Jakavi visar effekt mot ännu en obotlig blodcancer

Jakavi, det enda läkemedlet som godkänts för behandling av myelofibros, visar i en fas III-studie effekt även mot polycytemia vera, en obotlig form av blodcancer som drabbar omkring 150 personer i Sverige per år.

Polycytemia vera är en kronisk form av blodcancer som kännetecknas av abnorm ökning av mängden röda blodkroppar. Till följd av detta blir blodet trögflytande vilket påtagligt ökar risken för blodproppar som i sin tur kan leda till potentiellt dödliga komplikationer som stroke och hjärtinfarkt.

Många patienter med polycytemia vera drabbas också av förstorad mjälte och andra försvagande symtom såsom trötthet, klåda, nattliga svettningar, skelettsmärta, feber och viktminskning. Då polycytemia vera (PV) inte kan botas syftar behandlingen i första hand till att lindra symtom och minska risken för hjärt-kärlkomplikationer. Utöver regelbunden blodtappning, för att kontrollera volymen av röda blodkroppar, måste många patienter också behandlas med hydroxyurea, ett cytostatikum som hämmar blodproduktionen. Men ungefär var fjärde PV-patient utvecklar så småningom resistens eller intolerans mot hydroxyurea.

I fas III-studien RESPONSE jämförs Jakavi med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) vid polycytemia vera hos patienter som inte kan behandlas med hydroxyurea. Det primära effektmåttet, som nu har uppnåtts, är dels andelen patienter vars hematokrit (de röda blodkropparnas andel av den totala blodvolymen) förblev kontrollerad utan blodtappning, dels andelen patienter som uppvisade en minskning av mjältens volym med 35 procent eller mer.

Data från RESPONSE-studien kommer att presenteras vid en medicinsk kongress senare i år.

– Vi är mycket uppmuntrade av dessa fas III-resultat som visar på Jakavis potential för att hjälpa patienter med polycytemia vera som inte är hjälpta av tidigare behandling, säger Alessandro Riva, global chef för Novartis Oncology Development and Medical Affairs. Vi planerar att under året lämna in dessa uppgifter till läkemedelsmyndigheter världen över.

Om RESPONSE-studien
RESPONSE är en global, randomiserad, öppen studie som genomförs på 109 platser. I studien randomiserades 222 patienter som var resistenta eller intoleranta mot cellhämmande läkemedlet hydroxyurea. Patienterna randomiserades 1:1 till att få antingen ruxolitinib (10 mg två gånger dagligen) eller bästa tillgängliga behandling, vilket definierades som av prövaren vald monoterapi eller enbart observation. Dosen justerades efter behov under hela studien.

Om Jakavi
Den så kallade JAK-STAT-signalvägen har en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen och i kroppens immunologiska och inflammatoriska reaktioner. Jakavi (ruxolitinib) är ett läkemedel i tablettform som blockerar de enzym (JAK1 och JAK2) som driver på sjukdomsutvecklingen vid myeloproliferativa sjukdomar såsom myelofibros, polycytemia vera och essentiell trombocytemi. Jakavi är idag godkänt för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (mjältförstoring) eller symtom hos vuxna patienter med primär myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros), post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros. Till grund för godkännandet låg det omfattande kliniska kliniska studieprogrammet COMFORT. COMFORT-I är en randomiserad dubbelblind fas III-studie där det JAK2-hämmande läkemedlet ruxolitinib jämfördes med placebo vid behandling av myelofibros. COMFORT-II är en randomiserad, öppen fas III-studie där ruxolitinib jämförts med bästa befintliga terapi. I studien deltog patienter från Sverige.

Läs mer om Jakavi på Fass.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34