Ny behandling mot leukemi prövas i Sverige

Var fjärde svensk patient med nydiagnostiserad kronisk myeloisk leukemi (KML) får nu möjlighet att ingå i en europeisk studie där läkemedlet Tasigna utvärderas. I studien deltar åtta svenska sjukhus; Karolinska i Solna och Huddinge, Sahlgrenska i Göteborg samt sjukhusen i Luleå, Lund, Sundsvall, Uppsala, Umeå och Örebro.

Varje år diagnostiseras omkring 100 personer i Sverige med kronisk myeloisk leukemi, en sjukdom som innebär att de vita blodkropparna börjar föröka sig utom kontroll. Nu får sammanlagt 25 personer som insjuknar i KML under det kommande året möjlighet att ingå i en klinisk prövning med Tasigna – ett nytt läkemedel som i tidigare studier har visat tecken på ännu bättre effekt än dagens standardbehandling.

– Under de senaste åren har behandlingsresultaten för patienter med KML förbättrats på ett närmast spektakulärt sätt tack vare läkemedlet Glivec, och vi hoppas nu på ytterligare förbättringar med Glivecs efterföljare, säger docent Leif Stenke vid Hematologiskt centrum, Karolinska Universitetssjukhuset i Solna, som är svensk huvudprövare.

– Tasigna är en sådan och i den nya ENEST1st-studien följer man upp dess förmåga att generera mycket djupa terapisvar hos ett stort antal patienter. Tack vare olika substudier får vi också möjligheter att nå viktig kunskap kring KML-sjukdomens bakomliggande mekanismer.

ENEST1st är en öppen fas III-studie där 846 vuxna patienter från hela Europa med nydiagnostiserad KML kommer att behandlas med Tasigna. Syftet är att se hur effektivt Tasigna stoppar den onormala ökningen av vita blodkroppar. Studien pågår i 24 månader och är en del av Novartis kliniska forskning, som innebär att patienter får tillgång till nya läkemedel i ett tidigt skede.

Det primära effektmåttet är andelen patienter som efter 18 månader har uppnått så kallat komplett molekylärt svar (Complete Molecular Response). Det innebär att man hos patienten med känslig PCR-metodik inte kan detektera några kvarstående spår av den gen som är ansvarig för ökningen av de vita blodkropparna. Det är ett viktigt steg på vägen mot bot.

Vid några studieorter, däribland Lund och Stockholm, kompletteras huvudstudien med delstudier (substudier) som bland annat ska analysera behandlingens effekt på stamcellsnivå, hur läkemedlet omsätts i kroppen (farmakokinetik) samt hur väl patienten följer läkarens behandlingsrekommendation. Djupare insikt i sådana variabler är avgörande för om man framöver kan nå behandlingens yttersta mål, att helt kunna bota patienter med kronisk myeloisk leukemi.

Tasigna har i en tidigare internationell studie, ENESTnd, visat bättre och snabbare terapieffekt än föregångaren Glivec efter ett års behandling och gav också längre tid till sjukdomsprogression (1). Även i ENESTnd-studien deltog svenska patienter.

(1) Larson R, Philipp le Coutre, Reiffers J, Hughes T. et al.  Nilotinib is Superior to Imatinib in Patients (pts) with Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP): ENESTnd Beyond One Year. Abstract # CRA6501. American Society of Clinical Oncology 2010 Annual Meeting