Novartis Onkologi

Ny kreftmedisin reduserer risikoen for å dø av den alvorlige benmargssykdommen myelofibrose

Pressemelding   •   jun 24, 2013 12:47 CEST

Det nye legemiddelet Jakavi mer enn halverer risikoen for å dø av myelofibrose, en sjelden og livstruende form for blodkreft. Frem til i fjor fantes ingen registrerte legemidler for denne sykdommen.

De oppsiktsvekkende resultatene ble presentert 16. juni på den store europeiske hematologikongressen EHA, som samlet nesten 10 000 av verdens ledende eksperter og forskere innen leukemi og blodsykdommer.

Gledelig resultat

Data fra en treårsoppfølging av COMFORT-II studien viser at behandling med den nye medisinen Jakavi radikalt forbedrer overlevelsen, sammenlignet med beste tilgjengelige behandling (”best available therapy) da studien startet. Stamcelletransplantasjon er ikke inkludert i studien.

- Jeg syns det er oppmuntrende for våre pasienter at medikamentet virker så bra og at det lindrer den samlede symptombyrden for pasientene. De statistiske tallene som legges frem er veldig positive, men fagmiljøet er nødt til å være litt avventende til å si noe sikkert om overlevelsesgevinsten ved bruk av Jakavi for denne pasientgruppen, sier Håvar Knutsen, overlege ved Oslo Universitetssykehus.

Sjelden, livstruende leukemi

Myelofibrose er en sjelden og livstruende blodkreft som hvert år rammer rundt 30-50 personer i Norge. Sykdommen kjennetegnes av at benmargen, hvor blodceller blir produsert, gradvis blir erstattet med fibrose. Når den normale blodcelleproduksjonen blir satt ut av spill, kan produksjonen i stedet starte å vokse ukontrollert i milten. Det kan medføre at milten vokser voldsomt. Myelofibrose forårsaker blødinger, store smerter i ledd og skjelett, og økt risiko for infeksjoner. I verste fall kan sykdommen utvikle seg til akutt myelogen leukemi AML, en krefttype med svært raskt sykdomsforløp.

Medisinen Jakavi ble godkjent i Norge i august 2012, og blokkerer et enzym (JAK) som driver sykdommens utvikling. i tillegg til å vise økt overlevelse har Jakavi også signifikant symptomhemmende egenskaper, blant annet i reduksjon av miltstørrelsen, som i seg selv forårsaker mye smerter for pasientene.

Kan Jakavi forbedre benmargsfibrose?

På EHA-kongressen ble det også presentert en analyse av benmargsmorfologi fra en fase I/II-studie. Resultatene viser at over halvparten av pasientene som ble langtidsbehandlet av Jakavi oppnådde en stabilisering i benmargsfibrose, en tilstand som i seg selv er en viktig markør for myelofibrose-forverrelse. Hver femte pasient fikk faktisk en forbedring av fibrosen. Dette er første gang et legemiddel har vist effekt på benmargsfibrose, og tilsvarende effekt ble ikke observert blant de som fikk annen behandling.

Viser enda bedre effekt på miltens størrelse

Forskningsresultatene viser dessuten enda bedre tall for reduksjon av milt-størrelsen hos pasientene. Effekten i studien COMFORT-II var en volumreduksjon av miltens størrelse på 35 prosent, som mer enn halvparten av pasientene oppnådde. Nedgangen var vedvarende over tid.

JAK-hemming – et nytt behandlingsprinspipp ved myelofibrose

Myelofibrose oppstår som følge av en defekt i den såkalte JAK-STAT-signalveien. Denne signalveien har en nøkkelrolle i dannelsen av blodceller og i kroppens immunforsvar og betennelsesreaksjoner. Jakavi er en såkalt JAK-hemmer som blokkerer enzymet JAK1 og JAK2 som driver sykdommens utvikling.

Fakta om tre års oppfølging av COMFORT-II

Nye data fra tre års oppdateringen av fase III-studien COMFORT-II ble presentert på den 18. kongressen til European Hematology Association (EHA) i Stockholm. Denne studien sammen med COMFORT-I studien utgjør det mest omfattende kliniske utprøvingsprogram som noen sinne er gjennomført for pasienter med myelofibrose.

Resultatene viser at pasienter som behandles med Jakavi oppnådde en overlevelsesfordel sammenlignet med pasienter som fikk konvensjonell behandling. 52 prosent reduksjon i risiko for død ble observert i Jakavi-armen sammenlignet med gruppen som fikk konvensjonell behandling (HR=0,48, 95 % KI, 0,28 til 0,85, p=0,009). Den estimerte sannsynligheten for total overlevelse var signifikant større for de som ble behandlet med Jakavi sammenlignet med de som fikk konvensjonell behandling (81 % vs 61 %) etter 144 uker.

Oppfølgingen viser også at over halvparten (51,4 prosent) av pasientene på Jakavi oppnådde minimum 35 prosent reduksjon i miltens volum.


For ytterligere informasjon:


Pressekontakt Novartis:

Anne Holter Steinholz, New Products and Communication Manager Novartis Oncology

Mobil (+46) 708 89 33 75, Fax (+46) 8 7323201, anne.holter_steinholtz@novartis.com


Kontaktinformasjon:

Overlege Håvar Knutsen, Oslo Universitetssykehus

Mobil: 930 90 128

Epost: HAVAK@ous-hf.no


NO1306111954


Referanser :

1. Vannucchi, A, et al. Long-Term Outcomes From A Phase 3 Study Comparing Ruxolitinib With Best Available Therapy (BAT) For The Treatment of Myelofibrosis (MF): A 3 Year Update of Comfort II. Abstract #S1111.18(th) Congress of European Hematology Association (EHA), 2013. Stockholm, Sweden.

2. Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: March 1;366:799-807.

3. Kvasnicka, HM, et al. Long Term Intervention Effects on Bone Marrow Morphology in Myelofibrosis: Patients Treated With Ruxolitinib and Best Available Therapy. Abstract #S591.18(th) Congress of European Hematology Association (EHA). 2013. Stockholm, Sweden.

4. Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: March 1;366:787-98.

Om Novartis

Novartis leverer løsninger innen helsevern som møter de voksende behovene hos pasienter og samfunn. Novartis fokuserer bare på helsevern og kan tilby et sammensatt produktutvalg for å møte disse behovene på den beste måten: innovative legemidler, øyepleie, kostnadssparende generiske legemidler, helseprodukter til forbrukere, forebyggende vaksiner og diagnostiske verktøy. I 2010 oppnådde Gruppens samlede virksomhet nettosalg på 50,6 milliarder USD mens omtrent 9,1 milliarder USD (8,1 milliarder USD eksklusive skadeserstatninger og amortiseringsavgifter) ble investert i forskning og utvikling (R&D) innen Gruppen. Selskapene i Novartisgruppen har hovedkvarter i Basel, Sveits, og har omtrent 119 000 fulltidsstillinger og driver sin virksomhet i mer enn 140 land over hele verden. For ytterligere informasjon, se http://www.novartis.com