Pfizer rapporterar positiva resultat från fas 3-studie med tafamidis för patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos

I den globala studien visade tafamidis en statistiskt signifikant minskning av kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar.
Det finns för närvarande inga godkända läkemedelsbehandlingar för kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos.

Fas 3-studien ATTR-ACT, där tafamidis utvärderades efter 2,5 års behandling av kardiomyopati orsakad av transthyretin amyloidos, har uppnått sitt primära resultatmål och visade en statistiskt signifikant minskning av kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar jämfört med placebo. Preliminära säkerhetsdata visade att tafamidis generellt var väl tolererat i denna population och inga nya signaler kring säkerhet påvisades.

ATTR-ACT-studien var utformad för att bedöma kliniskt relevanta resultat av användningen av tafamidis för behandling av patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos, ett ovanligt, dödligt och underdiagnosticerat tillstånd associerat med progressiv hjärtsvikt.^1,2 Den genomsnittliga förväntade återstående livslängden för patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos är tre till fem år efter diagnosen.³ Prevalensen av transtyretinamyloidos är för närvarande okänd, men det uppskattas att mindre än en procent av de personer som har sjukdomen är diagnostiserade. Det finns idag inga godkända läkemedelsbehandlingar som är specifikt indikerade för behandling av kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos.⁴

- Dessa resultat är viktiga för patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos och tar oss ett steg närmare möjligheten till en ny behandling för patienter där det idag inte finns någon tillgänglig läkemedelsbehandling, säger Kaire Kiplok, medicinsk rådgivare på Pfizer.

Om ATTR-ACT-studien
ATTR-ACT är en internationell fas 3 multicenterstudie i tre delar med 441 patienter, dubbelblind, placebo-kontrollerad och randomiserad. Studien undersöker effekt, säkerhet och tolererbarhet av en oral daglig dos av 20 mg eller 80 mg tafamidis meglumine kapslar jämfört med placebo. Studien har inkluderat både patienter med den ärftliga formen av sjukdomen och patienter med den icke-ärftliga formen som kan uppkomma när personer åldras. Den primära analysen av studien jämförde tafamidis med placebo gällande kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar under en 30-månadersperiod hos patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos.

För mer information om ATTR-ACT-studien, besök www.clinicaltrials.gov. Dessa resultat är preliminära data som kommer att analyseras ytterligare. Fullständiga data och detaljerade resultat kommer att presenteras vid en kommande vetenskaplig konferens och publiceras i en vetenskaplig tidskrift.

Tafamidis för behandling av kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos är i utvecklingsfas och har ännu inte godkänts för denna indikation.

Pfizer Rare Disease
”Sällsynta sjukdomar” omfattar några av de allra mest allvarliga sjukdomarna och drabbar miljoner patienter runt om i världen⁵. Pfizers fokus på sällsynta sjukdomar bygger på mer än två decenniers erfarenheter, en speciell forskningsenhet som fokuserar på sällsynta sjukdomar, och en global portfölj med en mängd läkemedel inom ett antal kliniska områden, bland andra hematologi, neurovetenskap och ärftliga metabola sjukdomar.

Pfizer Rare Disease kombinerar banbrytande vetenskap och djup förståelse för hur sjukdomar fungerar med insikter från innovativa strategiska samarbeten med akademiska forskare, patienter och andra företag för att skynda på utvecklingen av banbrytande läkemedel och hopp om att kunna bota sjukdomar.

Tafamidis för behandling av patienter med familjär transthyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP, i Sverige även kallad Skelleftesjukan, är godkänt i Europa sedan 2011.

Referenser
[1] Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.

[2] THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis. https://www.thaos.net/Physicians/DiseaseBackground.cfm. Accessed March 13, 2018.

[3] Connors LH, Doros G, Sam F, Badiee A, Seldin DC, Skinner M. Clinical features and survival in senile systemic amyloidosis: comparison to familial transthyretin cardiomyopathy. Amyloid. 2011;18(sup1):157-159. doi:10.3109/13506129.2011.574354059

[4] Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2013;8(1):31. doi:10.1186/1750-1172-8-31.

[5] Pfizer Inc. Rare disease. http://www.pfizer.com/health-and-wellness/health-topics/rare-diseases/areas-of-focus. Accessed March 9, 2018.