Ny behandling med lovande resultat vid ovanlig blodcancer – myelofibros

Nu ökar hoppet för en bättre behandling mot en ovanlig och allvarlig form av blodcancer. Ruxolitinib, en så kallad JAK-hämmare, visar lovande resultat vid behandling av patienter med myelofibros. Det visar en studie publicerad i The New England Journal of Medicine.

Myelofibros är en sällsynt, livshotande blodcancer som kännetecknas av bindväv i benmärgen, förstorad mjälte, brist på röda blodkroppar (svår anemi) och viktminskning. I Sverige får ett 40-tal personer myelofibros varje år.

Många patienter med myelofibros har en muterad gen (JAK) vars aktivitet driver på sjukdomens utveckling. Ruxolitinib är en så kallad JAK-hämmare, vilket innebär att den blockerar den sjukliga processen.

– Det handlar om en liten patientgrupp med en mycket allvarlig sjukdom. Här finns behov av forskningsframgångar. Därför känns det lovande att en helt ny substans har visat sig vara effektiv mot sjukdomssymtomen. Det kan vara av stort värde för många patienter med myelofibros, säger docent Mats Merup, överläkare på Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge och Solna.

I den aktuella fas I/II-studien ingick 153 patienter. Hos 75 procent av dem minskade mjälten i storlek och patienterna fick bättre fysisk kapacitet. Även andra symtom som trötthet, nattliga svettningar och klåda lindrades. Patienter som hade drabbats av viktnedgång på grund av sjukdomen fick en betydelsefull viktuppgång. En annan fördel som observerades i studien var en minskning av cirkulerande inflammatoriska proteiner (cytokiner) i blodet.

Studien har genomförts av MD Anderson Center och Mayo Clinic i USA.

Läkemedelsmyndigheterna i USA och Europa har beviljat ruxolitinib status som särläkemedel för myelofibros.
_________________________________________________________________________________


Mer information om studien på engelska:
http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2010/1444522.shtml