Pulmonell arteriell hypertension (PAH) innebär att blodtrycket i lungornas artärer blir onormalt högt. Ungefär 300 svenskar lider av denna sällsynta men livshotande sjukdom. Orsaken är till stora delar okänd. PAH kan också uppstå som en följd av andra sjukdomar, exempelvis medfött hjärtfel.

Tracleer har visat god säkerhet vid långtidsbehandling av PAH av okänd orsak (iPAH). Nu har två studier presenterats på den stora europeiska hjärtläkarkongressen (ESC) som pågår i Stockholm. De pekar på att säkerheten är minst lika god vid behandling av PAH associerad med blodproppsbildning i lungorna (CTEPH) och PAH som följd av medfött hjärtfel (CHD).

- Det är en revolution att vi nu har flera behandlingsmöjligheter för patienter med PAH. Det är patienter vi tidigare förlorade. Det betyder jättemycket, säger Gerhard Wikström, docent och överläkare vid kardiologkliniken, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

579 patienter med PAH till följd av medfött hjärtfel och 470 med PAH efter kronisk blodproppsbildning ingick i studierna vars syfte var att granska säkerhetsprofilen vid behandling med Tracleer.

Resultatet visar en betydligt mindre frekvens av rapporterade biverkningar hos patienter med PAH som en följd av medfött hjärtfel samt att patienter med PAH efter kronisk blodproppsbildning har något lägre frekvens biverkningar än den som tidigare visats för patienter med PAH utan känd orsak i kliniska studier.

- Det är viktigt att man gör den här typen av studier på en patientgrupp som man tidigare inte har haft så mycket att erbjuda när det gäller behandling, fortsätter Gerhard Wikström. Det vittnar om ambition hos företaget att följa upp säkerhetsaspekterna som tidigare sågs som ett problem för det här preparatet.

Sjukliga kärlförändringar
Att trycket i lungkretsloppet ökar till livshotande nivåer beror på sjukliga förändringar i kärlens struktur som gör att de förträngs. Hjärtats högra kammare som pumpar blodet genom lungkretsloppet får arbeta allt hårdare. Till sist följer hjärtsvikt som ofta leder till döden.

Vid PAH är kroppens nivåer av det kroppsegna ämnet endotelin för höga; endotelin har en starkt kärlsammandragande effekt och stimulerar tillväxten av de glatta muskelceller som finns i blodkärlens vägg. Dessutom stimuleras bindvävscellerna kring kärlen att bli fler vilket leder till att dessa kommer att omges av ärrvävnad.

På bägge dessa celler finns särskilda endotelinreceptore(mottagarmolekyler). Tracleer är en så kallad endotelinreceptorantagonist. Det innebär att läkemedlet verkar genom att blockera receptorernas förmåga att koppla till endotelin. Därmed motverkas den abnorma processen. Blodkärlen vidgas och förträngningen bromsas.

Tracleer är ett så kallat särläkemedel - ett läkemedel för små patientgrupper med sällsynta sjukdomar. Behandlingen avser ett livshotande, allvarligt funktionsnedsättande sjukdomstillstånd som förekommer hos högst 5/10 000 individer inom EU.

Källor:
Carlsen J et al. Clinical experience with bosentan for the treatment of pulmonary hypertension associated with congenital heart disease, Abstract number 85143, ESC 2005.Carlsen J et al. Long-term safety profile of bosentan in patients with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH): results from the TRAX PMSTM database. Abstract number: 85720, ESC 2005.

På hjärtläkarkongressen ESC i Älvsjö presenteras idag, 6 september, två posters:
16.50 - 17.10 Impact of bosentan in patients with pulmonary arterial hypertension associated with congenital heart disease. Speaker: M Beghetti. Room: Vienna

17.10 - 17.30 Long-term clinical benefits of bosentan in pulmonary arterial hypertension patients.

Speaker: M Humbert. Room: Vienna

För ytterligare information kontakta:
Gerhard Wikström, docent och överläkare Kardiologkliniken, Akademiska Sjukhuset i Uppsala. Mobil: 070-531 23 89
Owe Luhr, medicinsk direktör, Actelion Pharmaceuticals Sverige AB. Telefon: 08-544 982 53, mobil: 0706-05 10 05

Actelion är ett forskningsintensivt biofarmaceutiskt företag med inriktning på forskning, utveckling och marknadsföring av läkemedel främst inom sjukdomsområden där stora medicinska behov föreligger. Actelion, som grundades 1997, är en ledande aktör inom den innovativa vetenskapen kring endotelet - det lager av celler som täcker insidan av blodkärlen. Tracleer (bosentan) blockerar bägge endotelinreceptorerna och är det enda läkemedlet för oralt bruk som är godkänt för behandling av pulmonell arteriell hypertension (PAH). www.actelion.com