Tidskriften Haemophilia publicerar data från fortsättningsstudie som stödjer långsiktig säkerhet och effekt av Eloctate/Elocta

– Interimsresultat visar att individer behandlade bibehöll låg blödningsfrekvens med profylaktisk behandling

Biogen (NASDAQ: BIIB) and Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO: SOBI) meddelar idag att nyligen publicerad data visar att personer som behandlas profylaktiskt med ett förlängt doseringsintervall av Eloctate®/Elocta® (rFVIIIFc) [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein] hade låg blödningsfrekvens. Resultaten från den öppna, fas-3 fortsättningsstudie som kallas ASPIRE har publicerats i onlineversionen av Haemophilia, internationell vetenskaplig tidskrift för World Federation of Hemophilia, European Association for Haemophilia and Allied Disorders och Hemostasis & Thrombosis Research Society.

Personer som tidigare deltagit i och avslutat fas-3-studierna A-LONG och Kids-LONG var kvalificerade att delta i fortsättningsstudien ASPIRE. Resultaten fram tills nu visar att majoriteten av ASPIRE-deltagarna bibehöll eller förlängde doseringsintervallen mellan behandlingarna jämfört med A-LONG och Kids A-LONG. Vid tiden för interimsanalysen var mediantiden för deltagande i APIRE-studien 80,9 veckor för vuxna och ungdomar som avslutat A-LONG-studien och 23,9 veckor för de barn som avslutat Kids A-LONG-studien. Den primära effektvariabeln för ASPIRE var inhibitorutveckling. Inga inhibitorer rapporterades i någon av grupperna. Interimsanalysen av ASPIRE visar att vuxna och ungdomar hade i genomsnitt 0,66, 2,03 och 1,97 blödningstillfällen per år, s.k. annualised bleeding rate (ABR) i respektive behandlingsarm – individuell, veckovis och modifierad profylaxbehandling. Barn som stod på individuellt anpassad profylaxbehandling hade också få blödningstillfällen med en övergripande median ABR på 0,0 hos barn under 6 år och 1,54 för barn 6 till 12 år. Dessa resultat är i linje med data från fas 3-studierna A-LONG och Kids A-LONG.

Artikeln redogör också för skillnader i profylaktisk injektionsfrekvens från A-LONG studiens slut fram till interimsanalysen. Av de vuxna och ungdomar som var kvar i studien fram till interimsanalysen (n=128) bibehöll 72 procent samma profylaktiska doseringsintervall, 22 procent förlängde tiden mellan injektioner, medan 6 procent kortade tiden mellan injektioner. Deltagare i fortsättningsstudien kunde byta behandlingsgrupp när som helst under studiens gång.

“Utformningen av ASPIRE-studien ger läkare en hög grad av flexibilitet gällande dosering, med målet att återspegla deras verkliga behandlingspraxis,” sa Guy Young, M.D., Chef för Hemostasis and Thrombosis Center, vid Los Angeles barnsjukhus. ”Resultaten antyder att profylaktisk behandling med Eloctate/Elocta är effektiv och säker för långsiktig behandling av hemofili A.”

De flesta individerna i ASPIRE behandlades profylaktiskt och kunde bibehålla skyddet mot blödningar med oförändrad Eloctate/Elocta faktorkonsumtion från A-LONG och Kids-LONG.

Växande faktabas bekräftar ytterligare Eloctates/Eloctas kliniska profil

Artikeln rapporterade data från den kumulativa behandlingstiden från det att A-LONG och Kids A-LONG studierna startade till dess att interimsanalysen av data från ASPIRE gjordes. Medianen av den kumulativa behandlingstiden var 117,7 veckor för vuxna och ungdomar och 51,5 veckor för barn under 12 år.

I samtliga åldersgrupper överensstämde säkerhetsresultaten med vad som förväntas förekomma hos personer med hemofili A. Det förekom inga rapporter om allvarliga allergiska reaktioner eller blodproppar. De vanligast förekommande avvikande händelserna (incidens större eller lika med fem procent) var vanlig förkylning, ledsmärta och övre luftvägsinfektion.

”Resultaten som nu publiceras bidrar till den växande faktabas som visar på Eloctates/Eloctas säkerhetsprofil och möjlighet att erbjuda skydd mot blödningar”, sa Wing-Yen Wong, M.D., vice president, Global Medical, Hematology and Immunology vid Biogen. ”Som företag fokuserat på att tillföra nya bättre behandlingsmöjligheter till personer med hemofili är vi starkt engagerade i att samla omfattande kliniska data från långtidsbehandling av alla patientgrupper.”

”Vi är fortsatt fokuserade på målet att höja nivån på hemofilibehandling globalt och vi anser att publiceringen av dessa viktiga kliniska forskningsresultat bidrar till att föra den medicinska kunskapen inom hemofilibehandling framåt”, sa Birgitte Volck, M.D., PhD., senior vice president och Chief Medical Officer vid Sobi. ”Dessa interimsresultat från fortsättningsstudien bidrar till att bekräfta den sedan tidigare kända effekt och säkerhet som Eloctate/Elocta erbjuder i behandlingen av personer med hemofili A.”

---

Om ASPIRE

ASPIRE är en öppen, icke randomiserad, flerårig fortsättningsstudie för personer som har slutfört fas-3-studierna A-LONG eller Kids A-LONG. I studien ingick 211 män, inklusive 150 (98 procent) av de som slutfört A-LONG och 61 (92 procent) av de som slutfört Kids A-LONG. Den primära effektvariabeln är inhibitorutveckling. De sekundära mätpunkterna inkluderar blödningstillfällen per år, s.k. annualised bleeding rate (ABR) per individ, antalet behandlingsdagar med Eloctate/Elocta och deltagarens upplevelse av behandlingseffekt av blödningstillfällen.

Om Eloctate/Elocta (rFVIIIFc)

Elocta (rFVIIIFc) är en rekombinant långtidsverkande koagulationsfaktorterapi under utveckling för personer med hemofili A. Eloctate är den första rekombinanta koagulationsfaktor VIII terapin med förlängd cirkulation i kroppen, som godkänts för vuxna och barn med hemofili A i USA, Kanada, Australien och Japan. En ansökan om marknadsföringstillstånd för Elocta i Europa överlämnades till den Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) i oktober 2014. Elocta utnyttjar Fc-fusionsteknologi, som sätter ihop faktor VIII-molekylen med Fc delen från Immunglobulin G subtyp 1 (IgG1, ett vanligt förekommande protein i kroppen). Denna teknologi anses göra det möjligt för Elocta att utnyttja en naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen och förlänger tiden som behandlingen har effekt kvar i kroppen.

Om hemofili A

Hemofili (blödarsjuka) är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets koaguleringsförmåga hos en person är nedsatt till följd av kraftigt reducerade nivåer eller fullständig avsaknad av proteinet faktor VIII. Personer med hemofili A får förlängda blödningar som kan orsaka smärta, bestående ledskada och livshotande blödningar. Enligt World Federation of Hemophilia har cirka 142 000 personer identifierats leva med hemofili A.[i] Profylaktiska injektioner av faktor VIII kan tillfälligt ersätta den saknade koagulationsfaktorn som behövs för att kontrollera blödning och förhindra nya blödningar.

Inhibitorutveckling är en reaktion från kroppens immunförsvar som stör behandlingen. Ungefär 25 till 30 procent av personer med allvarlig hemofili A utvecklar inhibitorer under sin livstid. Inhibitorer utvecklas efter ca 8-10 behandlingsdagar i medianfallet, men dessa siffror varierar stort.[ii]

Om samarbetet mellan Sobi och Biogen

Sobi och Biogen samarbetar kring utvecklingen och kommersialiseringen av Elocta/Eloctate/rFVIIIFc för behandling av hemofili A. Sobi innehar rättigheterna till den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen för rFVIIIFc i Sobis territorier (Europa, Ryssland, delar av Mellanöstern och norra Afrika). Biogen har lett utvecklingen av Elocta/Eloctate/rFVIIIFc, och har tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och alla andra regioner där Sobi inte är närvarande.

[i]World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2012. http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf. Accessed July 2015.

[ii] Mariani G, Konkle BA, Kessler CM. Inhibitors in Hemophilia A and B. In: Hoffman R, ed. Hematology : basic principles and practice. 6th ed. Philadelphia, PA: Saunders/Elsevier; 2013:1961-1970.