Diamyd Medical AB

beQuoted tema: Finansieringen av Diamyd Medicals fas III-studier säkrad - Vid positivt resultat väntas slutgiltigt godkännande år 2012

Pressmeddelande   •   Dec 18, 2009 16:27 CET

http://www.bequoted.com/businessbriefing/bbb-2009-29/bbb-2009-29.htm#TemaBioteknik


Diamyd Medical utvecklar diabetesrelaterade läkemedel med fokus på typ 1-diabetes. Bolaget driver två fas III-studier i Europa och USA med sitt vaccin mot typ 1-diabetes. En lyckad nyemission under hösten säkrar finansieringen förbi studieresultaten. Ett positivt utfall skulle innebära en stor framgång, inte bara för Diamyd och aktieägarna, utan även för nydebuterade diabetiker.

Diamyd har hittat ett möjligt diabetesvaccin
Diamyd bildades 1996 av Anders Essen-Möller och har sedan dess utvecklats från ett renodlat forskningsbolag till ett bolag inriktat på diabetes. Bolaget har en exklusiv licens för molekylen GAD65 för terapeutiska tillämpningar.

Bolaget använder GAD som en immunomodulator (ett sorts vaccin), för att bromsa sjukdomsutvecklingen vid autoimmun diabetes.

Bolagets verksamhet består idag av ett GAD-baserat vaccin mot typ 1-diabetes och LADA (kallas även diabetes typ 1,5), som befinner sig i fas III respektive fas II, samt ett medel mot smärta som för närvarande är i fas I.

Diabetes är flera olika sjukdomar
Den vanligaste diabetesformen, typ 2, beror på en nedsatt förmåga att tillgodogöra sig insulin. Typ 1 och LADA är autoimmuna sjukdomar. De medför att immunförsvaret förstör de insulinproducerande betacellerna så att det till slut inte finns några kvar. 

Typ 1 drabbar främst barn och ungdomar och förstör snabbt betacellerna. LADA, som kan förväxlas med typ 2, debuterar i högre åldrar och har ett långsammare förlopp. Vad som utlöser typ 1-diabetes och LADA är inte klarlagt, men det finns teorier om att en virusattack kan ligga bakom.

Det finns i nuläget ingen bot mot autoimmun diabetes. De drabbade är hänvisade till en livslång behandling med externt tillfört insulin.

Behandling med GAD
Hos de allra flesta personer med autoimmun diabetes finns antikroppar mot GAD. Genom att ge patienterna små mängder av GAD vid två tillfällen har Diamyd visat att immunförsvarets attacker mot betacellerna dämpas. Därmed behålls en viss insulinproduktion. 

Enligt Diamyds beräkningar insjuknar 80.000 personer i västvärlden varje år i typ 1-diabetes. Med ett antaget pris om 15.000 dollar per behandling innebär det att Diamyds vaccin har en marknadspotential överstigande en miljard dollar per år.

Viktigt med kvarvarande egen insulinproduktion
Många diabetiker utan egen insulinproduktion får allvarliga följdsjukdomar senare i livet. En stor studie utförd på 80 - 90-talen visade att för diabetiker med egen insulinproduktion, som inte behöver vara stor, minskar risken för komplikationer med mer än 70 procent. 

Bara räknat på de två största följdsjukdomarna, neuropati och retinopati, skulle vården i västvärlden, med en minskning på 70 procent, spara 1 miljard dollar årligen.

Vaccinet mot typ 1 testas i fas III
I en tidigare fas II-studie på vaccinet mot typ 1-diabetes rapporterades inga allvarliga biverkningar. Effekten jämfört med placebo var mycket god, särskilt under de första 15 månaderna för de patienter som haft sin diabetesdiagnos i högst 3 månader.

Nu testas vaccinet på 640 sådana barn / ungdomar i Europa och USA. De första resultaten från Europastudien väntas under våren 2011, USA ligger något efter i tid.

Bolaget har uppgett att det bör räcka för ett godkänt vaccin om resultatet i fas II kan upprepas i fas III. Jämförelsen inkluderar även de fas II-patienter som haft diagnosen i mer än 3 månader, för vilka effekten var betydligt sämre. beQuoted tror därför att resultatet i fas III blir klart bättre än i fas II.

Givet ett bra studieresultat kan därefter en ansökan till myndigheterna lämnas in under 2011. Vaccinet väntas sedan bli godkänt år 2012.

Dessutom genomförs ytterligare kliniska tester av olika forskargrupper. Dessa är dels försök att kombinera preparatet med medicin som stimulerar tillväxten av betaceller, dels försök att se om preparatet kan förhindra utbrott av typ 1-diabetes.

Diamyd bedömer att vaccinet mot nyupptäckt typ 1-diabetes har potential att bli en blockbuster. Det finns ingen behandling på marknaden som bromsar eller stoppar sjukdomsprocessen vid typ 1-diabetes eller LADA. Andra produkter i sen utvecklingsfas som gett bra effekt i kliniska tester ger stora biverkningar.

LADA-indikationen befinner sig i fas II
Företaget har gjort en fas II-studie på LADA-indikationen, där uppföljningen som gjordes efter 5 år visade mycket bra resultat.

Ytterligare en fas II-studie har genomförts, där det ansvariga apoteket kan ha förväxlat vaccin med placebo. Därför kunde ingen slutsats dras om effekten, men man kunde konstatera att biverkningarna var små. Apoteket har ersatt Diamyd med 11 miljoner kronor för missödet.

Olika strategier för typ 1 och LADA
Den fortsatta utvecklingen inom LADA ligger på is i väntan på ett partneravtal. Bolagets avsikt är att partnern ska ta hand om den fortsatta utvecklingen samt även den framtida försäljningen. 

Typ 1-vaccinet vill Diamyd själva sälja, åtminstone i Norden och gärna även i USA. Kunderna är specialistläkare som kan nås med en mycket begränsad säljstyrka. 

Smärtstillande medel utvecklas av dotterbolaget i USA
År 2005 köptes det USA-baserade bolaget Nurel, numera Diamyd Inc. Dotterbolaget har utvecklat en plattform utifrån vilken man tar fram läkemedel mot smärta baserat på genterapi. Medlen verkar lokalt så biverkningarna är små. Ett preparat är i fas I och två i preklinisk fas.

De diabetesrelaterade produkterna inom plattformen avser Diamyd licensiera ut efter fas II, medan övriga kan släppas i tidigare skede. Även själva plattformen, som kallas NTDDS, är öppen för utlicensiering. 

GAD för andra användningsområden kan utlicensieras
GAD finns också i nervsystemet och kan vara relaterat till sjukdomar som Parkinsons, epilepsi, SMS och sjuklig fetma. Diamyd har redan träffat avtal med Neurologix om utlicensiering av GAD för behandling av Parkinsons sjukdom. 

Bolaget har tagit sig framåt med små medel
Sedan 1996 har Diamyd förbrukat under 500 miljoner kronor, vilket är lågt. I våras tog man in 28 miljoner i en optionsinlösen, men det räcker inte långt.

I takt med att de kliniska studierna breddas beräknas kostnaderna från årsskiftet 2009 / 2010 successivt öka till 27 – 29 miljoner kronor per kvartal. Ytterligare cirka 100 miljoner kronor åtgår bara för att fullfölja den pågående fas III-studien. 

Därför genomfördes nyligen en nyemission om 220 miljoner kronor. Enligt bolaget var motivet att säkra kapitalbehovet för de pågående fas III-studierna men också att stärka balansräkningen, och i förlängningen även förhandlingspositionen gentemot framtida partners.

Diamyd har sökt nå licensavtal med läkemedelsföretag under flera år. Intresse har funnits på många håll, men parterna har inte kommit överens om prislappen. Sedan i våras förs förhandlingarna för Diamyds räkning av ett fristående bolag, och man är nu ”framme i ett slutskede med några stycken”, enligt ett uttalande från Elisabeth Lindner nyligen.

Diamyd har kommit långt i sin utveckling av typ 1-vaccinet och bolaget har som sagt tillräcklig kassa för att fullfölja de kliniska studierna. Trots att aktien utvecklats väl under senare tid finns en stor uppsida kvar om bolaget når ett licensavtal eller om fas III-studierna blir godkända. beQuoted bedömer att sannolikheten för att åtminstone det senare ska inträffa är hög.

GÖRAN OFSÉN
goran.ofsen@beQuoted.com