Anemian hoidossa käytetyt verensiirrot voivat aiheuttaa hengenvaarallisen tilan, kun elimistöön kertyy liikaa rautaa. Maailman suurimmassa hematologian alan kongressissa San Franciscossa julkaistun tutkimuksen mukaan deferasiroksilla voidaan merkittävästi vähentää elimistön raudan määrää anemiapotilailla.

Deferasiroksin lupaavat tulokset käyvät ilmi tähän saakka laajimmasta seurantatutkimuksesta (EPIC). Tutkimuksen mukaan noin 70 prosentilla beeta talassemia -potilaista deferasiroksi paransi sydämen rautamäärää kuvastavaa T2*-arvoa yli 4 prosenttia, noin 14 prosentilla ei näkynyt muutosta ja 16 prosentilla tilanne huononi. Samanaikaisesti elimistön kokonaisrautamäärää kuvaavat suureet, maksan rautapitoisuus sekä seerumin ferritiini, laskivat tilastollisesti merkitsevästi.

Kongressiin osallistui myös Helsingin yliopistollisen keskussairaalan hematologian erikoislääkäri Tom Widenius. ”Tutkimustulokset osoittavat selkeästi, että deferasiroksi vähentää merkittävästi sydämeen kertynyttä rautaa beeta talassemia -potilailla. Tämä on tärkeää hoidon onnistumisen kannalta, sillä raudan kertyminen sydämeen voi olla hengenvaarallista”, Widenius arvioi tuloksia.

Myös monet myelodysplastista oireyhtymää (MDS) sairastavista potilaista tarvitsevat säännöllisesti verensiirtoja osana hoitoaan. ”Tutkimustulosten mukaan deferasiroksi voi tehokkaasti vähentää elimistöön kertynyttä rautaa  MDS-potilailla. MDS-potilaat sietävät yleensä hyvin deferasiroksi-hoitoa”, Widenius jatkaa.

Liiallinen rauta elimistössä voi vaurioittaa muun muassa maksaa, sydäntä ja umpieritysrauhasia. Rautaa kelatoivat lääkkeet, kuten deferasiroksi, poistavat rautaa elimistöstä ja vähentävät siten elinvaurioiden syntymisen riskiä.

Beeta talassemia on hemoglobiinirakenteen poikkeavuudesta johtuva sairaus, jota sairastaa noin 3 % maailman väestöstä. Myelodysplastinen oireyhtymä on luuytimen eri solulinjojen tuotantohäiriö joilla on taipumus muuttua myöhemmin akuutiksi leukemiaksi. Suomessa todetaan vuosittain noin 150–200 uutta tautitapausta.

Lisätietoja tutkimuksesta:

EPIC-seurantatutkimus oli yhden vuoden avoin monikeskustutkimus. Siinä tarkasteltiin deferasiroksin tehoa ja turvallisuutta. Mukana oli 1744 potilasta, joilla oli todettu beeta talassemia, MDS tai aplastinen anemia. Kyseessä on maailman laajin koskaan toteutettu raudan kelaatiota selvittävä tutkimushanke. ASH-kongressissa esitettiin yhteensä 12 abstraktia tähän tutkimukseen liittyen.

Exjade® (deferasiroksi) on reseptilääke, joka on tuotu markkinoille elokuussa 2007.

Lisätietoja:

Hematologian erikoislääkäri Tom Widenius, Helsingin yliopistollinen keskussairaala

Kimmo Talvensaari, asiantuntijalääkäri, Novartis Finland Oy, puh. 040 556 1315.