Ny behandling för vuxna med akromegali

Den hittills största studien för patienter med den ovanliga sjukdomen akromegali, visar att 63 procent fler som behandlades med pasireotide LAR uppnår full kontroll över sin sjukdom jämfört med de som fick standardbehandlingen Sandostatin LAR.  Resultaten presenterades vid en global kongress för hormonrelaterade sjukdomar.

Akromegali är en ovanlig hormonsjukdom som gör att skelett och annan vävnad börjar växa. Den abnorma tillväxten sker i första hand i händer, fötter och delar av ansiktet som näsa, käkben, haka och pannben. Samtidigt förstoras muskler och inre organ medan underhudsfettet minskar och huden blir kraftigare. I Sverige drabbas omkring 30 personer årligen av akromegali.

Sjukdomen beror så gott som alltid på en godartad tumör i hypofysen vilket leder till en överproduktion tillväxthormon (GH) som i sin tur leder till förhöjda nivåer av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1).

– Pasireotide är ett välkommet tillskott till de patienter som idag inte är fullt kontrollerade med Sandostatin LAR, säger Britt Edén Engström, överläkare vid sektionen för Endokrinologi och Diabetes, Akademiska sjukhuset, Uppsala

Den aktuella fas III-studien visade att signifikant fler patienter som behandlades med pasireotide LAR uppnådde normala nivåer av GH och IGF-1 än de som fick standardbehandlingen, Sandostatin LAR (31,3 procent mot 19,2 procent). Studien nådde därmed sitt effektmål.

Forskarna presenterade också data från en tilläggsstudie, där de patienter som inte uppnått full biokemisk kontroll efter 12 månader erbjöds att byta till den andra behandlingen. Efter ytterligare sex månaders behandling hade 21 procent av de 81 patienter som bytte till pasireotide LAR uppnått full kontroll över sjukdomen, medan motsvarande andel för de 38 som bytte till Sandostatin LAR bara var 2,6 procent.

– De här resultaten pekar på att pasireotide LAR kan få betydelse för en patientgrupp där det finns behov av ny och bättre behandling, säger Bo Björkstrand, medicinsk chef på Novartis onkologi.

Pasireotide blev nyligen godkänt för behandling av Cushings sjukdom, en annan ovanlig sjukdom som också orsakas av en godartad hypofystumör.

Studien är den största hittills för patienter med akromegali och resultaten presenterades vid 2012 joint 15^th International Congress of Endocrinology and 14^th European Congress of Endocrinology meeting (ICE/ECE) i Florens i Italien. Studien leddes av Annamaria Colao, professor i endokrinologi vid Federico II universitetet i Neapel.