I dag presenteras resultaten av en ny studie som visar på behovet av tidig diagnos och behandling av den allvarliga hjärt- och lungsjukdomen PAH, pulmonell arteriell hypertension. Det är sedan tidigare känt att behandling med Tracleer bromsar sjukdomsutvecklingen hos patienter med måttliga symtom. För första gången kan man nu visa att detta även gäller patienter med milda symtom. Studien kommer att ligga till grund för ansökan om en utvidgad indikation för Tracleer.

Resultaten av den dubbelblinda, placebokontrollerade, multicenterstudien EARLY visar att sex månaders behandling med den dubbla endotelin-receptorantagonisten Tracleer resulterar i:
• en signifikant minskning av pulmonell vaskulär resistens,
• en stark trend mot förbättring av ansträngningskapacitet och
• en signifikant fördröjning av tid till klinisk försämring.

Det betyder att Tracleer nu för tredje gången i en dubbelblind, placebokontrollerad PAH-studie, kan visa signifikant effekt på tid till klinisk försämring - denna gång hos patienter som vid starten av studien hade milda symptom och i genomsnitt en relativt välbevarad ansträngningskapacitet. Dessutom ses hos denna grupp av patienter en signifikant minskning av pulmonell vaskulär resistans via invasiv mätning, som anses vara en mycket tillförlitlig indikator på sjukdomens svårighetsgrad.

- Studien visar att det finns en möjlighet att påverka sjukdomsutvecklingen vid PAH i tidigt stadium. Jag hoppas att dessa studieresultat kan motivera läkare att öka sin kännedom om sjukdomen för att säkerställa en tidig diagnos och behandling, säger Gerhard Wikström, docent och överläkare vid kardiologkliniken, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

Fakta om studien
EARLY-studien (Endothelin Antagonist Trial in miLdly Symptomatic PAH patients) visar att behandling med Tracleer hos 185 patienter med milt symtomatisk PAH (modifierad NYHA funktionsklass II) kunde visa en höggradigt signifikant minskning av pulmonell vaskulär resistens (PVR) jämfört med placebo (p<0.0001), en av studiens primära endpoints.

Patienter behandlade med Tracleer visade också en stark trend mot förbättring i 6-minuters gångsträcka jämfört med placebo (p=0.076, ns), ytterligare en primär endpoint. Studien bevisar också att behandling med Tracleer associeras med signifikant fördröjning av tid till klinisk försämring jämfört med placebo (p=0.018), studiens viktigaste sekundära endpoint. Detta innebär en riskreduktion med 70 procent.

I denna studie var Tracleer’s säkerhetsprofil och tolerabilitet förenlig med det som tidigare setts i placebokontrollerade kliniska prövningar.

Actelion kommer nu att analysera alla data med syfte att utvidga indikationen till att också innefatta patienter med milt symtomatisk PAH (modfierad NYHA funktionsklass II).

PAH – en allvarlig sjukdom som få känner till
Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en dödlig sjukdom med snabbt förlopp som innebär att lungornas blodkärl blir för trånga. Hjärtat som måste arbeta hårdare tar skada på sikt. Patienter som inte får behandling har en mycket dålig prognos.
Mellan 500 och 1 000 personer i Sverige lever med högt blodtryck i lungorna, PAH. De som insjuknar är vanligtvis mellan 20 och 40 år och fler kvinnor än man drabbas. Sjukdomen kan inte botas, men det finns behandling som kan bromsa utvecklingen, förbättra livskvaliteten och förlänga livet. Om den som insjuknat får diagnosen konstaterad tidigt finns möjlighet att få behandling innan lungans blodkärl blir alltför stela och trånga.

Eftersom symtomen kan påminna om vanligare lungsjukdomar, som astma och KOL tar det ofta lång tid för patienten att få rätt diagnos och behandling. Sjukdomen är så pass okänd att många läkare förväxlar den med en rad vanligare sjukdomar.

Om man utan annan förklaring upplever ökad trötthet och har lättare än tidigare att bli andfådd vid fysisk ansträngning, bör man tala med sin läkare.

Tracleer finns redan tillgängligt för behandling av PAH-patienter i funktionsklass III i Sverige.

För ytterligare information kontakta:
Owe Luhr, medicinsk direktör, Actelion Pharmaceuticals Sverige AB, 08-544 982 53, 0706-05 10 05
Gerhard Wikström, docent och överläkare, kardiologkliniken, Akademiska Sjukhuset, 070-531 23 89

Actelion är ett forskningsintensivt företag med inriktning på läkemedel inom sjukdomsområden med stora medicinska behov. För närvarande pågår kliniska prövningar inom kardiovaskulära, immunologiska och metabola sjukdomar samt det centrala nervsystemet. Företaget, som grundades 1997, har fler än 1.000 anställda i världen. Huvudkontoret ligger i Schweiz. I dag är två läkemedel registrerade: Tracleer® (bosentan) för behandling av PAH och Zavesca® (miglustat), den första orala terapin för Gauchers sjukdom typ 1. Behandling med Tracleer tabletter förbättrar symtom och bromsar sjukdomens utveckling samt förlänger livet hos patienter med PAH.

www.actelion.com
www.pah-forum.se