FDA ger förtur för läkemedel mot leukemi

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA kommer att snabbehandla en ansökan om godkännande av läkemedlet Tasigna för patienter med nydiagnostiserad kronisk myeloisk leukemi. Sådan förtur beviljas endast läkemedel som bedöms ge stor behandlingsvinst eller där annan lämplig behandling saknas. 

Ansökan om godkännande bygger på en studie där behandling med Tasigna (nilotinib) jämförts med standardbehandling med Glivec (imatinib) som förstavalsbehandling av 846 patienter med nydiagnostiserad kronisk myeloisk leukemi och där visat sig vara överlägsen vad gäller att förhindra progress av sjukdomen. (1)

Resultaten efter tolv månader visade att signifikant färre av de patienter som behandlades med Tasigna gick in i en svårare fas av sjukdomen – 2 patienter jämfört med 11 av dem som fick Glivec. Tasigna var signifikant mer effektivt även enligt måttet major molecular response (MMR) vilket uppnåddes av 44 procent av patienterna mot 22 procent av dem som behandlades med Glivec.

MMR är ett ytterst känsligt test som kan avslöja om en enda cell bland en miljon normala celler bär spår av mRNA-transkript av genen för tillväxtproteinet Bcr-Abl som ligger bakom den okontrollerade ökningen av vita blodkroppar vid KML. I studien var nivåerna efter tolv månader mindre än 0,1 procent jämfört med när behandlingen började. Utfallet ses som ett mått på kvarvarande sjukdom och därmed som en prognos för den sjukdomsfria överlevnaden på sikt. 

Tasigna var effektivare även avseende complete cytogenetic response (CCyR) som innebär att man inte längre kan hitta några cancersjuka celler i blod och benmärg.

I Sverige insjuknar omkring 100 personer varje år i kronisk myeloisk leukemi, en svår form av blodcancer. Sjukdomen innebär att de vita blodkropparna förökar sig utom kontroll.

Snabbförfarandet hos FDA innebär att behandlingen av ansökan tar högst sex månader mot normalt tio. Motsvarande ansökan har också lämnats in till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.

(1) Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients, ENESTnd