Förbättra säkerheten i ”First in human-prövningar”

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har inlett en granskning av de riktlinjer som beskriver First in Human-prövningar och uppgifterna som behövs för att möjliggöra lämplig utformning och tillåta att de startas. Detta görs i samarbete med Europeiska kommissionen och EUs medlemsstater. I First in Human-prövningar testas ett prövningsläkemedel för första gången i människa.

Granskningen kommer att identifiera vilka områden som kan behöva revideras mot bakgrund av den tragiska händelsen som ägde rum under en First in Human-prövning i fas I i Rennes, Frankrike, i januari 2016. Den kliniska prövningen ledde till döden för en deltagare och sjukhusvistelse för fem andra.

EMAs granskning kommer att ta hänsyn till resultaten från två fördjupade utredningar över vad som gick fel under denna studie, en som utfördes av Temporary Specialist Scientific Committee (TSSC) som inrättats av franska läkemedelsmyndigheten ANSM och den andra av Inspection générales des affaires sociales (IGAS), franska generalinspektoratet.

Båda rapporterna omfattar en rad rekommendationer angående kraven för godkännande och genomförande av First in Human-prövningar för ytterligare granskning av det internationella regelverket och folkhälsoområdet.

EMAs arbete kommer att fokusera på att ta fram nya riktlinjer. Syftet är att sammanfatta en utvärdering i juli där kritiska steg identifieras med förslag som ytterligare minimerar risken för liknande olyckor. Utvärderingsrapporten kommer att ligga till grund för en EU-omfattande översyn av riktlinjerna. Denna process kommer att omfatta riktade diskussioner med intressenter och ett offentligt samråd om föreslagna ändringar senare under 2016.

EMAs granskning har börjat med två expertgrupper som utför ett förberedande arbete. En grupp tittar på prekliniska aspekter och de uppgifter som behövs från laboratorieförsök eller djurstudier för att säkert initiera de första studierna på människor. Den andra gruppen tittar på kliniska aspekter av utformningen av First in Human-prövningar och hur dessa skulle kunna förbättras för att bättre garantera säkerheten för frivilliga personer som deltar i dessa studier. Detta kommer att leda till en EU-omfattande expertgruppsdiskussion om en översyn av riktlinjerna.

Kliniska prövningar är viktiga för utvecklingen av läkemedel och utan dem kan patienter inte få tillgång till nya potentiellt livräddande läkemedel. Inom EU är godkännande och genomförande av kliniska prövningar inom ansvarsområdet hos de behöriga myndigheterna i de europeiska medlemsstaterna.

EUs riktlinjer finns för att säkerställa att dessa kliniska prövningar genomförs så säkert som möjligt. Dessa riktlinjer omfattar krav på omfattande studier, även i djur, för att samla information om ett läkemedel innan det ges till människor.

Varje medlemsstat i EU har egna processer för hur ansökningar om en First in Human-prövning -prövning bedöms. De krav vi ställer i Sverige för dessa prövningar i tidig klinisk fas är högre jämfört med andra länders. 2018 börjar en ny gemensam lag för läkemedelsprövningar gälla i EU.

"Det svenska regelverket är tydligt med att säkerheten för försöks­personer inte får äventyras. Prövningen måste stoppas om det inträffar något som påverkar säkerheten. Om nya risker identifierats under en prövnings genomförande, måste även nytt informerat samtycke inhämtas av försökspersonerna. När en prövning tillfälligt avbrutits av säkerhetsskäl får den inte starta igen utan nytt godkännande från myndighet och etikprövningsnämnd", säger Ann Marie Janson Lang, expert på Läkemedelsverket.

Allvarliga biverkningar hos friska försökspersoner som de som observerats i studien i Rennes är extremt sällsynta i kliniska prövningar. Sedan 2005 har cirka 14 700 kliniska prövningar i fas I (med deltagande av 305 000 individer) genomförts i EU, inklusive 3 100 First in Human-prövningar. Endast en annan allvarlig incident har rapporterats tidigare under den tiden inom EU.

• Relaterad information

  EMA: Improving safety of first-in-human clinical trials
  (2016-05-27) ()