Skip to main content

Första behandlingen för primärprogressiv multipel skleros (PPMS) snabbutreds av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA

Pressmeddelande   •   Feb 24, 2016 17:11 CET

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat Roches läkemedel ocrelizumab ”genombrottsstatus” (Breakthrough Therapy Designation) för behandling av primärprogressiv MS (PPMS). Beslutet innebär att FDA snabbar på processen med att göra läkemedlet tillgängligt för behandling av PPMS i USA.

Vid PPMS, som drabbar 10-15 procent av alla med diagnosen MS, ökar funktionsnedsättningen successivt, men utan korrelation till de för MS så karaktäristiska skoven.

FDA kan bevilja ”genombrottsstatus” för kommande läkemedel för behandling av allvarliga eller livshotande sjukdomar där det föreligger stora medicinska behov. Idag finns det inte några godkända behandlingar som bromsar eller fördröjer sjukdomsförloppet vid PPMS. Antalet sjukdomsmodifierande behandlingar för skovvis förlöpande MS har däremot ökat stadigt under de senaste åren.

– Roche arbetar nu intensivt med att förbereda ansökan till läkemedelsmyndigheterna både i USA och EU, för att så snabbt som möjligt göra ocrelizumab tillgängligt för patienter med PPMS, säger Margareta Olsson-Birgersson, medicinsk direktör på Roche AB.

Roche planerar att lämna in ansökan om ett godkännande för ocrelizumab, i både USA och EU, under första halvåret 2016.

Om ocrelizumab
Ocrelizumab är en humaniserad monoklonal antikropp utvecklad för att specifikt rikta sig mot CD20-positiva B-celler. CD20 är ett protein som finns på ytan på vissa av kroppens B-celler. På senare år har man kunnat visa att B-celler spelar en viktig roll för uppkomst av skador på myelin och axoner och har en nyckelroll i den inflammationsprocess som uppstår vid multipel skleros. Dessa skador kan leda till funktionsnedsättning hos personer med MS. Prekliniska studier visar att ocrelizumab angriper och minskar antalet CD20 positiva B-celler. Däremot påverkar ocrelizumab inte stamceller eller plasmaceller vilket betyder att viktiga funktioner i immunförsvaret bevaras. Fas III programmet för ocrelizumab omfattar tre studier: OPERA I, OPERA II och ORATORIO.

Om multipel skleros
Multipel skleros (MS) är en kronisk sjukdom som inte kan botas och som drabbar uppskattningsvis 2,3 miljoner människor runt om i världen (1, 2). I Sverige lever omkring 18 000 personer med MS. Sjukdomen är vanligare i Sverige jämfört med många andra länder i världen. Kvinnor insjuknar dubbelt så ofta som män.

MS uppstår när immunförsvaret angriper det skyddande fettinnehållande lagret, myelinet, som omger nervtrådarna (axonerna) i hjärnan, ryggmärgen och synnerverna och orsakar en inflammation. Detta kan orsaka en mängd olika symptom som t ex muskelsvaghet, extrem trötthet (fatigue) och synrubbningar vilket ibland även kan leda till kvarstående funktionsnedsättning (3, 4, 5). De flesta som drabbas av MS får sina första symptom vid 20-40 års ålder, vilket gör sjukdomen till den största (icke-trauma relaterade) orsaken till funktionsnedsättning hos unga vuxna (6).

MS med skov är den vanligaste formen av sjukdomen. Sjukdomsaktivitet och försämring kan inträffa även hos patienter som inte har uppenbara symptom, trots pågående behandling för MS. Primärprogressiv MS (PPMS) är en form av sjukdomen utan inledande skov som karaktäriseras av fortlöpande försämring av symptom (7). Uppskattningsvis en av tio patienter med MS har den primärprogressiva formen av sjukdomen där det idag saknas godkända läkemedel.

För mer information
Åsa Klackenberg Elf, Country Medical Lead, Roche, 072-389 23 69, asa.klackenberg_elf@roche.com
Margareta Olsson Birgersson, Medical Director, Roche, 070-568 75 22, margareta.olsson_birgersson@roche.com

Om Roche inom neurovetenskap
Neurovetenskap är ett område i fokus för forskning och utveckling på Roche. Företagets mål är att utveckla behandlingsalternativ som baseras på centrala nervsystemets biologi för att kunna förbättra livet för människor med kroniska och allvarliga sjukdomar. Roche har mer än ett dussin läkemedel under klinisk utveckling inom sjukdomar som multipel skleros, Alzheimers sjukdom, spinal muskelatrofi, Parkinsons sjukdom, Downs syndrom och autism.

Referenser
1. Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Available at:http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.
2. National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. (2015). Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Available at:http://www.ninds.nih.gov/disorders/multiple_sclerosis/detail_multiple_sclerosis.htm#280373215.
3. Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol, 252(Suppl 5), v38-v45.
4. Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine (pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.
5. Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2), 35-41.
6. Multiple Sclerosis International Federation. What is MS? Available athttp://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/. Last accessed January 2015.
7. MS International Federation. Types of MS. Available at:http://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/

Roche är en global pionjär inom läkemedel och diagnostik som är fokuserad på att föra vetenskapen framåt för att förbättra människors liv.

Roche är världens största bioteknikföretag med differentierade läkemedel inom onkologi, immunologi, infektionssjukdomar, oftalmologi och sjukdomar i det centrala nervsystemet.  Roche är även världsledande inom in vitro-diagnostik och vävnadsbaserad cancerdiagnostik och har ett brett utbud av produkter för diabeteskontroll.  Den kombinerade styrkan av läkemedel och diagnostik under ett tak har gjort Roche ledande inom skräddarsydd behandling - en strategi som syftar till att ge varje patient rätt behandling på bästa möjliga sätt.

Företaget grundades 1896 och Roche har sedan dess fortsatt sökandet efter bättre sätt att förebygga, diagnostisera och behandla sjukdomar och bidra på ett hållbart sätt till samhället.  Tjugonio läkemedel som utvecklats av Roche ingår i Världshälsoorganisationens (WHO) Model Lists of  Essential Medicines, bland dessa livsräddande antibiotika, malarialäkemedel och cancerläkemedel.  Roche har sju år i rad erkänts som ledande inom hållbarhet, inom Pharmaceuticals, Bioteknologi & Life Sciences Industry, av Dow Jones Sustainability Index.

Rochekoncernen, med huvudkontor i Basel, Schweiz, är verksamt i över 100 länder och hade 2015  mer  än 91,700 anställda över hela världen.  År 2015 investerade Roche 9,3 miljarder schweiziska franc i FoU och omsatte 48,1 miljarder schweiziska franc.  Amerikanska Genentech är en helägd medlem inom Roche Group. Roche har en majoritetsandel i japanska Chugai Pharmaceutical.  I Sverige finns två dotterbolag;  Roche Diagnostics  Scandinavia AB med 93 anställda och Roche AB som marknadsför och forskar kring läkemedel med 113 anställda 2015. För mer information, besök www.roche.com och www.roche.se