PRAC bedömer att det inte finns övertygande evidens för skillnader i antikroppsutveckling mellan olika klasser av faktor VIII-läkemedel

EMAs säkerhetskommitté PRAC har slutfört en granskning av läkemedel innehållande koagulationsfaktor VIII, i syfte att utvärdera risken för utveckling av antikroppar hos patienter med hemofili A som påbörjar behandling. Det finns inte några tydliga eller konsistenta belägg för skillnader i förekomsten av antikroppsutveckling mellan faktor VIII-preparat framställda med rekombinant DNA-teknologi jämfört med dem som tillverkas ur blodplasma.

Faktor VIII är en blodkoagulationsfaktor som saknas hos patienter med hemofili A (en form av klassisk blödarsjuka). Faktor VIII-läkemedel ges till dessa patienter antingen för att behandla blödningar eller regelbundet som profylax, för att blodet ska kunna koagulera på ett normalt sätt. Kroppen kan dock utveckla antikroppar mot faktor VIII-läkemedel hos en del patienter, framför allt hos tidigare obehandlade patienter. Utveckling av antikroppar kan leda till att blödningar blir svårbehandlade eller inte går att behandla med konventionella faktor VIII-läkemedel.

Granskningen påbörjades till följd av en nyligen publicerad klinisk studie (SIPPET-studien (1)). I studien drog författarna slutsatsen att antikroppar utvecklas i högre grad hos patienter som behandlas med faktor VIII-läkemedel som tillverkas med rekombinant DNA-teknologi jämfört med de patienter som behandlas med plasmaderiverade faktor VIII-läkemedel.

Granskningen omfattade även andra tillgängliga interventionsstudier och observationsstudier. PRAC anser att värdering av risken för antikroppsutveckling bör ske för de enskilda läkemedlen snarare än för olika klasser av faktor VIII-läkemedel. Ytterligare värdering av risker för varje enskilt läkemedel sker allteftersom erfarenheten växer.

PRAC rekommenderar att produktinformationen uppdateras för att avspegla det aktuella evidensläget. Uppdateringen ska inkludera, när så är lämpligt, utveckling av antikroppar (inhibitorer) listat som mycket vanlig biverkning hos tidigare obehandlade patienter och listat som mindre vanlig biverkning hos tidigare behandlade patienter. Den varning som redan finns om utveckling av antikroppar (inhibitorer) ska ändras för att understryka att låga nivåer av inhibitorer utgör en mindre risk för allvarlig blödning än höga nivåer.

PRACs rekommendationer överlämnas nu till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs vetenskapliga kommitté, CHMP, som kommer att ge ett slutgiltigt utlåtande. Ytterligare detaljerade rekommendationer för patienter och hälso- och sjukvårdspersonal kommer att publiceras när CHMP ger sitt slutgiltiga utlåtande.

(1) Peyvandi F, Mannucci PM, Garagiola I, et al. A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A. New England Journal of Medicine 2016;374(21):2054-64.

Relaterad information

Dokumentation EMA

NYHET 2016 - Granskning av faktor VIII-läkemedel