NICE suosittelee tosilitsumabia yleisoireista lastenreumaa sairastaville potilaille

Tosilitsumabia suositellaan yleisoireisen lastenreuman hoitoon kaksivuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla tulehduskipulääkkeet, tulehdusta hoitava kortikosteroidihoito ja metotreksaattihoito eivät ole tehonneet. NICE-suosituksessa[1] todetaan, että tosilitsumabia voidaan antaa monoterapiana eli yksistään silloin, kun potilas ei siedä metotreksaattia tai hoito ei tehoa, tai yhdessä metotreksaatin kanssa.

Elokuussa 2011 tosilitsumabi hyväksyttiin EU:ssa yleisoireisen lastenreuman hoitoon kaksivuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla tulehduskipulääkkeet ja tulehdusta hoitava kortikosteroidihoito eivät ole tehonneet.

Tosilitsumabi on ainoa biologinen lääke, joka kohdistuu yleisoireisen lastenreuman synnyssä keskeisessä roolissa olevaan tulehduksen välittäjäaineeseen interleukiini-6:een. Valmistetta on käytetty jo vuoden 2009 tammikuun alusta aikuisten nivelreuman hoitoon potilailla, joille perinteiset tautiprosessia hidastavat reumalääkkeet (disease-modifying anti-rheumatic drugs, DMARD) tai TNF-estäjät (tumour necrosis factor (TNF) inhibitors) eivät ole tehonneet tai sopineet.

TENDER-tutkimus

TENDER-nimisessä faasi III:n satunnaistetussa kaksoissokkotutkimuksessa tosilitsumabin turvallisuutta ja tehoa verrattiin plasebovalmisteeseen. Tutkimus toteutettiin 43 yksikössä 17 maassa ja siihen osallistui 112 iältään 2–17-vuotiasta yleisoireista lastenreumaa sairastavaa potilasta, joilla sairaus oli ollut ainakin kuuden kuukauden ajan ja joille tulehduskipulääkkeet ja tulehdusta hoitava kortikosteroidihoito eivät olleet tehonneet tai soveltuneet. Heidän sairautensa keskimääräinen kesto oli viisi vuotta. Toinen ryhmä sai tosilitsumabia (8 mg/kg, jos paino ≥ 30 kg tai 12 mg/kg, jos paino < 30 kg) ja toinen ryhmä plasebo-valmistetta 60 minuuttia kestävänä infuusiohoitona 12 viikon ajan joka toinen viikko.

Tulosten mukaan 85 %:lla (64/75) tosilitsumabia saaneista lapsista sairauden oireet helpottuivat 12 hoitoviikon jälkeen (ACR30-kriteerien perusteella 30 % parempi vaste ja kuume poissa) verrattuna 24 %:iin (9/37) plasebo-valmistetta saaneisiin lapsiin.[2] Tutkimuksessa tosilitsumabia saaneista potilaista 71 % (53/75) saavutti ACR70-vasteen hoitoviikolla 12 verrattuna 8 %:iin (3/37) plasebo-valmistetta saaneisiin potilaisiin.

TENDER-tutkimuksessa ei tullut esille haittavaikutuksia, joita ei olisi jo aiemmin havaittu tosilitsumabin kohdalla. Tosilitsumabin yleisimmät haittavaikutukset (5 %:lla tai useammalla) olivat ylähengitystieinfektio, päänsärky, flunssa ja ripuli. Yleisimmät vakavat haittavaikutukset olivat keuhkokuume, vesirokko ja korvatulehdus. Tosilitsumabia saaneista 16 % ja plaseboa saaneista 5 % sai infuusioreaktion. Yksi potilaista sai anafylaksian eli äkillisen yliherkkyysreaktion.

TENDER-tutkimus on ensimmäinen osa viisivuotista tutkimuskokonaisuutta.

Yleisoireinen lastenreuma

Yleisoireinen lastenreuma on lastenreuman (systemic Juvenile Idiopathic Arthritis, sJIA) harvinaisin muoto², jota sairastaa noin 10–­­­20 % lastenreumapotilaista[3]. Suurin osa sairastuu 18 kuukauden ja kahden ikävuoden välillä^3,[4], mutta sairaus voi jatkua aikuisuuteen saakka. Yleisoireisen lastenreuman kuolleisuusprosentti on 2–4, ja sairaus aiheuttaa kaksi kolmasosaa kaikesta nivelreumaa sairastavien lasten kuolleisuudesta[5].

Yleisoireisen lastenreuman vakavuus vaihtelee samoin kuin oireet, joita voivat olla nivelten tulehtuminen, kuume, ihottuma, anemia, maksan tai pernan laajentuma ja tulehdus sydänpussissa ja/tai keuhkoissa[6]. Vaikeimmissa tapauksissa jopa kaksi kolmasosaa lapsista saa kroonisen niveltulehdustaudin ja arviolta puolelle lapsista kehittyy merkittäviä nivelmuutoksia[7]^,[8].   

Roche

Roche on maailman johtava tutkimukseen keskittyvä terveydenhuoltoalan konserni lääketeollisuuden ja diagnostiikan alalla. Rochen pääkonttori sijaitsee Baselissa, Sveitsissä. Roche on maailman suurin bioteknologia-alan yritys, joka valmistaa lääkkeitä syöpätautien, virologian, tulehdussairauksien sekä aineenvaihdunta- ja keskushermostosairauksien hoitoon. Lisäksi Roche on maailman johtava yritys in-vitro ja syöpädiagnostiikan alalla sekä edelläkävijä diabeteksen diagnosoinnissa. Rochen yksilöityyn terveydenhuolto-ohjelmaan kuuluvat lääkkeet ja diagnostiikkatyökalut tarjoavat todellisia parannuksia terveyden edistämiseen, potilaiden elämänlaadun parantamiseen ja odotettavissa olevaan elinaikaan.

Vuonna 2010 Roche työllisti yli 80 000 henkeä eri puolilla maailmaa ja sijoitti tutkimukseen ja tuotekehitykseen yli 9 miljardia Sveitsin frangia. Konsernin myynti oli 47,5 miljardia Sveitsin frangia. Roche omistaa kokonaisuudessaan amerikkalaisen Genentech-yhtiön ja osake-enemmistön japanilaisesta Chugaista. Lisätietoa osoitteesta: www.roche.com.

Lisätietoja tosilitsimabista:

Eija Tykkyläinen, tuotepäällikkö, Roche Oy  eija.tykkylainen@roche.com  gsm: 0405208838

http://www.mynewsdesk.com/fi/pressroom/roche-oy

Viitteet

[1] Tocilizumab for the treatment of systemic juvenile idiopathic arthritis. December 2011. NICE technology appraisal guidance 238. www.nice.org.uk/ta238

[2]Fishman D, Faulds G, Jeffery R, et al. The effect of novel polymorphisms in the interleukin-6 (IL-6) gene on IL-6 transcription and plasma IL-6 levels, and an association with systemic-onset juvenile chronic arthritis. J Clin Invest. 1998;102:1369-1376.

[3] Rabinovich CE. Juvenile Rheumatoid Arthritis. Medscape eMedicine Rheumatology.  http://emedicine.medscape.com/article/1007276-overview. Updated June 1, 2010. Accessed March 1, 2010.

[4] Symmons DP et al. Pediatric rheumatology in the United Kingdom: data from the British Paediatric Rheumatology Group National Diagnostic Register. J Rheumatology. 1996: 23: 1975-1980.

[5] Cassidy JT, et al. Juvenile rheumatoid arthritis. Cassidy JT, Petty RE, eds. Textbook of pediatric rheumatology 2001:218-322.

[6] Woo, P. Systemic juvenile rheumatoid arthritis: diagnosis, management, and outcome. Nature Clinical Practice: Rheumatology. 2006. 2:1

[7] Lomater C, Gerloni V, Gattinara M, Mazzotti J, Cimaz R, Fantini F. Systemic onset juvenile idiopathic arthritis: a retrospective study of 80 consecutive patients followed for 10 years. J Rheumatol. 2000;27(2):491-6.

[8] Prieur AM, Brémard-Oury C, Griscelli C, Mozziconacci P. Prognosis of the systemic forms of juvenile chronic arthritis. Aproposof100 cases. Arch Fr Pediatr. 1984;41(2):91-7.