Skip to main content

Euroopan lääkeviraston lääkevalmistekomitealta puoltava lausunto pomalidomidin käytöstä myelooman hoitoon

Lehdistötiedote   •   Kesä 03, 2013 08:00 EEST

Kööpenhamina, toukokuu 2013 – Euroopan lääkeviraston (EMA) lääkevalmistekomitea (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) on antanut tänään puoltavan lausunnon suun kautta otettavan pomalidomidin ja deksametasonin yhdistelmälle. Pomalidomidin ja deksametasonin yhdistelmä on tarkoitettu uusiutuneen ja hoitoon huonosti reagoivan multippelin myelooman (MM) hoitoon aikuispotilaille, joille on aiemmin annettu vähintään kahta eri hoitoa, mukaan lukien lenalidomidi ja bortetsomibi, ja joiden tauti on edennyt viimeisen hoitokerran jälkeen.

Multippeli myelooma on harvinainen verisyöpä, joka haittaa normaalien verisolujen tuotantoa. Tautiin ei ole vielä löydetty parantavaa hoitoa, mutta uusimmilla hoidoilla pystytään pidentämään potilaan elinaikaa. Lähes kaikilla aluksi hoitoon reagoineilla potilailla tauti kuitenkin uusiutuu ja tarvitaan uusia hoitovaihtoehtoja. Alan Colowick, lääkäri ja Celgenen EMEA-alueiden johtaja, toteaa:

"Celgene on yli 40 vuoden aikana ensimmäinen yritys, joka on tuonut markkinoille kaksi suun kautta otettavaa lääkevalmistetta multippelin myelooman hoitoon; REVLIMID - ja Thalidomide Celgene -valmisteet. Nämä hoidot ovat edelleen tärkeitä potilaiden elinajan pidentämisessä. Uskomme, että pomalidomidin myötä voimme tarjota vielä kolmannen merkittävän hoitovaihtoehdon sitä tarvitseville potilaille. Omistautumisemme tätä harvinaista tautia sairastavien potilaiden tilanteeseen on koko toimintamme ydin, johon keskitymme kamppailussa harvinaisia ja toimintakykyä heikentäviä sairauksia vastaan."

CHMP:n antama puoltava lausunto perustuu 455 potilaalle tehdyn vaiheen III tutkimuksen tuloksiin. Tutkimuksessa arvioitiin pomalidomidin ja pieniannoksisen deksametasonin yhdistelmää verrattuna suuriannoksiseen deksametasoniin. Etenemisvapaa elinaika oli tutkimuksessa huomattavasti pidempi (3,6 kuukautta) potilailla, jotka saivat pomalidomidin ja pieniannoksisen deksametasonin yhdistelmää, verrattuna potilaisiin, jotka saivat ainoastaan suuriannoksista deksametasonia (1,8 kuukautta). Myös kokonaiselossaoloajan mediaani parani huomattavasti potilailla, jotka saivat pomalidomidia ja pieniannoksista deksametasonia (mediaania ei saavutettu), verrattuna ainoastaan suuriannoksista deksametasonia saaneisiin (34 viikkoa).

Yleisesti CHMP:n suosituksia noudattavan Euroopan komission odotetaan tekevän lopullisen päätöksensä seuraavan kahden tai kolmen kuukauden aikana.

Lisätietoja:

Bengt Gustavsson, Medical Director, Celgene Nordic +46 70 91 02 847, bgustavsson@celgene.com

Jonas Sandgren, Director Regulatory, Drug Safety & Corporate Affairs, Celgene Nordic, +46 70 59 01 393, jsandgren@celgene.com

 

Pomalidomidi

Pomalidomidi on suun kautta otettava immuunivastetta muuntava lääkeaine , joka on tällä hetkellä hyväksytty Yhdysvalloissa Pomalyst-tuotenimellä ja se on käsittelyssä muissa maissa. Yhdysvalloissa POMALYST® (pomalidomidi) on tarkoitettu potilaille, joilla on multippeli myelooma ja jotka ovat saaneet ainakin kahta aiempaa hoitoa, mukaan lukien lenalidomidi ja bortetsomibi, ja joiden tauti on edennyt 60 päivän sisällä viimeisen hoidon päättymisestä.

CHMP:n puoltava lausunto perustuu 455 potilaalla toteutetun vaiheen III satunnaistetun (2:1) ja avoimen MM-003-monikeskustutkimuksen tuloksiin. Tutkimuksessa verrattiin suun kautta otettavan pomalidomidin ja pieniannoksisen deksametasonin yhdistelmää suuriannoksiseen deksametasoniin uusiutuneen ja hoitoon huonosti reagoivan multippelin myelooman hoidossa. Kaikki potilaat olivat saaneet bortetsomibi- ja Revlimid-hoitoa ennen osallistumista tutkimukseen. Tutkimuksessa todettiin pomalidomidia ja pieniannoksista deksametasonia saaneilla potilailla huomattavasti pidempi (3,6 kuukautta) etenemisvapaa elinaika (PFS) verrattuna ainoastaan suuriannoksista deksametasonia saaneisiin (1,8 kuukautta). Myös kokonaiselossaoloajan mediaani parani huomattavasti pomalidomidin ja pieniannoksisen deksametasonin yhdistelmää saaneiden hoitohaarassa, verrattuna pelkkää suuriannoksista deksametasonia saaneisiin (mediaania ei saavutettu vs. 34 viikkoa). Yleisimmin raportoituja haittavaikutuksia olivat anemia, neutropenia ja trombosytopenia.

Multippeli myelooma

Multippeli myelooma (josta käytetään myös nimitystä myelooma tai plasmasolumyelooma) on verisyöpä, jossa luuydin tuottaa liikaa pahanlaatuisia plasmasoluja. Plasmasolut ovat valkosoluja, jotka auttavat tuottamaan immunoglobuliineiksi kutsuttuja vasta-aineita, joita tarvitaan infektioiden ja sairauksien torjuntaan. Useimmilla multippelia myeloomaa sairastavilla potilailla on kuitenkin soluja, jotka tuottavat paraproteiiniksi (tai M-proteiiniksi) kutsuttua immunoglobuliinin muotoa, mutta siitä ei ole hyötyä elimistölle. Pahanlaatuiset plasmasolut myös korvaavat normaalit plasmasolut ja muut immuunijärjestelmän kannalta tärkeät valkosolut. Myeloomasolut voivat myös kiinnittyä elimistön muihin kudoksiin, kuten luustoon, ja tuottaa kasvaimia. Taudin aiheuttajaa ei tunneta.

Celgene International Sárl

Sveitsin Boudryssa sijaitseva Celgene International Sárl on Celgene Corporationin kokonaan omistama tytäryhtiö ja sen kansainvälinen pääkonttori. Celgene Corporation, jonka pääkonttori sijaitsee Yhdysvalloissa, New Jerseyn Summitissa, on integroitunut maailmanlaajuinen lääkealan yritys, joka keskittyy syöpä- ja tulehdustautien hoitoon tarkoitettujen geenien ja proteiinien säätelyyn perustuvien innovatiivisten hoitomuotojen etsimiseen, kehittämiseen ja kaupallistamiseen. Lisätietoja löytyy yrityksen kotisivuilta www.celgene.com.

Celgene on toiminut Euroopassa vuodesta 2006 lähtien ja se toimii tällä hetkellä 22 EU-maassa. Celgene hyödyntää viimeisintä molekyyli- ja solututkimusta kehittääkseen uusia hoitoja, jotka kohdistuvat taudin mekanismeihin niiden syntypaikassa. Näin Celgene edistää toimintakykyä heikentävien sairauksien kliinistä hoitoa potilaille, jotka eniten tarvitsevat lääketieteellistä hoitoa, jota ei ole ennen ollut saatavilla.

Celgene Oy on tutkimustoimintaan keskittyvä biofarmasiayritys, jonka tavoitteena on löytää, kehittää ja tarjota innovatiivisia, elämää pidentäviä lääkkeitä potilaille, jotka sairastavat syöpää tai muita vaikeita immuuni- ja tulehdussairauksia. Celegnellä on tällä hetkellä käynnissä merkittävissä lääketieteellisissä keskuksissa ympäri maailman useita kliinisiä tutkimuksia, joissa käytetään Celegnen valmisteita. Yritys on perustettu vuonna 1986 ja sillä on 1 600 työntekijää eri maissa. Lue lisää Celegnestä osoitteesta www.celegne.fi

Liitetiedostot

PDF-tiedosto