Blodcancerfonden medfinansierar studie som kan spara miljoner och låta patienter slippa biverkningar

Patienter som lider av kronisk myeloisk leukemi (KML) kan få kraftigt minskade biverkningar – samtidigt som sjukvården kan spara miljoner. Detta kan bli möjligt genom en större europeisk studie, där svenskt deltagande nu möjliggörs genom medfinansiering från Blodcancerfonden.

Forskningen inom blodcancersjukvården har gjort jätteframsteg och flera av de blodcancersjukdomar som tidigare medförde kraftigt förkortat liv behandlas idag framgångsrikt med avancerade läkemedel. Något som glädjande lett till att patienter som tidigare riskerat att dö nu kan leva ett normallångt liv.

För de cirka 1000 patienter som i Sverige lever med drabbas av kronisk myeloisk leukemi (KML) behandlas en majoritet med läkemedel som blockerar det protein (Brc-Abl) om driver på sjukdomsutvecklingen. En behandling som ger kraftig symtomlindring och mycket låga eller omätbara nivåer skadligt protein. I dagsläget är behandlingen med dessa tyrosinkinashämmande läkemedel livslång, man behandlar patienten för säkerhets skull. Det pågår dock forskningsstudier, där man efter ett optimalt och långvarigt stabilt behandlingssvar med läkemedel, gör försök att avsluta medicineringen under noggrann övervakning. En fransk studie som presenterades för ett par år sedan
visar att en del patienter klarar sig lika bra utan läkemedel, eller kanske till och med bättre då de på sikt slipper biverkningar.

Nu ska detta undersökas ordentligt i en större europisk studie där nio svenska kliniker deltar med sammanlagt 60 patienter. Utgifterna för den rutinmässiga behandlingen med tyrosinkinashämmare ligger idag på minst 15 miljoner kronor årligen, bara för de 60 patienter som deltar i studien. Ett svenskt deltagande vid studien kostar 200 000 kronor, hälften av dessa pengar har forskarna i den svenska KML-gruppen lyckats få finansierat genom stöd från Region Skåne och den Nordiska KML-gruppen. Resterande del, 100 000 kronor, skjuter Blodcancerfonden till.

- Det är uppseendeväckande att vare sig landstingen eller staten kan skjuta till så små medel när det i slutändan kan innebära en stor lättnad för patienter och betydande besparing för samhället, säger Kerstin Holmberg ordförande för Blodcancerfonden.

- Svenska KML-gruppen är mycket tacksam över detta mycket betydelsefulla bidrag från Blodcancerfonden, säger Johan Richter, Professor vid Skånes Universitetssjukhus och ordförande i svenska KML-gruppen. Utan det hade vi inte haft möjlighet att genomföra denna för patienterna och sjukvården viktiga kliniska studie.

Bakgrund:

Blodcancerfonden uppmärksammade i Dagens Medicin 45/2012 problemet med att det var omöjligt att hitta finansiering för svenskt deltagande i  en studie som ska ge svar på frågan om vissa patienter med Blodcancersjukdomen KML kan klarar sig lika bra utan sina läkemedel.

FAKTARUTA

Kronisk myeloisk leukemi (KML) drabbar cirka 85 personer i Sverige årligen. Denna leukemiform kännetecknas av ett högt antal vita blodkroppar i olika mognadsstadier i benmärg och blod. Cirka hälften av patienterna har också en förstorad mjälte.Vanligen är antalet röda blodkroppar lätt sänkt medan blodplättarna (trombocyterna) är förhöjda.

Alla patienter med KML har en bakomliggande kromosomförändring i benmärgen, den så kallade Phildelphiakromosomen. Denna förändring har uppstått genom utbyte av genetiskt material mellan kromosom 9 och 22, och den leder till bildandet av ett abnormt äggviteämne som stimulerar benmärgscellernas tillväxt. 

Sjukdomen indelas i tre stadier: Kronisk fas, accelererad fas och blastkris. Cirka 90 % av patienterna upptäcks i kronisk fas. Dessa behandlas numera med så kallade tyrosinkinasinhibitorer i tablettform (Glivec®, Dasatinib® eller Tasigna®) med mycket goda resultat. En majoritet av patienterna i denna grupp kan förvänta sig normal eller näst intill normal livslängd. Behandlingen är dock för närvarande att betrakta som livslång.