Kroonisen myelooisen leukemian (KML) hoidossa käytetty nilotinibi-täsmälääke (Tasigna®) voi ensi linjan hoitona olla hyvin tehokas. Tiedot käyvät ilmi kahdesta uudesta tutkimuksesta, jotka julkaistiin vastikään pidetyssä maailman suurimmassa hematologian alan kongressissa San Franciscossa. American Society of Hematologyn (ASH) kongressiin osallistui yli 20 000 asiantuntijaa. Tänä vuonna kongressi järjestettiin jo 50. kerran.

ASH-kokouksessa julkaistujen tutkimusten mukaan nilotinibi-hoidolla 96 prosentilla potilaista leukemiasolut hävisivät luuytimestä täysin jo kuuden kuukauden hoidon aikana. Tutkimuksessa oli mukana potilaita, joilla oli vasta todettu KML-tauti.

KML on vakava kroonisen leukemian muoto. Sairauden hoito on kehittynyt merkittävästi viime vuosina. Tällä hetkellä taudin ensisijainen lääkehoito on tyrosiinikinaasinestäjä imatinibi (Glivec®), joka mullisti hoidon 2000-luvun alussa. Nilotinibi on imatinibista kehitetty uusi lääkevalmiste, jota tällä hetkellä annetaan potilaille, jotka eivät hyödy aiemmasta hoidosta tai eivät sitä siedä sivuvaikutusten vuoksi. KML-potilailla on niin kutsuttu Philadelphia-kromosomi, joka tuottaa valkosolujen tuotantohäiriön aiheuttavaa BCR-ABL -proteiinia. Nilotinibi estää tämän proteiinin toimintaa 20–30 kertaa tehokkaammin kuin imatinibi.

ASH-kongressiin osallistui Suomesta muun muassa Helsingin yliopistollisen keskussairaalan hematologian klinikan professori Kimmo Porkka.

– Nämä tulokset osoittavat, että nilotinibilla voidaan saavuttaa hyvä ensilinjan hoitovaste vielä nopeammin kuin imatinibilla. Lääke todettiin myös hyvin siedetyksi, mikä on tärkeä tekijä potilaan pitkäaikaisessa hoidossa, professori Porkka sanoo.

Professori Porkka on osallistunut tutkimuksiin, joissa on selvitetty nilotinibin käyttöä KML-potilaiden hoidossa Suomessa osana kansainvälistä monikeskustutkimusta. Suomessa todetaan vuosittain 50–60 uutta KML-potilastapausta.

Lisätietoa tutkimuksista:

Nyt julkaistujen tulosten taustalla on kaksi tutkimusta, joissa toisessa oli mukana 74 potilasta ja toisessa 48 potilasta. Kaiken kaikkiaan 96 prosenttia potilaista saavutti täydellisen ns. sytogeneettisen hoitovasteen kuudenkuukauden jälkeen. Tämä tarkoittaa sitä, että heidän luuytimestään ei löydetty Philadelphia-kromosomeja sisältäviä verisoluja. Tutkimusta jatketaan edelleen, ja keskeinen tavoite on verrata imatinibi-hoitoa ja nilotinibi-hoitoa keskenään (ns. ENESTnd-tutkimus, Evaluating Nilotinib Efficacy in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients).

Lisätietoja:

Professori Kimmo Porkka, HYKS Hematologian klinikka

Kimmo Talvensaari, asiantuntijalääkäri, Novartis Finland Oy, onkologian yksikkö, puh. 040 556 1315

Lähdeviitteet:

Cortes J, et al. Efficacy of Nilotinib (AMN107) in Patients (Pts) with Newly Diagnosed, Previously Untreated Philadelphia Chromosome (Ph)-Positive Chronic Myelogenous Leukemia in Early Chronic Phase (CML-CP).  Abstract # 446. American Society of Hematology 2008 Annual Meeting, San Francisco.

Rosti G, et al.  High and Early Rates of Cytogenetic and Molecular Response with Nilotinib 800 Mg Daily as First Line Treatment of Ph-Positive Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase: Results of a Phase 2 Trial of the GIMEMA CML Working Party.  Abstract # 181.  American Society of Hematology 2008 Annual Meeting, San Francisco.