Novartis Onkologi

Gjennombrudd i behandlingen av benmargskreft

Pressemelding   •   okt 18, 2012 14:05 CEST

FOR HELSEJOURNALISTER

(Oslo 21.09.12) Ny medisin med god effekt på myelofibrose er godkjent av Statens legemiddelverk. Det gir nye muligheter for en pasientgruppe som har måttet leve med store plager.

Godkjenningen er basert på dokumentasjon som viser at JAK-hemmeren ruxolitinib fra Novartis, reduserer sykelighet og dødelighet. 

Gode nyheter for fagmiljøet

- Denne nye behandlingen med ruxolitinib er et gjennombrudd i behandlingen av pasienter med MF (myelofibrose) som har allmensymptomer og plager av forstørret milt, og som ikke har effekt av konvensjonelle medikamenter. 

Det sier Håvar Knutsen ved avdeling for blodsykdommer ved Oslo Universitetssykehus. Han er medlem av nordisk MPN-studiegruppe og en av forfatterne til det nordiske handlingsprogrammet. 

Har manglet effektiv behandling

Knutsen påpeker at fram til nå har øvrig tilgjengelig behandling for pasienter med symptomgivende myelofibrose vært utilfredsstillende, og til dels lite effektiv.
- Ingen av medikamentene brukt til nå er vist å kunne påvirke prognosen, de har kun vært rettet inn på å lindre symptomer og plager. Selv om noen av medikamentene har effekt på forstørret milt og på allmensymptomer, har mange pasienter kun fått beskjeden og ofte forbigående effekt. Mange pasienter har derfor måttet leve med slike plager, sier Knutsen. 

Godkjent indikasjon

Resultatene i studiene COMFORT I og II danner grunnlaget for at SLV 13. september godkjente Jakavi med følgende indikasjon: "Til behandling av sykdomsrelatert splenomegali eller symptomer hos voksne pasienter med primær myelofibrose (også kjent som kronisk idiopatisk myelofibrose), post polycytemi vera myelofibrose eller post essensiell trombocytemi myelofibrose."

Gode nyheter for pasientene

Knutsen mener godkjenningen er godt nytt: - Den brede godkjennelsen er godt nytt for pasienter som har symptomgivende myelofibrose eller plager av forstørret milt.  De nevnte studiene har vist at ruxolitinib gir en betydelig reduksjon av miltstørrelsen og en tydelig effekt på plagsomme allmensymptomer. Det gir en klar bedring av livskvaliteten hos pasienter der vi fram til nå har hatt et begrenset medikamentelt tilbud. Om JAK-hemmeren ruxolitinib virkelig gir livsforlengelse, gjenstår å se. Det ble vist redusert dødelighet i COMFORT I- studien, mens COMFORT II-studien ikke viste dette. 

For ytterligere informasjon, ta kontakt med: 

Overlege Håvar Knutsen, Oslo Universitetsykehus
930 90 128, HAVAK@ous-hf.no

Bernt Bachke, Novartis Norge AS
913 12 861, bernt.bachke@novartis.com

 

Om myelofibrose:

  • Myelofibrose er en livstruende blodkreft preget av benmargssvikt.
  • Myelofibrose er forbundet med invalidiserende symptomer som forstørret milt (splenomegali), tretthet, nattesvette, kløe, vekttap, kraftig redusert livskvalitet, i tillegg til redusert overlevelse.1
  • Basert på internasjonale tall vil det i Norge være ca 200 mennesker som til enhver tid lever med sykdommen og 30-40 mennesker rammes årlig.2,3
  •  Myelofibrose har en dårlig prognose og behandlingsmulighetene er begrenset. 3,4

Om de kliniske studiene

COMFORT-I viste at 41,9% av Jakavi behandlede pasienter oppnådde en 35% reduksjon av miltstørrelsen allerede etter 24 uker, mot 0,7% av pasientene som fikk placebo behandling. En analyse etter 51 uker viste en høyere total overlevelse til fordel for Jakavi sammenliknet med placebo. I alt 13 ruxolitinib behandlede pasienter og 24 placebobehandlede pasienter døde i løpet av studien. Hazard ratio (95% KI) på 0.5 (0.254, 0.98) (p = 0,0395 ).5

COMFORT-II viste at Jakavi-behandling ga betydelig bedring av symptomer sammenliknet med beste tilgjengelige terapi (BAT): Resultatene viste en markant forbedring av livskvalitet og symptomlindring hos pasienter som fikk Jakavi. Resultatene forble enten uendret eller forverret seg hos pasienter som fikk behandling med beste tradisjonelle behandling (BAT). Resultatene var basert på et bredt spekter av validerte livskvalitetsundersøkelser.6

Behandlingsprogram i gang

– I Norge etablerte vi et ”compassionate use”-behandlingsprogram for ca 12 mnd siden for å gi pasienter tilgang til den nye behandlingen så tidlig som mulig. Her dekket Novartis kostnadene relatert til behandlingen. Dette programmet har sikret 5 norske pasienter tilgang til Jakavi før godkjenning i Norge, sier Bernt Bachke i Novartis.

NO1209053866

Referanser

  1. Mesa RA, Silverstein MN, Jacobsen SJ, et al. Population-based incidence and survival figures in essential thrombocythemia and agnogenic myeloid metaplasia: an Olmsted County Study, 1976-1995. Am J Hematol. 1999;61:10-15.
  2. Girodon F, Bonicelli G, Schaeffer C, et al. Significant increase in the apparent incidence of essential thrombocythemia related to new WHO diagnostic criteria: a population-based study. Haematologica. 2009; 94(6):865-869.
  3. McNally RJQ, Rowland D, Roman E, Cartwright RA. Age and sex distributions of hematological malignancies in the U.K. Hematol Oncol. 1997;15:173–189.
  4. Mesa RA, Schwagera S, Radia D, et al. The Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): an evidence-based brief inventory to measure quality of life and symptomatic response to treatment in myelofibrosis. Leuk Res. 2009;33:1199-1203.
  5. Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: March 1;366:799-807
  6. Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: March 1;366:787-98. 

Om Novartis

Novartis leverer løsninger innen helsevern som møter de voksende behovene hos pasienter og samfunn. Novartis fokuserer bare på helsevern og kan tilby et sammensatt produktutvalg for å møte disse behovene på den beste måten: innovative legemidler, øyepleie, kostnadssparende generiske legemidler, helseprodukter til forbrukere, forebyggende vaksiner og diagnostiske verktøy. I 2010 oppnådde Gruppens samlede virksomhet nettosalg på 50,6 milliarder USD mens omtrent 9,1 milliarder USD (8,1 milliarder USD eksklusive skadeserstatninger og amortiseringsavgifter) ble investert i forskning og utvikling (R&D) innen Gruppen. Selskapene i Novartisgruppen har hovedkvarter i Basel, Sveits, og har omtrent 119 000 fulltidsstillinger og driver sin virksomhet i mer enn 140 land over hele verden. For ytterligere informasjon, se http://www.novartis.com