​Dubbelt erkännande för Toleranzia AB

Bolagets genombrottsbehandling mot en sällsynt neuromuskulär sjukdom har erhållit Orphan Drug Designation, samtidigt som bolaget tagit in flera miljoner kronor i en kombination av ägarkapital, ALMI-lån samt bidrag från EUROSTARS.

Toleranzia AB är ett läkemedelsbolag som har utvecklat ett patentskyddat koncept för att behandla en rad autoimmuna sjukdomar, som inte bara innebär behandling av symptomen, utan också kan ha en botande effekt. Toleranzia har nu erhållit Orphan Drug Designation (ODD) för bolagets produkt för indikationen Myastenia Gravis i USA av att det amerikanska läke­medels­verket, Food and Drug Admini­stration (FDA), samt i EU av den europeiska läkemedelsmyndigheten, European Medicines Agency (EMA). Därmed har produkten särläkemedelsstatus i USA och i EU, vilket innebär dels underlättad regulatorisk behandling, dels förstärkt exklusivitet med ett 7-årigt skydd i USA och 10-årigt skydd i EU mot direkt konkurrens för indikationen när marknads­tillstånd har erhållits.

-Godkännandena av FDA och EMA är ett erkännande för Toleranzias produkt för Myastenia Gravis men även ett stort steg för företagets teknologi omfattande en portfölj av möjliga behandlingar för indika­tioner inom autoimmuna sjukdomar, berättar styrelseordförande Elisabet Litsmark Norden­stam.

Världsmarknaden för behandling av Myastenia Gravis är idag värderad till cirka 500 miljoner kronor baserat på dagens behandlingar, som inriktas på att mildra symptomen, muskelsvaghet och muskel­trötthet, som i allvarliga fall kan drabba andningen. Toleranzias produkt förväntas ge en bestående och botande effekt – inte enbart symptomlindrande som dagens mediciner. Om en behandling som botar lanseras på marknaden förväntas den bli förstahandsvalet för behandling och vara värd minst 9 miljarder svenska kronor.

Bolaget har nått sitt andra erkännande efter att det har genomlysts av både privata och offentliga aktörer. Under våren har bolaget attraherat flera miljoner kronor i en kombination av ägar­kapital, ALMI-lån samt bidrag från EU:s finansierings­program EUROSTARS, som vänder sig till små och medelstora forsknings- och utvecklingsbolag. Inom EUROSTARS projektet ”Tolerize MG” kommer Toleranzia att leda arbetet som utförs tillsammans med utvalda samarbetspartners i Danmark; Klifo och Bioneer, samt i Litauen; Biotechpharma.

-EUROSTARS projektets budget är på totalt 10,5 miljoner kronor, varav EU har beviljat närmare 6 mkr, berättar Martina Verolin, ToleranziasProgram Director och tillika ordförande i det partnerkonsortium som ska genomföra EUROSTARS projektet. Stödet till oss själva uppgår till 2 mkr och våra partners får 4 mkr för att utföra arbete i projektet. Tillsammans kommer vi, under drygt ett år, att analysera humana celler in vitro, etablera nya metoder och planera för kliniska prövningar, samt tillverka terapeutiskt protein i de mängder och till den kvalitet som krävs för kommande studier.

Toleranzia har i sin senaste nyemission attraherat ca en miljon kronor från ett flertal västsvenska affärs­änglar och GU Holding AB. Därtill har bolaget fått beviljat ett innovationslån om en halv miljon kronor från ALMI Företags­partner Väst AB. Kapitalet ska användas till medfinansiering av EUROSTARS projektet samt till de inledda studier som ska utröna vilken effekt teknologin har på humana celler från Myastenia Gravis patienter. Detta sker med stöd från ansvariga läkare vid Sahlgrenska Universitetssjukhuset inom Västra Götalandsregionen.

-Dessa nyheter, var för sig och tillsammans, innebär att vi nu tar viktiga steg mot ett läke­medel som kan komma att hjälpa människor med Myastenia Gravis. Dessa patienter var tidigare hänvisade till mediciner som mildrar symptomen, men som inte har haft någon botande effekt. Vi är naturligtvis väldigt glada och ser detta som erkännanden av att vår kliniskt inriktade forskning vid Sahlgrenska Akademin inom Göte­borgs universitet har fått ett starkt stöd, säger professor Nils Lycke, som är idégivare till konceptet.

Professor Nils Lycke har tidigare tillsammans med forskargrupper i Sverige och Italien visat i experimentella modeller av Myastenia gravis att den nya behandlingen minskar de kliniska symptomen med >85% och förhindrar nedbrytning av acetylkolinreceptorn (AChR) mellan nerver och muskler, som orsakar muskel­svagheten. Därutöver finns Proof of concept studier med mycket positiva behandlingseffekter i modeller av reumatoid artrit, multipel skleros och typ 1 diabetes.

För ytterligare information hänvisas till:

Elisabet Litsmark Nordenstam, styrelseordförande, tel 070-550 86 17, elisabet@partnerskapforframgang.se

OM TOLERANZIA:

Toleranzia är ett läkemedelsföretag som startades sin kommersiella bana som ett projekt 2008 inom det av Göteborgs universitets forskare och GU Holding ägda vaccinbolaget MIVAC Development AB. Efter positiv utveckling knoppades projektet av i slutet av 2011 till det nybildade bolaget Toleranzia. Det har utvecklat ett patentskyddat koncept för behandling av en rad s.k. autoimmuna sjukdomar, såväl sällsynta som utbredda folksjukdomar. Bolagets vision är att behandla själva roten till sjukdomarna och bota patienten med den unika teknologin. Professor Nils Lycke och hans forskargrupp vid Göteborgs universitet har gjort ett unikt genombrott och visat ett sätt att lära om kroppen för att på nytt tolerera de kroppsegna ämnena genom s.k. toleransinducering. Behandling planeras ske med en enkel nässpray. Toleranzia har kommit en bit på väg i utvecklandet av en specifik medicin mot Myastenia Gravis (MG), en sjukdom som drabbar cirka 200 000 människor i världen. Den nya nässprayen förväntas ge en bestående och botande effekt – inte enbart symptomlindrande som dagens mediciner. Läs mer på: www.toleranzia.com.