Pfizers Rapamune (sirolimus) blir den första godkända behandlingen i Europa för sporadisk lymfangioleiomyomatos, en ovanlig progressiv lungsjukdom

EU-kommissionen har godkänt Rapamune (sirolimus) för behandling av personer med sporadisk lymfangioleiomyomatos (sLAM) med måttlig lungsjukdom eller sviktande lungfunktion.¹ Sirolimus är den första godkända behandlingen som bidrar till att stabilisera lungfunktionen hos patienter med sLAM i Europa.

LAM är en sällsynt, progressiv lungsjukdom som vanligtvis drabbar kvinnor i fertil ålder och som kan resultera i onormal tillväxt av glatt muskulatur i lungan. På sikt kan denna celltillväxt orsaka hinder i luftvägarna och begränsa syretillförseln till kroppen. Prevalensen rapporteras vara fem fall per en miljon människor. Detta antyder att det finns cirka 1600 patienter i Europa som har diagnosticerats med denna ovanliga sjukdom, som kan resultera i total förlust av lungfunktion.²

Godkännandet av sirolimus för behandling av sporadisk LAM baseras på resultaten från studien MILES (Multicenter Internationall Lymphangioleiomyomatosis Efficacy of Sirolimus).³ Denna studie omfattade 89 LAM-patienter med måttlig lungdysfunktion, majoriteten av dessa hade sporadisk LAM. Patienter som behandlades med sirolimus under ett år uppnådde en stabilisering av lungfunktionen (mätt som Forcerad Exspiratorisk Volym efter en sekund; FEV1) jämfört med placebo. Biverkningarna som observerades i denna prövning överensstämde med den kända säkerhetsprofilen för njurtransplanterade patienter som får sirolimus.

Rapamune (sirolimus ) är ett immunsuppressivt medel som även är godkänt i Europa som profylax för organavstötning hos vuxna njurtransplanterade patienter med låg till måttlig immunologisk risk.⁴

Referenser

1. European Commission, available at http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Procedural_steps_taken_and_scientific_information_after_authorisation/human/000273/WC500046608.pdf Last accessed August 2018
2. Wirtz H; Lymphangioleiomyomatosis.ZentralblChir138(Suppl 1):59–74
3. McCormack FX et al.; Efficacy and safety of sirolimus in lymphangioleiomyomatosis. NEngl JMed364(17):1595–1606
4. [German] Information for health professionals on Rapamune, February 2017