Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) antar positivt utlåtande om Octapharmas rekombinanta FVIII från en human cellinje (Nuwiq®) för barn och vuxna med hemofili A

Lachen, Schweiz, 23 maj 2014 – Den Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har antagit ett positivt utlåtande om Nuwiq^®, en rekombinant human FVIII framställd i en human cellinje. Utlåtandet rekommenderar att läkemedlet ges försäljningsgodkännande för profylax och behandling av blödningar (även under och efter kirurgiska ingrepp) hos pediatriska och vuxna patienter med
hemofili A (medfödd FVIII-brist).

Nuwiq^® produceras från en human cellinje och är det första preparatet i den nya generationens FVIII-substitutionsproteiner som väntar på att godkännas för försäljning i Europa. Nuwiq^® framställs utan
animaliska produkter och innehåller inga icke-humana epitoper som anses ligga bakom autoimmuna reaktioner. Hämmande antikroppar mot FVIII-produkter neutraliserar proteinets gynnsamma effekt och utgör det stora problemet i dagens behandling av hemofili A.

”Nuwiq^® har visat sig mycket effektivt i förebyggandet och behandlingen av blödningar hos patienter med hemofili A som har behandlats med FVIII tidigare (PTP), och det faktum att denna population ännu inte har uppvisat neutraliserande antikroppar kan bero på att preparatet är framställt i en human cellinje. Nuwiq^® kan innebära ett stort framsteg i kampen mot det som idag är det enskilt största problemet för nybehandlade hemofiliker”, säger Olaf Walter, MD, PhD, MBA, vice vd för Internationella affärsområdesenheter vid Octapharma.

Fördelarna med Nuwiq^® för profylax och behandling av blödningar och preparatets hemostatiska effekt vid kirurgiska ingrepp har studerats i 3 pivotala prövningar. I studien GENA-01 på 22 ungdomar och vuxna behandlades 94,4 % av blödningsepisoderna (BE) med utmärkt eller god effekt och en
stor majoritet av episoderna krävde endast en infusion. I studien GENA-08, som undersökte profylax mot blödningsepisoder och behandling av genombrottsblödningar hos 32 vuxna, låg den genomsnittliga blödningsfrekvensen per patient under perioden med profylaktisk behandling på 0,188/månad för alla typer av blödningar. I studien GENA-03 på 59 pediatriska patienter mellan 2 och
11 år var den genomsnittliga frekvensen av samtliga blödningsepisoder 0,338/månad under profylaktisk behandling. I åldersgruppen 2–5 år var den månatliga frekvensen av alla BE lägre än i åldersgruppen 6–12 år (0,213 BE/månad respektive 0,459 BE/månad). I denna studie behandlades 68,6 % av genombrottsblödningarna med en infusion och 81,3 % med en eller två infusioner.

Inga biverkningar rapporterades som vanliga (≥1/100) i säkerhetsdatabasen för 135 tidigare behandlade patienter. Nuwiqs immungenicitet utvärderades i kliniska prövningar på 135 tidigare behandlade patienter med allvarlig hemofili A (74 vuxna och 61 pediatriska patienter). Ingen av patienterna utvecklade antikroppar.

För närvarande undersöker en pågående studie (NuProject) effekten och säkerheten för Nuwiq^® hos tidigare obehandlade patienter (PUP, rekryteringsmål: 100 patienter) som löper stor risk att utveckla
neutraliserande antikroppar. Ytterligare studier på PTP pågår också, däribland studien NuPreviq som undersöker individanpassad profylaxbehandling på 65 vuxna patienter.

Data för Nuwiq^® har även inlämnats till myndigheter i Kanada och Australien, och ytterligare världsomspännande ansökningar planeras.

Om hemofili A

Hemofili A är en X-bunden ärftlig sjukdom som beror på FVIII-brist. Obehandlad leder sjukdomen till blödningar i muskler och leder med artropati och allvarlig sjuklighet som följd. Profylaktisk substitutionsbehandling med FVIII minskar antalet blödningsepisoder och risken för permanent ledskada. Hemofili A drabbar var 5 000:e till var 10 000:e man världen över. Globalt är 75 % av alla fall av hemofili odiagnostiserade eller obehandlade. Utvecklingen av neutraliserande FVIII-antikroppar mot infunderad FVIII är den allvarligaste behandlingskomplikationen. Den kumulativa risken för utveckling av FVIII-antikroppar rapporteras vara upp till 38 %.

Om Octapharma

Svenskägda Octapharma är en av världens största tillverkare av proteinbaserade läkemedel. Huvudkontoret ligger i Lachen i Schweiz, och företaget har varit verksamt inom patientvård och medicinsk innovation i över 30 år. Kärnverksamheten är utveckling, tillverkning och försäljning av
humanproteiner från både human plasma och humana cellinjer. Patienter i över 100 länder behandlas med produkter inom följande terapeutiska områden:

• Hematologi (koagulationsrubbningar)
• Immunterapi (immunsjukdomar)
• Intensivvård

Octapharma har fem toppmoderna produktionsanläggningar i Österrike, Frankrike, Tyskland, Sverige och Mexiko. Nuwiq^® produceras vid den svenska produktionsanläggningen på Kungsholmen i Stockholm. Mer information finns på www.octapharma.com

Kontakt

Claudie Qumsieh
Journalist & Online Producer
Octapharma AG
Seidenstrasse 2
8853 Lachen
Switzerland
Office: +41 (55) 451 21 78
Mobile: +41 (79) 564 83 98
claudie.qumsieh@octapharma.ch