Första läkemedlet mot myelofibros – nu godkänt inom EU

EU-kommissionen har beslutat att godkänna Jakavi som det första läkemedlet någonsin för behandling av den ovanliga blodcancerformen myelofibros.
– Det här är ett efterlängtat behandlingsalternativ som kan göra stor skillnad för patienter som lever med denna plågsamma och nedbrytande sjukdom, säger Eva Löfvenberg, överläkare vid Hematologiskt Centrum på Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge.
Fem svenskar har deltagit i den studie som ligger till grund för godkännandet av Jakavi.

Myelofibros är en ovanlig och livshotande form av blodcancer som drabbar cirka 50 personer per år i Sverige. Sjukdomen kännetecknas av ärrbildning i benmärgen där blodceller tillverkas. Myelofibros leder till svåra smärtor i leder och skelett, ökad känslighet för infektioner och ökad risk för blödningar. Mjälten kan växa till flera gånger sin normala storlek, hos vissa patienter väger mjälten upp till tio kilo. Myelofibros kan även utvecklas till akut myeloisk leukemi, en cancerform med ett mycket snabbt förlopp.

Jakavi, ett läkemedel som nu har blivit godkänt, blockerar ett enzym (JAK) som driver på sjukdomens utveckling. Studier har visat att patienter som behandlas med Jakavi får signifikant mindre storlek på mjälten och förlängd överlevnad. Samtidigt minskar andra sjukdomssymtom som trötthet, smärta, klåda och magproblem.

– Genom att direkt angripa JAK-enzymet åstadkommer läkemedlet snabb och varaktig förbättring hos de här patienterna, säger doktor Claire Harrison vid Guy's and St. Thomas', världsledande expert på myelofibros.

– Det är mycket glädjande att forskningsresurser satsas även på patienter med ovanliga cancersjukdomar som myelofibros, och att svenska patienter nu får tillgång till en ny behandling som kan förbättra och förlänga livet för de som är sjuka, säger Fredrik Björnwid, förbundskassör på Blodcancerförbundet.

Till grund för godkännandet av Jakavi ligger det mest omfattande kliniska prövningsprogrammet någonsin för patienter med myelofibros. 

Jakavi förlänger livet
I COMFORT-I jämfördes Jakavi med placebo (overksam substans) i 24 veckor. Där studerades minskning av mjältens storlek, symtomförbättring och total överlevnad. Resultaten visade att mjälten minskade i storlek hos de patienter som behandlades med Jakavi samtidigt som de också fick störst lindring av andra sjukdomstecken. Bland de studerade symtomen fanns magbesvär, smärta under revbenen, tidig mättnad, klåda, nattsvettningar samt ben- och muskelsmärtor.

Resultaten visade också att Jakavi ökar överlevnaden jämfört med placebo. En uppföljning av de 309 patienterna som ingick i COMFORT-I visade att 24 patienter i placebogruppen hade avlidit inom ett år från studiestart, jämfört med13 patienter i Jakavigruppen.

Bättre livskvalitet med Jakavi – svenska patienter i studien
I COMFORT-II undersöktes hälsorelaterad livskvalitet hos patienter som antingen behandlats med Jakavi i 48 veckor eller med BAT (Best Available Treatment = bästa tillgängliga symtomlindrande behandling som vid tidpunkten fanns att tillgå). Här deltog fem svenska patienter med myelofibros. Resultaten visade på väsentliga förbättringar i Jakavi-gruppen ifråga om total livskvalitet, funktionsförmåga och andra sjukdomssymtom som trötthet och smärta. Jämförelsegruppen hade efter 48 veckor inte upplevt någon förbättring, alternativt blivit ännu sämre.

Godkännandet från den europeiska läkemedelsmyndigheten avser behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (mjältförstoring) eller symtom hos vuxna patienter med primär myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros), post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34