Baxter Medical AB

Ny studie bekräftar säkerhetsdata för ADVATE

Pressmeddelande   •   Nov 30, 2010 12:27 CET

Advate PASS (Post-Authorization Safety Surveillance) bekräftar låg frekvens av inhibitorer, något som tidigare beskrivits i kontrollerade kliniska studier av ADVATE på hemofilipatienter. Slutgiltiga resultat publicerade i Haemophilia.

Baxter har, i en ny publikation i tidskriften Haemophilia1, presenterat resultaten från den observationsstudie i USA och EU (Advate PASS) som stöder tidigare publicerade prospektiva kliniska studier med ADVATE. Samma säkerhetsprofil, inhibitornivåer och effekt sågs hos tidigare behandlade patienter (PTP) med svår till moderat hemofili A samt hos tidigare obehandlade patienter (PUP) i daglig klinisk praxis. Resultaten kommer från en stor, prospektiv, öppen observationsstudie med 521 patienter i alla åldrar med svår till moderat hemofili A, som behandlades profylaktiskt eller vid behov med ADVATE i USA och i elva länder inom EU.  

Hos tidigare behandlade patienter med moderat till svår hemofili A (n = 348) var inhibitorfrekvensen 0,29 % (95 % konfidensintervall (KI), 0,01–1,59 %). Detta kan jämföras med en inhibitorfrekvens på 0,51 % (95 % KI, 0,03–2,91 %) vilket observerades i en analys av tidigare prospektiva kliniska studier av ADVATE i en liknande men något mindre patientgrupp (n = 198). 

”PASS-data för USA/EU bekräftar att patienter som behandlas med ADVATE, särskilt de som tidigare fått faktor VIII-läkemedel, har en låg risk för att utveckla inhibitorer. Detta är viktigt eftersom inhibitorer fortfarande utgör det största problemet för läkare och patienter med hemofili A”, säger prövaren Johannes Oldenburg, M.D., Ph. D. chef för institutet för experimentell hematologi och transfusionsmedicin vid universitetssjukhuset i Bonn, Tyskland. ”Uppgifterna från detta omfattande register täcker en bred patientpopulation med hemofili A och är viktiga eftersom de styrker bevisen för säkerhet, immunogenicitet och effekt hos ADVATE i verklig praxis.”

Totalt sett bekräftade PASS-studien säkerhetsprofilen för ADVATE, något som tidigare visats vid kontrollerade kliniska prövningar. Inga ovanliga eller oväntade biverkningar observerades i PASS. Tio allvarliga biverkningar ansågs ha samband med ADVATE-behandlingen. De gällde utveckling av faktor VIII-inhibitorer, överkänslighet och mindre än förväntad läkemedelseffekt. Vidare ansågs tio inte allvarliga biverkningar ha samband med ADVATE. Dessa var magsmärtor, onormal lukt från huden, onormal lukt från urinen, psykomotorisk hyperaktivitet, asteni, huvudvärk, trötthet, minskad läkemedelseffekt och ångest/oro.

Interimsresultaten från Advate PASS Japan presenterades vid världskongressen World federation of Hemophilia (WFH) 2010 i Buenos Aires. Dessutom presenterades vid 2010 års världskongress för hemofili interimsresultat från det japanska PASS-registret. I de PASS-data från Japan som presenterades vid kongressen jämfördes olika behandlingsregimer med ADVATE inom olika åldersgrupper av patienter med hemofili A. Man såg en högre användning av profylax bland yngre patienter, medan profylaxanvändningen var lägre för patienter över 20 år.

Om ADVATE PASS
ADVATE PASS-registret för EU/USA omfattar patienter med måttlig eller svår hemofili A, som antingen inte behandlats tidigare med FVIII (PUP) eller som tidigare behandlats med en annan FVIII-produkt (PTP) än ADVATE. 286 av de 521 patienter som behandlades fick profylaktisk behandling medan 193 patienter behandlades vid behov under hela studien. De resterande 42 patienterna växlade behandlingsregim en eller flera gånger. Behandling vid behov och som profylax är godkända behandlingsregimer i EU, medan endast behandling vid behov är godkänd i USA. Data registrerades under 12 månader för varje patient vid rutinbesök och akutbesök till kliniken, såväl som vid kirurgiska ingrepp. Doseringsregim, kontrollfrekvens och testfrekvens avseende inhibitorer beslutades av respektive behandlande läkare.

PASS är en prospektiv, okontrollerad, öppen observationsstudie för att dokumentera det första året då ADVATE används på nya patienter. PASS omfattar ett tillräckligt stort urval och är en noggrann och konkret utvärdering av säkerhet och immunogenicitet för ADVATE vid behandling av hemofili A i klinisk praxis. Flera PASS-register har påbörjats globalt sedan 2004 och dessa omfattar över 1 000 patienter med hemofili A i USA, EU och Australien. Studier pågår i Japan, Korea, Taiwan och Italien. Det omfattande kliniska forskningsprogrammet för ADVATE består av över 10 kliniska studier.

Om ADVATE
ADVATE är en rekombinant fullängds FVIII-behandling utan tillsatser av humana eller bovina protein. Eftersom inga komponenter som härrör från blod tillsätts under något stadium under tillverkningen elimineras risken för att överföra smittämnen som kan finnas i blodbaserade tillsatser. Efter det första godkännandet av ADVATE för sju år sedan har över 7,5 miljarder IE distribuerats. ADVATE är den vanligaste hemofilibehandlingen i världen.

ADVATE har godkänts i 50 länder. Dessa är USA, Kanada, 27 länder inom EU, Argentina, Australien, Brasilien, Chile, Colombia, Hong Kong, Island, Japan, Kroatien, Makao, Malaysia, Norge, Nya Zeeland, Puerto Rico, Schweiz, Serbien, Singapore, Surinam, Sydkorea, Taiwan och Uruguay.

Referenser

1. Oldenburg J et al.  Postauthorization safety surveillance of ADVATE [antihaemophilic factor (recombinate), plasma/albumin-free method] demonstrates efficacy, safety and low-risk for immunogenicity in routine clinical practice.  Haemophilia.  2010:1-14.