Fas III-data visar: Afinitor fördröjer sjukdomsutveckling vid spridd GI- och lung-NET

Patienter med spridda neuroendokrina tumörer (NET) med ursprung i mag-tarmkanalen eller lungan kan leva signifikant längre tid utan att sjukdomen förvärras om de behandlas med mTOR-hämmaren Afinitor (everolimus) jämfört med placebo.

– Det finns ett stort behov av effektiva behandlingsalternativ för de här patienterna, säger Staffan Welin, sektionschef och överläkare på endokrinonkologiska sektionen, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

NET, neuroendokrina tumörer, är en sällsynt typ av cancer som har sitt ursprung i neuroendokrina celler, oftast i mag-tarmkanalen, lungorna eller bukspottkörteln.

I Sverige får omkring 500 personer per år besked om att de har drabbats av någon form av neuroendokrin tumör, det vill säga lika många som insjuknar i den betydligt mer kända sjukdomen livmoderhalscancer. Det faktum att NET fortfarande är en relativt okänd cancerform leder till att både patienter och läkare riskerar att missa tidiga sjukdomstecken.

– Väldigt många NET-patienter diagnostiseras först när cancern redan hunnit sprida sig, säger Staffan Welin. Och i det läget är sjukdomen betydligt svårare att behandla

I studien RADIANT-4 jämfördes mTOR-hämmaren everolimus plus bästa stödjande vård (Best Supportive Care = BSC) med placebo plus BSC vid behandling av icke-funktionella neuroendokrina tumörer med ursprung i mag-tarmkanalen (gastrointestinal NET, GI-NET) eller lungan. Nu tillkännager Novartis att det primära effektmålet, signifikant förlängd progressionsfri överlevnad, har uppnåtts.

Att tumörerna är icke-funktionella innebär att de inte utsöndrar hormoner och därmed inte ger några hormonrelaterade symtom, utan de symtom som uppträder beror på att tumören växer: Smärta, blödningar och stopp i tarmen.

RADIANT-4 ingår i ett av världens mest omfattande kliniska studieprogram vid NET. De fullständiga resultaten från RADIANT-4 kommer att presenteras vid en större medicinsk kongress och kommer att ligga till grund för ansökan om marknadsgodkännande senare under 2015.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34

Om RADIANT-4
RADIANT-4 är en prospektiv, dubbelblind, randomiserad, parallellgrupps, placebokontrollerad fas III-multicenterstudie där effekt och säkerhet av everolimus plus bästa understödjande behandling, BSC, jämförts med placebo plus BSC. I studien ingick 302 patienter med väl differentierad avancerad NET med ursprung i antingen lunga eller mag-tarm-kanal som inte uppvisar eller har haft aktiva symtom på karcinoidsyndrom, och som hade dokumenterad sjukdomsprogression under de senaste 6 månaderna före inklusion. Patienterna randomiserades 2:1 till oral behandling med everolimus 10 mg/dag eller placebo.

Det primära effektmåttet var progressionsfri överlevnad. Sekundära effektmått var säkerhet, objektiv responsfrekvens och total överlevnad.

Kort om everolimus
Everolimus, marknadsfört under namnet Afinitor, är en så kallad mTOR-hämmare. Läkemedlet tas som tablett och blockerar aktiviteten hos proteinet mTOR, som har betydelse för cancercellers delning och hämmar tillväxten av blodkärl som tumören behöver för att utvecklas. Everolimus stryper syre- och näringstillförseln till tumören. mTOR-hämning påverkar även tumörcellernas ämnesomsättning.

Läkemedlet är också godkänt för behandling av spridd pNET (neuroendokrina tumörer i bukspottkörteln), spridd hormonpositiv bröstcancer, spridd njurcancer samt, under namnet Votubia, för behandling av hjärntumörer av typen SEGA (subependymal giant cell astrocytom) och njurtumörer av typen angiomyolipom vid tuberös skleros complex.

De vanligast förekommande biverkningarna av everolimus är stomatit (blåsor i munnen), diarré och hudutslag. För ytterligare information, se Fass.