Diamyd Medical AB

UCLA Erhåller Patent på GAD-Gen med Terapeutisk Potential för Diabetes och Neurologiska sjukdomar

Pressmeddelande   •   Jul 24, 2003 11:20 CEST

University of California i Los Angeles (UCLA) medelar i en pressrelease att USA-patent nu beviljats patent för den gen som producerar proteinet GAD. Genen kan komma att användas vid behandling av diabetes och neurologiska sjukdomar. Diamyd Medical (O-listan) licensierar exklusivt den terapeutiska användningen av genen.

GAD-genen används för framställning av Diamyd Medicals diabetesvaccin Diamyd(TM), som är under utveckling. Resultat från en fas II studie visar att det är möjligt att förhindra insulinberoende diabetes med proteinet genom vaccination på människa. Genen har också potential avseende behandling av bland annat Parkinsons sjukdom samt epilepsi.

Patentet som beviljats för USA täcker strukturen och användningen av genen som kodar för det mänskliga proteinet Glutamic Acid Decarboxylase (GAD65). Proteinet GAD är ett enzym som omvandlar aminosyran glutamat till GABA. GABA är en viktig neurotransmittor som ger inhiberande signaler i hjärnan. GABA har också en nyckelfunktion som regulator av hormon produktion i bukspottkörteln.

Det nu beviljade USA-patentet ger Diamyd Medical exklusiva rättigheter till att använda GAD för behandling av diabetes och neurologiska sjukdomar. Patentskyddet gäller till år 2020.

Arbetet som ledde fram till patentet leddes av Professor Allan Tobin, som nu är chef för UCLA:s Hjärnforskninginstitut: "Vi var överraskade av att finna att två enzym istället för ett är ansvariga för att tillverka GAD i människa, vi blev förbryllade över att dessa enzym visade sig vara viktiga för bukspottskörtelns reglering av blodsockerkoncentrationen - och vi blev totalt slagna av häpnad inför upptäckten att ett av dessa enzym - som skyddas av det nu beviljade patentet - utgör angreppsmål för den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande celler som leder till insulinberoende diabetes."

Vid insulinberoende diabetes attackerar immunsystemet av misstag GAD- protein som tillverkats av insulinproducerande celler i bukspottkörteln. Detta leder med tiden till att alla insulinproducerande celler förstörs. Personer med insulinberoende diabetes måste ta dagliga sprutor med insulin.

GAD har också viktig terapeutisk potential för behandling av neurologiska sjukdomar. Två nyligen publicerade artiklar i den vetenskapliga tidningen Science visar på detta: den första visar hur man med GAD-genen kan öka GABA produktionen i hjärnan på en djurmodell för Parkinsons sjukdom; den andra visar hur man med GABA kan göra åldersdegenererade neuron yngre.

Att GAD kan användas för behandling av diabetes upptäcktes genom en oväntad korsbefruktning av studier inom neurologi och immunologi. I slutet av 80-talet arbetade Dr. Allan Tobin tillsammans med Daniel Kaufman och Mark Erlander (UCLA) med att isolera GAD-genen som ansågs betydelsefull för utveckling av hjärnan och neurologiska sjukdomar. Man visste då att GAD även producerades av insulinproducerande celler i bukspottkörteln.

Den svenske Professorn Åke Lernmark visade redan under tidigt 80-tal på antikroppar mot ett oidentifierat protein ("64kd-mysterieproteinet") hos diabetespatienter. Detta protein visade sig vara GAD.

Kaufman visade i djurmodell att behandling med låga doser GAD kunde lära immunsystemet att ej attackera GAD och att därmed den autoimmuna inflammationen som leder till insulinberoende diabetes kunde undvikas (Nature 1993). I en annan studie (Nature-Medicine 1996) visade UCLA- teamet att GAD-vaccin även kan stoppa en redan pågående autoimmun sjukdomsprocess som leder till diabetes.

En avsevärd mängd forskningsresultat från ett 20-tal laboratorier har på olika sätt bekräftat GAD:ets potential för behandling av diabetes och neurologiska sjukdomar. Dessutom har nu Diamyd Medical i sin fas II studie kunnat visa att diabetesvaccinet Diamyd(TM) är säkert att använda på människa samt att det påverkar insulinproduktionen positivt efter sex månader hos vuxna patienter, nyligen diagnostiserade med autoimmun diabetes (LADA).

"Den senaste tidens utveckling, positiva resultat från vår fas II studie, samt nu bekräftelse att vi satsat rätt vad gäller vår patentinlicensieringsstrategi, gör att jag ser mycket positivt på vårt diabetesvaccins och vårt företags framtida möjligheter", säger Diamyd Medicals VD, Anders Essen-Möller.

För ytterligare information
Johannes Falk, Diamyd Medical AB (publ)
Tfn: 08-661 00 26, 661 12 25, fax: 08-661 63 68
e-post: info@diamyd.com, hemsida: www.diamyd.com

Detta dokument innehåller vissa uppgifter om omvärld, nuläge samt framtid. Dessa uppgifter skall betraktas som enbart återspeglande rådande uppfattning och planer. Inga garantier kan lämnas att dessa är riktiga.