Blodstamcellstransplantation potentiellt botande behandling av MS

Blodstamcellstransplantation är den effektivaste behandlingen mot inflammatoriskt
aggressiv MS. Behandlingen minskar långsiktigt risken för återfall och kan vara
botande. Det visar en rikstäckande, Uppsalaledd studie, publicerad i nätversionen
av den välrenommerade vetenskapliga tidskriften Journal of Neurology,
Neurosurgery and Psychiatry (JNNP).

– Syftet med stamcellstransplantationen är att långsiktigt hålla sjukdomen tillbaka genom att programmera om immunförsvaret. Nio av tio patienter som följdes upp i studien var fem år efter behandlingen helt utan återfall och en övervägande majoritet (68 procent) visade inga tecken på aktiv sjukdom. Resultaten är mycket hoppingivande och bekräftar att behandlingen kan ges på
ett säkert sätt utan risk för allvarliga komplikationer vid centra med lång erfarenhet,
säger Hans Hägglund, hematolog och verksamhetschef inom hematologi, reumatologi
och hud vid Akademiska sjukhuset.

Hittills har ingen randomiserad, kontrollerad studie gjorts på autolog stamcellstransplantation vid aggressiv MS så kallad HSCT-behandling. Därför, menar Hans Hägglund, ger en systematisk, långsiktig uppföljning som denna värdefull information om eventuella biverkningar, effekt och säkerhet.

I studien har neurologer vid landets största sjukhus under tio år följt upp resultaten för sammanlagt 48 patienter. Studien har letts av docent Jan Fagius och Joachim Burman, neurolog och doktorand vid Uppsala universitet. 

Behandling med autolog stamcellstransplantation har använts vid ett fåtal centra i världen sedan 1995. I Sverige introducerades behandlingen på Akademiska sjukhuset år 2004 som "räddningsterapi" för patienter med aggressiv MS som inte svarade på traditionell MS-behandling.

Behandlingen innebär att blodbildande stamceller från patienten tas ut, sedan ges cytostatika och därefter får patienten tillbaka stamcellerna.Till en början behandlades främst patienter med progressiv MS. I vissa fall lyckades man bromsa upp funktionsnedsättningen, men för många fortskred försämringen. I dag erbjuds behandlingen endast till patienter med högaktiv, aggressiv MS. Patienten ska ha haft täta, återkommande och svåra skov en kortare tid eller också ska MR-undersökning uppvisa tecken till hög inflammation. Det rör sig om mellan en fjärdedel och en tredjedel av de MS-drabbade.

– Våra svenska data stärker bilden av blodstamcellstransplantation som den mest effektiva behandlingen av MS. Säkerheten är lika god som vid jämförbara immunoterapier vid MS. Totalt noterades fem skov hos patienterna i studien, en minskning med 99 procent. Ingen av patienterna som var stabil under de första tre åren försämrades längre fram, säger Joachim Burman, neurolog på Akademiska sjukhuset och doktorand vid Uppsala universitet.

Bildtext: Joachim Burman, neurolog på Akademiska sjukhuset och doktorand vid Uppsala universitet.

Mer information:
Hans Hägglund, hematolog och verksamhetschef inom hematologi, reumatologi och
hud 0767-212020
Joachim Burman, neurolog och doktorand vid Uppsala universitet, 0738-660197
Elisabeth Tysk, presschef Akademiska sjukhuset, 070-622 24 21

FAKTA: MS (Multipel skleros)
* En sjukdom i det centrala nervsystemet, orsakad av inflammationer och ärr på nervtrådarna i hjärnan och ryggmärgen som gör att impulser inte kommer fram som de ska.
* Inflammationerna kan uppstå på olika ställen i centrala nervsystemet. Vanliga
symtom är känselrubbningar eller domningar, svårigheter med gång och balans och synbesvär.
* Oftast går sjukdomen i skov, det vill säga man har perioder med besvär. Med
åren kan man bli sämre också mellan skoven. Vilka besvär man får och hur länge
de varar varierar mycket från person till person.
* Sjukdomen är vanligast hos kvinnor, och de flesta som får MS är i åldern 20
till 40 år. Det finns ingen känd orsak till varför man får sjukdomen.