Skip to main content

Långtidsdata för Vyndaqel visar vikten av tidig behandlingsstart av patienter med transtyretinamyloidos (Skelleftesjukan)

Pressmeddelande   •   Sep 16, 2013 08:41 CEST

Vyndaqel (tafamidis) godkändes av EU-kommissionen i november 2011 som första läkemedel att behandla transtyretinamyloidos (TTR-FAP) hos vuxna med symtomgivande polyneuropati i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk försämring. TTR-FAP är en ärftlig, sällsynt, progressiv sjukdom som ger symtom från bland annat perifera nerver, hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Sjukdomen förekommer över hela världen men är vanligare i norra Sverige, Portugal, och Japan. I Sverige kallas sjukdomen ibland för Skelleftesjukan. Långtidsdata som nu presenterats i Journal of Neurology (1) visar att patienter som påbörjat behandling tidigare hade bättre bevarad neurologisk funktion än patienter där behandlingen inleddes vid ett senare skede.

Journal of Neurology (1) har publicerat en studie om långtidseffekt för Vyndaqel för behandling av TTR-FAP.  Studien Fx-006 är en öppen tolv-månaders förlängningsstudie, som utvärderade den långsiktiga säkerheten och effekten av Vyndaqel hos 86 patienter med TTR-FAP. I denna studie behandlades alla patienter med Vyndaqel. Studien är en förlängning av registreringsstudien Fx-005 som var en 18 månader lång, randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad studie där man utvärderade säkerhet och effekt av Vyndaqel 20 mg en gång dagligen hos 128 patienter med TTR-FAP och huvudsakligen sjukdom i stadium 1. Data från förlängningsstudien Fx-006 visar att:

  • Patienter behandlade med Vyndaqel under 30 månader hade 55,9% bättre bevarad neurologisk funktion mätt med NIS-LL (en läkarbedömning av neurologisk undersökning av de nedre extremiteterna) än patienter där behandling med Vyndaqel inleddes senare
  • Vyndaqel visade sig effektivt under hela 30-månadersperioden
  • Transtyretin stabiliserades i 94,1% av patienterna som behandlades med Vyndaqel i 30 månader.
  • Resultaten vid månad 12 liknade dem vid vecka 6 vilket tyder på att tolerans inte utvecklas till Vyndaqels stabiliserande effekt på transtyretin
  • Vyndaqel fördröjer sjukdomsutveckling och visar på bibehållen livskvalitet under denna tid
  • Vyndaqel är säkert och tolereras väl över 30 månader

- Vi har tidigare saknat läkemedel med påvisad effekt på transthyretinamyloidos. Enda behandling har varit levertransplantation, och även om det fungerar bra för många patienter, så är den inte en lämplig behandling för flertalet av våra patienter. Det är därför av stor betydelse att vi nu äntligen har ett läkemedel som kan bromsa sjukdomen, och att det även visar sig ha en fortsatt effekt också efter lång tids behandling, säger Ole Suhr, professor och överläkare vid medicinkliniken, Umeå Universitetssjukhus.

Ole Suhr är medförfattare till artikeln i Journal of Neurology och svensk huvudprövare för studien

- Jag är mycket glad över att äntligen kunna erbjuda våra FAP-patienter en läkemedelsbehandling som visat klar bromsande effekt på sjukdomsutveckling och utan allvarliga biverkningar under två och ett halvt års behandling i den aktuella läkemedelsstudien. Förhoppningen är därmed att kunna fördröja utveckling av svåra symptom och handikapp samt för tidig död. Flertalet av våra patienter är olämpliga för levertransplantation och därför är tillkomsten av verkningsfull bromsmedicinering mycket hoppingivande, säger Kenneth Lång, överläkare och grundare av lokalt FAP-team, Piteå Älvdals Sjukhus

Om familjär TTR-amyloidos med polyneuropati (TTR-FAP) eller Skelleftesjukan
TTR-FAP är en ärftlig, sällsynt, progressiv sjukdom som ger symtom från bland annat perifera nerver, hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Sjukdomen förekommer över hela landet men är vanligast i norra Sverige. Och kallas därför ibland för Skelleftesjukan. En mutation (föränding) i genen TTR som styr bildningen av proteinet transtyretin kan leda till att en onormal substans, amyloid, bildas. Amyloid lagras sedan ibland annat perifera nerver, hjärtmuskeln och njurar och påverkar organens funktion. Det är amyloidansamlingarna som med tiden orsakar symtomen vid sjukdomen. Patienter med TTR-FAP har väsentligt försämrad livskvalitet på grund av symtom som polyneuropati som kännetecknas av känselbortfall, smärta och svaghet i fötterna, liksom svår försämring av det autonoma nervsystemet med symtom som erektil dysfunktion, omväxlande diarré och förstoppning, oavsiktlig viktminskning, hjärtrytmrubbningar, urininkontinens, urinretention och fördröjd magsäckstömning. Allt eftersom sjukdomen fortskrider förlorar patienten ofta förmågan att gå och behöver hjälp med rullstol, och blir så småningom sängliggande och oförmögen att ta hand om sig själv. De första symtomen på TTR-FAP visar sig vanligen under de aktiva vuxenåren med start så tidigt som i 30-årsåldern i många länder, i Sverige vanligen i 50-årsåldern. Sjukdomen progredierar snabbt med en genomsnittlig överlevnad på cirka 10 år från insjuknandet.

Om Vyndaqel (tafamidis)
Vyndaqel godkändes av Europakommissionen i november 2011. Vyndaqel är det första läkemedel som godkänts för behandling av transtyretinamyloidos (TTR-FAP) hos vuxna vars nerver har drabbats (med symtomgivande polyneuropati) i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk förändring. Vyndaqel stabiliserar transtyretin och förhindrar därmed att amyloid bildas och påverkar neurologisk funktion.

Referenser:
1. Journal of Neurology, Long-term effects of tafamidis for the treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy http://rd.springer.com/article/10.1007/s00415-013-7051-7

Om Pfizer
Vi på Pfizer vill skapa fler år till livet och mer liv till åren. Pfizer är världens ledande läkemedelsföretag och erbjuder vaccin samt läkemedel inom hjärta-kärl, centrala nervsystemets sjukdomar, smärta, urologi, infektion, inflammation, onkologi, endokrinologi, oftalmologi, rökavvänjning, respiration och reumatiska sjukdomar. Fokus för forskningsverksamheten ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ; Alzheimers sjukdom, diabetes, inflammation, immunologi, cancer och smärta är några exempel. I Sverige bedriver Pfizer klinisk forskning, produktion, marknadsföring och försäljning. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Wyeth är en del av Pfizer-koncernen. För ytterligare information, se www.pfizer.se och www.pfizer.com.