Skip to main content

Målstyrd behandling ger hopp vid svårbehandlad leukemi

Pressmeddelande   •   Sep 24, 2014 08:34 CEST

EU-kommissionen har godkänt Zydelig, en kinashämmare i tablettform, mot kronisk lymfatisk leukemi, KLL.
– Det här är en cancerform som är svår att kontrollera när patienterna får återfall eller utvecklar resistens mot standardbehandlingen, säger docent Bo Björkstrand, överläkare och chef på Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge. Med det här läkemedlet får vi ett nytt kraftfullt behandlingsalternativ vid avancerad kronisk lymfatisk leukemi.

Det europeiska godkännandet av Zydelig omfattar även behandling av follikulärt lymfom.

Varje dag diagnostiseras en person i Sverige med kronisk lymfatisk leukemi, den vanligaste typen av leukemi. Standardbehandlingen mot symtomgivande KLL är cellgifter och monoklonala antikroppar. Till en början svarar de flesta patienter bra på behandlingen, men så småningom får de flesta återfall i sjukdomen och behöver ytterligare kraftfulla behandlingar med allt tätare mellanrum – tills medicinerna helt förlorar sin effekt eller patienten inte längre klarar av biverkningarna. Hittills har alternativen varit begränsade när patienten inte längre är hjälpt av sin behandling.

KLL-studie fick avbrytas i förtid
Zydelig har prövats vid KLL i fas III-studien Study 116 där tidigare cellgiftsbehandlade KLL-patienter lottades till behandling med antikroppar (rituximab) i kombination med antingen Zydelig eller placebo (overksam substans). Efter sex månader kunde man se att över hälften, 54 procent, av patienterna i placebogruppen hade försämrats i sin sjukdom, medan motsvarande andel i Zydelig-gruppen bara var sju procent. Med så stora skillnader mellan grupperna ansågs det inte längre etiskt försvarbart att inte låta samtliga patienter ta del av den nya behandlingsmöjligheten varför man beslutade att avbryta studien i förtid.

Vidare kunde man konstatera att bara 13 procent av patienterna i placebogruppen överhuvudtaget svarade på behandlingen vilket kan jämföras med hela 81 procent av dem som fick kombinationsbehandling med Zydelig.

– Det här talar för att vi nu kan erbjuda ett nytt meningsfullt behandlingsalternativ för de mest svårbehandlade patienterna, säger Bo Björkstrand. För mig som ofta möter KLL-patienter känns det förstås som en hoppfull utveckling.

Ny läkemedelsklass med effekt mot två sorters blodcancer
Zydelig är en oral kinashämmare, den första i sin klass, som selektivt riktas mot deltaisoformen av PI3K-enzymet (PI3Kδ = fosfoinositid-3-kinas). EU-kommissionens godkännande avser användningen av Zydelig (idelalisib, 150 mg filmdragerade tabletter) i kombination med rituximab för behandling av vuxna KLL-patienter som tidigare har fått minst en terapi eller som första linjens behandling av patienter som har 17p-deletion eller patienter med TP53-mutation som inte lämpar sig för kombinationsbehandling med antikroppar och cytostatika.

Därutöver godkänner EU-kommissionen Zydelig som monoterapi för behandling av vuxna patienter med follikulärt lymfom, FL, som blivit refraktära mot två tidigare behandlingslinjer. Follikulärt lymfom är den vanligaste formen av indolent lymfom (iNHL = indolent non-Hodgkin’s lymphoma).

KLL och FL är långsamt progredierande obotliga former av blodcancer1,2 som kan leda till livshotande komplikationer såsom anemi, allvarliga infektioner och behandlingskrävande benmärgssvikt. 1,3,4 Återfall inträffar vanligen efter initial kemo-immunoterapi5,6, och många patienter som återfaller i KLL eller FL kan inte tolerera kemoterapi, vilket begränsar behandlingsalternativen.7,8

Godkännandet av idelalisib baseras på data från två kliniska prövningar – Study 116 och Study 101-09. I Study 116, en pivotal fas III-studie, undersöktes effektivitet och säkerhet för idelalisib i kombination med rituximab hos patiener med tidigare behandlad KLL. I fas II-studien 101-09 bedömdes effektivitet och säkerhet för idelalisib hos iNHL-patienter som är refraktära mot rituximab och alkylerande medel. Resultaten av Study 116 och Study 101-09 publicerades i The New England Journal of Medicine i mars 2014, Idelalisib and rituximab in relapsed chronic lymphocytic leukemia7 respektive PI3Kδ Inhibition by Idelalisib in Patients with Relapsed Indolent Lymphoma.8

De vanligaste rapporterade biverkningarna (incidens ≥ 20 procent) var diarré, feber, trötthet, illamående, hosta, buksmärtor och frossa. Dessutom har förhöjningar av ALAT och ASAT (indikatorer för leverfunktion) av grad 3 eller 4 observerats i kliniska prövningar av idelalisib. Pneumonit och diarré / kolit av grad 3 eller 4 har också observerats hos vissa patienter i de kliniska studierna.7,8

För ytterligare information, kontakta Göran Skoglund, medicinsk chef Gilead Nordic, 0708-73 44 64. 

Referenser

  1. National Cancer Institute (NCI). Chronic lymphocytic leukemia treatment (PDQ).
  2. National Cancer Institute (NCI). Adult Non-Hodgkin Lymphoma Treatment (PDQ).
  3. National Cancer Institute(NCI). What you need to know about non-Hodgkin lymphoma.
  4. Lymphoma Association. Follicular lymphoma.
  5. Brown JR. The treatment of relapsed refractory chronic lymphocytic leukemia. Hematology 2011:110-118.
  6. Salles GA. Clinical Features, Prognosis and Treatment of Follicular Lymphoma. American Society of Hematology Education Program Book 2007(1):216-225.
  7. Furman RR, et al. Idelalisib and rituximab in relapsed chronic lymphocytic leukemia. N Engl J Med 2014:13;370(11):997-1007.
  8. Gopal AK, et al. PI3Kδ Inhibition by Idelalisib in Patients with Relapsed Indolent Lymphoma. N Engl J Med 2014:13;370(11):1008-18.

Gilead är ett biomedicinskt företag med inriktning på forskning, utveckling och marknadsföring av innovativa behandlingar inom områden där adekvat vård saknas. Gilead har bland annat utvecklat nya läkemedel mot HIV och hepatit som väsentligt förbättrat livssituationen för patienter världen över. Gileads huvudkontor ligger i Kalifornien och företaget bedriver verksamhet i Nordamerika, Europa och Australien. Det nordiska huvudkontoret ligger i Stockholm, Sverige, och startades upp 2008. Gilead grundades 1987 och har på bara tjugo år blivit ett av världens största biomedicinska företag med en snabbt växande produktportfölj. Läs mer på www.gilead.com