Månadsrapport från CHMP och CMDh (november 2016)

Sammanfattning av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s vetenskapliga kommittés (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use) möte i november 2016.

Nya ansökningar för godkännande av försäljningstillstånd

Kommittén har gett en positiv bedömning angående försäljningstillstånd för:

• Afstyla (lonoctocog alfa), avsett för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili typ A.
• Fiasp (insulin aspart), avsett för behandling av diabetes mellitus.
• Lusduna (insulin glargin), biosimilar avsett för behandling av diabetes mellitus.
• Movymia (teriparatid), biosimilar avsett för behandling av osteoporos.
• Suliqua (insulin glargin/lixisenatid), avsett för behandling av diabetes mellitus typ 2.
• Terrosa (teriparatid), biosimilar avsett för behandling av osteoporos.
• Vemlidy (tenofoviralafenamid), avsett för behandling av kronisk hepatit B.

Kommittén har gett en positiv bedömning angående utvidgad indikation för:

• Arzerra (ofatumumab), där befintlig indikation utökas med: i kombination med fludarabin och cyklofosfamid för behandling av vuxna patienter med recidiverande kronisk lymfatisk leukemi.
• Caprelsa (vandetanib), där befintlig indikation utökas till att inkludera vuxna, barn och ungdomar i åldern 5 år och äldre.
• Humira (adalimumab), där befintlig indikation för hidradenitis suppurativa (HS) utökas till att även inkludera ungdomar från 12 års ålder.
• Nimenrix (vaccin mot meningokockinfektioner), där befintlig indikation utökas till att inkludera barn från 6 veckors ålder.
• Vimpat (lakosamid), där befintlig indikation utökas med att även ges som monoterapi.

Övriga yttranden

Ruconest

CHMP gav en positiv bedömning angående försäljningstillstånd för en ny beredningsform (pulver och vätska till injektionsvätska) för Ruconest (conestat alfa). Den nya beredningsformen kommer att finnas tillgänglig i ett kit för administrering och är avsett att förenkla för patienten eller vårdgivaren att administrera läkemedlet i hemmet.

Translarna – förnyelse av villkorat godkännande

CHMP har avslutat sin vetenskapliga bedömning av den årliga förnyelsen av villkorat godkännande för Translarna (ataluren) och rekommenderar att det villkorade godkännandet förnyas.

Som en del av CHMP:s bedömning, har kommittén granskat alla tillgängliga data, inklusive resultaten av en studie som utförts av innehavaren av godkännandet, vilket var ett krav för villkorat godkännande efter det initiala godkännandet. Även om de data som hittills finns tillgängliga indikerar att Translarna fördröjer utvecklingen av sjukdomen och att det inte finns några större säkerhetsproblem, ansåg kommittén att det fortfarande krävs ytterligare data för att fullt ut bekräfta att nytta-riskförhållandet för läkemedlet är positivt.

CHMP har därför begärt att innehavaren av försäljningsgodkännandet för Translarna genomför en ny randomiserad, placebokontrollerad 18-månaders studie på patienter med Duchennes muskeldystrofi, följt av en 18-månadersperiod där alla patienter kommer att byta till behandling med Translarna. Studieresultaten beräknas vara tillgängliga under första kvartalet 2021.

Translarna används för att behandla patienter som är fem år och äldre med Duchennes muskeldystrofi, ett allvarligt och sällsynt tillstånd för vilka inga godkända behandlingar för närvarande finns tillgängliga. Läkemedlet är avsett för användning hos uppegående patienter och vars sjukdom orsakas av en specifik genetisk defekt, en så kallad nonsensmutation, i genen för muskelproteinet dystrofin.

Villkorat godkännande tillåter EMA att rekommendera försäljningstillstånd för ett läkemedel där nyttan för folkhälsan av dess omedelbara tillgänglighet på marknaden överväger risken trots att ytterligare uppgifter om läkemedlet fortfarande krävs. För dessa läkemedel ställs särskilda krav efter godkännandet som syftar till att generera omfattande uppgifter om läkemedlet. Villkorat försäljningstillstånd gäller för ett år och kan förnyas eller omvandlas till ett femårigt försäljningstillstånd när ytterligare data som genererats bekräftar att nytta-riskförhållandet för läkemedlet är positivt.

Utvärderingsrapporten om förnyelse av det villkorade godkännandet för Translarna kommer att publiceras efter EU-kommissionen gett sitt beslut om förnyelse.

CMDh

För ärenden se rapporten från CMDhs möte:

Report from the CMDh meeting held on 7-9 November 2016

Relaterad information

EMA: Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 7-10 November 2016 (2016-11-11)