Ny kunskap om ”järnförgiftning” vid talassemi

Patientgrupp – tidigare utan behandling
Vid den stora europeiska hematologikongressen EHA som pågår just nu presenteras en tvåårsuppföljning av den första placebokontrollerade studien på patienter med talassemi som inte får blodtransfusioner. Resultaten visar att daglig behandling med brustabletten Exjade ger säker och effektiv minskning av hälsofarligt järnöverskott i levern.

Exjade är idag godkänt för behandling av kroniskt järnöverskott efter blodtransfusioner hos patienter med anemi på grund av sjukdomar som talassemi, myelodysplastiska syndrom och sickelcellanemi. Men den aktuella studien talar alltså för att Exjade kan förebygga komplikationer till följd av järnöverskott även hos icke transfusionsberoende talassemipatienter.

Fakta om talassemi
Talassemi orsakas av en genetisk skada som medför onormal uppbyggnad av det järnhaltiga proteinet hemoglobin (Hb) som ger blodkropparna deras röda färg och transporterar syre till våra celler. Följden blir brist på röda blodkroppar (anemi). Sjukdomen kan leda till förstorad mjälte och lever, ökad känslighet för infektioner, dålig tillväxt, benskörhet och hjärtsvikt. Talassemi kan leda till för tidig död. Sjukdomen – och även behandlingen av anemi genom transfusioner – kan leda till hälsofarlig järninlagring i olika organ, som lever och hjärta.

Fakta om Exjade
Exjade (deferasirox) är en så kallad järnkelatkomplexbildare som är godkänd för behandling av kroniskt järnöverskott på grund av blodtransfusioner hos patienter med blodbrist (anemi) vid blodsjukdomar som MDS, talassemi och sickelcell­anemi. Exjade binder och fångar upp järnöverskottet som därefter försvinner med avföringen. Exjade rörs ut i ett glas vatten och tas en gång dagligen.

Presskontakt Novartis Onkologi:
Niklas Rosendal, kommunikationschef, Novartis, 070-889 33 34

Länkar till EHA abstracts:
Reduction in liver iron concentration is consistent across subgroups of non-transfusion-dependent thalassemia patients treated with deferasirox: Results from the 1-year THALASSA study

Estimation of liver iron concentration by serum ferritin measurement in non-transfusion-dependent thalassemia patients treated with deferasirox: Analysis from the 1-year THALASSA study