Rochen okrelitsumabi osoittautui tutkimuksessa tehokkaaksi ensisijaisesti etenevän multippeliskleroosin hoidossa

• Faasin III tutkimuksessa saavutettiin ensisijainen päätetapahtuma multippeliskleroosin (MS) heikentävää muotoa sairastavilla; tähän tautimuotoon ei ole olemassa myyntiluvallisia lääkkeitä.
• Okrelitsumabi on ensimmäinen tutkimusvaiheessa oleva lääke, josta on saatu myönteisiä tuloksia sekä ensisijaisesti että aaltomaisesti etenevässä multippeliskleroosissa.
• Roche jättää myyntilupahakemuksen molempien tautimuotojen osalta ensi vuoden alussa.

Roche julkisti myönteisiä tuloksia faasin III tutkimuksesta, jossa arvioitiin tutkimusvaiheessa olevan okrelitsumabin käyttöä ensisijaisesti etenevää multippeliskleroosia (PPMS) sairastavilla potilailla. ORATORIO-tutkimuksessa saavutettiin ensisijainen päätetapahtuma: okrelitsumabi vähensi merkitsevästi kliinisen toimintakyvyttömyyden etenemistä vähintään 12 viikon ajan lumelääkkeeseen verrattuna EDSS (Expanded Disability Status Scale) - asteikolla mitattuna.

Okrelitsumabin ja lumelääkkeen haittavaikutuksissa ei ollut eroja. Yleisimmät haittatapahtumat olivat lievät tai keskivaikeat lääkkeen infuusioon liittyvät reaktiot. Myöskään vakavien haittatapahtumien, kuten infektioiden, osalta okrelitsumabin ja lumelääkkeen välillä ei havaittu eroja.

“Ensisijaisesti etenevää MS-taudin muotoa sairastavien oireet pahenevat jatkuvasti heti sairastumisesta lähtien, eikä tämän tautimuodon hoitoon ole olemassa myyntiluvallista lääkettä”, kertoo Roche Oy:n lääketieteellinen johtaja Anssi Linnankivi. “Okrelitsumabi on ensimmäinen tutkimusvaiheessa oleva lääke, joka on osoittanut kliinisesti merkityksellisen ja tilastollisesti merkitsevän taudin etenemistä hidastavan vaikutuksen ensisijaisesti etenevää MS-tautia sairastavilla. Suomessa lääkettä on tutkittu Helsingin, Tampereen ja Turun yliopistollisissa sairaaloissa.”

ORATORIO-tutkimus lyhyesti

ORATORIO on faasin III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kansainvälinen monikeskustutkimus, jossa arvioidaan okrelitsumabin turvallisuutta ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna 732 PPMS:a sairastavalla henkilöllä. ORATORIO-tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli aika varmistettuun toimintakyvyttömuuden etenemiseen (CDP, confirmed disability progression), määriteltynä EDSS-asteikon nousulla vähintään 12 viikon ajaksi.

Okrelitsumabi lyhesti

Okrelitsumabi –tutkimuslääke on monoklonaalinen vasta-aine, jonka vaikutus kohdistuu CD-20 positiivisiin B-soluihin. CD20-positiiviset B-solut ovat immuunivasteen soluja, joiden oletetaan olevan avainasemassa myeliinin (hermosolujen eristys- ja tukiaine) ja aksonien (hermosolun viejähaarake) vaurioissa, jotka voivat johtaa MS-tautia sairastavien potilaiden toimintakyvyn heikkenemiseen. Prekliinisten tutkimusten mukaan okrelitsumabi sitoutuu CD20-pintaproteiineihin, joita ilmenee vain tietyntyyppisissä B-soluissa, oletettavasti säilyttäen tärkeitä immuunijärjestelmän toimintoja. ORATORIO-tutkimuksen ohella okrelitsumabin faasin III kliininen kehitysohjelma sisältää OPERA I- ja OPERA II-tutkimukset, jotka ovat kansainvälisiä, satunnaistettuja, kaksoissokkoutettuja, ”double dummy”- monikeskustutkimuksia henkilöillä, joilla on aaltomaisesti etenevä MS-tauti.

MS-tauti lyhyesti

Multippeliskleroosi eli MS-tauti on krooninen sairaus, jota sairastaa arviolta 2,3 miljoonaa ihmistä eri puolilla maailmaa ja Suomessa yli 7000 potilasta. Sairauteen ei ole olemassa parantavaa hoitoa.^{1,2, 8} MS-tauti kehittyy kun immuunijärjestelmä poikkeuksellisesti hyökkää hermosolujen eristys- ja tukiaineeseen (myeliini) aivoissa, selkäytimessä ja näköhermoissa aiheuttaen tulehduksen ja sitä seuraavan vaurion. ^3,4 Vaurio näihin hermosoluihin voi aiheuttaa monia oireita, kuten lihasheikkoutta, väsymystä ja näköongelmia, ja voi lopulta johtaa toimintakyvyttömyyteen . Useimmilla MS-tautia sairastavilla ensimmäiset oireet ilmenevät 20–40-vuotiaana, minkä vuoksi sairaus onkin suurin syy muusta kuin onnettomuudesta johtuviin nuorten aikuisten invalidisoitumisiin.^5,6

Aaltomaisesti etenevä tauti on yleisin MS-taudin muoto. Tautiaktiivisuus ja eteneminen voivat tapahtua jopa ilman että potilailla on MS-taudin merkkejä tai oireita, huolimatta saatavilla olevista aaltomaisen MS-taudin hoidoista. Ensisijaisesti etenevä MS-tauti (PPMS) on taudin heikentävä muoto, jota leimaa tasaisesti pahentuvat oireet mutta tyypillisesti ilman erityisiä pahenemis- taikka paranemisvaiheita.⁷ Noin joka kymmenennellä MS-potilaalla on ensisijaisesti etenevä MS-tauti. Sen hoitoon ei ole olemassa lääkettä.

Roche ja keskushermostosairaudet

Yhtenä Rochen tutkimus- ja tuotekehitystoiminnan keskittymisalueena ovat keskushermostosairaudet. Muita keskushermostosairauksia multippeliskleroosin lisäksi ovat mm. Alzheimerin tauti, spinaalinen lihasatrofia, Parkinsonin tauti, Downin oireyhtymä ja autismi