Insulinproducerande stamceller kan ersätta cellöar vid svår typ 1-diabetes

Sedan 2001 kan vissa patienter med svår typ 1-diabetes erbjudas transplantation med insulinproducerande celler på Akademiska sjukhuset. Cellerna tas från bukspottkörtlar hos avlidna donatorer, men inom några år hoppas forskare vid Akademiska/Uppsala universitet starta kliniska studier med insulinproducerande celler framodlade ur patientens egna stamceller. Detta lyfts fram på föreläsningar på Akademiska 15 november med anledning av Världsdiabetesdagen.

– Idag görs 10-15 transplantationer med insulinproducerande celler per år på Akademiska sjukhuset och resultaten har successivt förbättrats. Flertalet patienter blir insulinfria efter första transplantationen, men i vissa fall kan behandlingen behöva upprepas efter några år för att patienten ska förbli insulinfri, säger Joey Lau Börjesson, forskare inom medicinsk cellbiologi vid BMC, Uppsala universitet.

Målgruppen för behandling med insulinproducerande celler är patienter med svårbehandlad typ 1-diabetes som njurtransplanterats eller som har mycket stora svängningar i blodsockervärdena och vid upprepade tillfällen så låga blodsockervärden att de har behov av hjälp av annan person, i värsta fall till följd av insulinkoma. För de som inte har eller behöver njurtransplanteras görs alltid avvägningar med problematiken med att stå på immundämpande läkemedel mot att ha typ 1-diabetes.

Nu ligger forskarna i startgroparna för att starta upp kliniska studier på patienter, där man i stället använder insulinproducerande celler framodlade ur stamceller.

Stamceller är omogna celler med kapacitet att utvecklas/styras om till olika celltyper, exempelvis insulinproducerande celler. Stamcellerna kan fås från överblivna ägg vid provrörsbefruktning, så kallade embryonala stamceller, eller genom att man backar utvecklingen hos redan mogna celler, så kallade inducerade pluripotenta stamceller. Dessa celler kan tas från patienten själv exempelvis som hudbiopsi och sedan omvandlas till insulinproducerande celler i odlingsskål.

– Att använda patientens egna celler, till exempel hudceller, har flera fördelar. Framförallt behövs inte immundämpande läkemedel för att förhindra avstötning. Dessutom skulle vi, genom att utgå från stamceller, teoretiskt sett få obegränsad tillgång till celler för behandling och därmed kunna erbjuda denna terapi till betydligt fler patienter med typ 1-diabetes, framhåller Joey Lau Börjesson.

Hon berättar att stamcellsbehandling av detta slag fungerat i experimentella djurstudier.

– Nu återstår att utvärdera säkerheten, hur behandlingen fungerar och att standardisera den som cellulärt läkemedel innan vi kan erbjuda den inom ramen för kliniska patientstudier. Vi måste också värdera om grundsjukdomen vid typ 1-diabetes kan angripa de nyskapade cellerna och i så fall hur den attacken kan kringgås. Inom 5 år hoppas vi möjlighet att starta sådana studier vid Akademiska sjukhuset, avrundar Joey Lau Börjesson.

För mer information, kontakta:
Joey Lau Börjesson, docent i medicinsk cellbiologi vid BMC, Uppsala universitet, tel: 018-471 41 84, e-post: joey.lau@mbc.uu.se

Nota bene: Förutom på Akademiska sjukhuset transplanteras ö-celler på Karolinska sjukhuset, Sahlgrenska sjukhuset och Skånes universitetssjukhus. Cellerna som transplanteras, så kallade Langerhanska öar, erhålls genom ö-isolering från bukspottkörtlar från avlidna organdonatorer.