Pressmeddelande -
Amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) godkänner Alprolix™
Swedish Orphan Biovitrum ABs (publ) (Sobi) partner Biogen Idec har meddelat att den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) har godkänt Alprolix (rekombinant koaguleringsfaktor IX Fc fusionsprotein), den första rekombinanta DNA-baserade långtidsverkande behandlingen för hemofili B. Alprolix har godkänts för att kontrollera och förhindra blödningar, användas vid kirurgiska ingrepp och som rutinprofylax för vuxna och barn med hemofili B. Behandlingen har visat sig minska antalet blödningar genom profylaktiska injektioner med minst en veckas mellanrum.
“FDAs godkännande av Alprolix kommer att ge personer med hemofili B en ny möjlighet till behandling som kan hjälpa till att minska bördan av profylaktiska injektioner,” sa Geoffrey McDonough, VD och Koncernchef för Sobi. “Vi är stolta över att vara del av denna utveckling genom vårt samarbete med Biogen Idec.”
Alprolix godkändes nyligen av den kanadensiska läkemedelsmyndigheten för behandling av hemofili B och utvärderas för närvarande av myndigheter i flera andra länder såsom Australien och Japan.
Innan en europeisk marknadsansökan kan göras måste studier på barn genomföras. För närvarande pågår en fas 3-studie på barn under 12 års ålder kallad Kids B-LONG. Beroende på resultaten av de pediatriska studierna planerar Sobi att lämna in marknadsansökningar i sina territorier; Europa, Ryssland, Nordafrika och Mellanöstern.
---
Om hemofili B
Hemofili (blödarsjuka) B är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili B uppträder i ungefär ett fall på 25
000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor IX-proteinet. Enligt en undersökning från 2012
gjord av World Federation of Hemophilia uppskattas det att 28 000 personer har
diagnostiserats med hemofili B. Personer med hemofili B får blödningar som kan
leda till smärta, permanenta skador på leder eller livshotande blödningar.
Profylaktiska injektioner av faktor IX kan temporärt återställa
levringsprocessen och förhindra nya blödningar. Den medicinska rådgivande
kommittéen "The Medical and Scientific Advisory Council" för den amerikanska
patientföreningen "The National Hemophilia Foundation" rekommenderar profylax
som den optimala terapin för personer med hemofili B.
Om B-LONG studien
Sett över studiens gång var årliga blödningsfrekvensen (annulised bleeding rates, ABR) eller förväntade blödningstillfällen per år 3,0 för veckovis förebyggande behandling (arm 1) och 1,4 för individanpassad förebyggande behandling (arm 2), jämfört med 17,7 för den grupp som fick vid behovsbehandling av blödningar (arm 3). Hos 12 patienter som genomgick 14 stora kirurgiska ingrepp beskrev läkarna hemostasförmågan (stoppandet av blödningar) hos Alprolix som "utmärkt" eller "bra" vid samtliga operationer.
De vanligast
förekommande händelserna i samband med studien (incidens >= 1 procent) var
huvudvärk och oral parestesi (en onormal känsla i munnen).
Om Alprolix och teknologiplattformen för Fc Fusion
Alprolix (rekombinant FIXFc) är den första rekombinanta, långtidsverkande
koagulationsfaktorterapin för hemofili B. Alprolix är godkänt av
läkemedelsmyndiskheterna i USA och Kanada för att kontrollera och förhindra
blödningar, att användas vid kirurgiska ingrepp och som rutinprofylax för vuxna
och barn med hemofili B. Alprolix är inte godkänd
förimmuntoleransinduktionterapi, som är en behandling för personer med
inhibitorer, och bör inte användas av individer med en historia av allvarliga
allergiska reaktioner. Alprolix utnyttjar Fc-fusionsteknologi, som använder sig
av en naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen av IgG1 (ett
vanligt förekommande protein i kroppen) och återcirkulerar det tillbaka till
blodomloppet. Fc-delen av IgG1 är länkad till faktor IX i Alprolix och tros vara
det som gör det möjligt att faktorproteinet stannar kvar i kroppen under en
längre tid efter en injektion. Fc-fusionsteknologin har använts i över 15 år.
Biogen Idec är det enda företag som applicerar teknologin inom
hemofiliområdet.
Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi
Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av
rFVIIIFc och rFIXFc (Alprolix). Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har rätt att välja att ha
den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa, Ryssland,
Mellanöstern och norra Afrika.
Ämnen
- Hälsa, sjukvård, läkemedel
Kategorier
- sobi
- långverkande faktor ix
- hemofili b
- hemofili
- biogen idec
Om Sobi
Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla innovativa behandlingar och service som förbätt-rar livet för patienter med sällsynta sjukdomar. Produktportföljen fokuserar främst på inflammationssjukdomar och gene-tiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj specia-list- och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna uppgick 2013 till 2,2 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 550. Aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns på www.sobi.com.
För mer information vänligen kontakta
Media relations
Oskar Bosson, Head of Communications
T: +46 70 410 71 80
oskar.bosson@sobi.com
Investor relations
Jörgen Winroth, Vice President, Head of Investor Relations
T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135
jorgen.winroth@sobi.com