Multippeliskleroosia sairastavien aikuispotilaiden kävelyn parantamiseen tarkoitettu lääke sai ehdollisen myyntiluvan

Biogen Idecin fampridiini-valmiste (FAMPYRAÒ) on saanut Euroopan komissiolta ehdollisen myyntiluvan. Fampyra on tarkoitettu kävelyn parantamiseen MS-tautia sairastaville aikuispotilaille, joilla on heikentynyt kävelykyky (EDSS-luokitus 4 - 7).

Liikuntakyvyn heikentyminen on yleinen multippeliskleroosin eli MS-taudin oire.  Sairauden aiheuttama tulehdus tuhoaa hermojen ympärillä olevaa suojatuppea (myeliinituppea), mikä aiheuttaa muun muassa lihasheikkoutta, lihasjäykkyyttä ja kävelyvaikeuksia. (Soinila, M. Kaste, H. Somer (toim.). 2006. Neurologia. 2., uudistettu painos. Kustannus Oy Duodecim. Jyväskylä: Gummerus.)

Liikuntakyvyn heikentymistä mitataan toiminnanvajauksen arviointiluokituksella (Expanded Disability Status Scale, EDSS). EDSS-luokituksessa on arvot 1–10. Fampridiini on tarkoitettu kävelyn parantamiseen MS‑tautia sairastaville aikuispotilaille, joilla on heikentynyt kävelykyky (EDSS-luokitus 4–7).  EDSS‑luokituksen ollessa 4 kävelykyky ilman lepoa tai apuvälinettä on noin 500 meriä, kun EDSS‑luokituksessa 7 kävelykyky on enintään 5 metriä autettuna. (Kurtzke JF, Neurology 1983;33:1444-52, Fampyra 10 mg depottabletti valmisteyhteenveto ja pakkausseloste.)

Valmisteelle on tehty kaksi vaiheen III satunnaistettua, kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua varmistustutkimusta (Goodman AD et al. Lancet 2009; 373: 732–38, Goodman AD et al. Ann Neurol 2010;68:494–502) joiden ensisijainen päätetapahtuma oli hoitoon reagoineiden osuus kävelynopeudella mitattuna. Suurin osa näiden tutkimusten potilaista käytti immunomodulaattoreita. (Fampyra 10 mg depottabletti valmisteyhteenveto ja pakkausseloste.)

Fampridiinia 10 mg kaksi kertaa vuorokaudessa saaneista merkitsevästi suurempi osuus reagoi hoitoon verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin (34,8 prosenttia vs. 8,3 prosenttia ja 42,9 prosenttia vs. 9,3 prosenttia). Fampridiini-hoitoon reagoineiden potilaiden kävelynopeus parani keskimäärin 26,3 prosentilla (lumelääkeryhmässä 5,3 prosentilla) ja 25,3 prosentilla (lumelääkeryhmässä 7,8 prosentilla). Kävelynopeus parani nopeasti (muutamassa viikossa) fampridiini-hoidon aloittamisen jälkeen. Hoitoon reagoineeksi määriteltiin potilas, jonka kävelynopeus oli parantunut vähintään kolmella käyntikerralla neljästä mahdollisesta käynnistä kaksoissokkovaiheen aikana. Kävelynopeutta verrattiin viiden kaksoissokkouttamattoman, hoidottoman käyntikerran maksimiarvoon. Kävelyn havaittiin paranevan tilastollisesti ja kliinisesti merkitsevästi 12-kohtaisella multippeliskleroosin kävelyasteikolla mitattuna (Multiple Sclerosis Walking Scale). (Fampyra 10 mg depottabletti valmisteyhteenveto ja pakkausseloste.)

Fampridiini kuuluu kaliumkanavan salpaajien lääkeryhmään. Ne estävät kaliumin poistumisen multippeliskleroosin vaurioittamista hermosoluista. Lääkkeen avulla signaalit kulkevat paremmin hermoja pitkin, mikä helpottaa kävelyä. (Fampyra 10 mg depottabletti valmisteyhteenveto ja pakkausseloste.)

Lääkevalmiste on saanut ns. ehdollisen myyntiluvan. Tämä tarkoittaa, että valmisteesta toimitetaan vielä lisänäyttöä, erityisesti valmisteen muista hyödyistä kuin sen vaikutuksesta kävelynopeuteen ja siitä, miten hoidosta hyötyvät saadaan tunnistettua varhaisessa vaiheessa. Euroopan lääkevirasto (EMA) arvioi uudet valmistetta koskevat tiedot vuosittain. (Fampyra 10 mg depottabletti valmisteyhteenveto ja pakkausseloste.)

EMAn ihmislääkekomitean (CHMP) toukokuisen puoltavan lausunnon myötä lääke sai Euroopassa ehdollisen myyntiluvan 20.7.2011. (http://www.ema.europa.eu.)

Lisätiedot

Juha-Pekka Erälinna

Dosentti, neurologian erikoislääkäri

Suomen Terveystalo, Helsingin Yliopisto, Turun Yliopisto

040 530 9775

Juha-Pekka.Eralinna@terveystalo.com

Tiina Niskanen

Country Manager

Biogen Idec Finland Oy

040 580 0104

tiina.niskanen@biogenidec.com