Euroopan komissio hyväksyy uuden hoidon vaikeaa sappiteiden syöpää sairastaville potilaille

Euroopan komissio on myöntänyt myyntiluvan pemigatinibille, joka on paikallisesti levinneen tai etäpesäkkeisen, leikkaushoitoon soveltumattoman sappiteiden syövän ensimmäinen täsmähoito Euroopan unionissa. Pemigatinibin on kehittänyt lääkeyhtiö Incyte, ja se tulee myyntiin nimellä Pemazyre.

— Pemigatinibin Euroopan komissiolta saamalla myyntiluvalla on suuri merkitys maksansisäisten sappiteiden syöpää sairastaville potilaille, joiden hoitovaihtoehdot ovat olleet perinteisesti hyvin rajalliset. Kyseessä on pieni vaikeasti sairaiden potilaiden joukko, jota ei voida leikata, ja nämä potilaat saavat nyt uutta toivoa, toteaa Incyte Biosciences Nordic AB:n lääketieteellinen johtaja Johan Hultén.

Pemigatinibi on tarkoitettu sellaisten aikuisten hoitoon, joilla on paikallisesti edennyt tai etäpesäkkeinen kolangiokarsinooma, jossa on fibroblastin kasvutekijäreseptorin 2 (FGFR2) fuusio tai uudelleenjärjestymä, ja joka on edennyt vähintään yhden aiemman systeemisen hoitolinjan jälkeen. Pemigatinibi on ensimmäinen tälle potilasryhmälle kehitetty uusi hoito yli vuosikymmeneen, ja se on EU:n ensimmäinen täsmähoito tähän syöpämuotoon.

Euroopan lääkeviraston lääkevalmistekomitea (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) antoi aiemmin tänä vuonna pemigatinibista myönteisen lausunnon, johon Euroopan komission päätös perustuu. CHMP:n kannanotto perustuu muun muassa vaiheen II kliinisen tutkimuksen (Fight-202) tuloksiin. Tutkimus osoitti, että kasvain kutistui 36 prosentilla yhteensä 107:stä aiemmin hoidetusta potilaasta, joilla oli paikallisesti edennyt tai levinnyt sappiteiden syöpä sekä FGFR2-fuusioita tai -uudelleenjärjestymiä. Kolmella potilaalla syöpäkasvain hävisi kokonaan, ja se pieneni 35:llä potilaalla.

— Tutkimus osoittaa, että pemigatinibi voi olla tehokas hoito kolangiokarsinoomapotilaille. Tämän syövän tunnistaminen taudin alkuvaiheissa on vaikeaa, ja näiden potilaiden on päästävä tutkimuksiin FGFR2-fuusioiden tai -uudelleenjärjestymien diagnosoimiseksi, sillä niiden myötä potilaat soveltuvat tämäntyyppiseen hoitoon, Johan Hultén sanoo.

Kolangiokarsinooma on harvinainen mutta vaikea syöpämuoto, joka todetaan 1–2 henkilöllä 100 000:sta. Yhteensä tautia sairastaa Euroopassa arviolta 6 000–8 000 henkilöä (1). Oireet voivat muistuttaa muita sairauksia, ja kun syöpä lopulta havaitaan, se on usein ehtinyt jo levitä ja ennuste on huono (2,3).

Noin puolella kaikista sappiteiden syöpää sairastavista potilaista on jokin geneettinen poikkeama. FGFR2-fuusioita tai -muutoksia esiintyy lähes yksinomaan sappiteiden syövän maksansisäiseksi kolangiokarsinoomaksi kutsutussa muodossa (4,5,6).

Sappiteiden syöpä

Sappiteiden syöpä on harvinainen mutta vaikea syöpämuoto. Se ilmenee sappiteissä, jotka kuljettavat sappinestettä maksasta ohutsuoleen. Potilaat ovat yleensä yli 65-vuotiaita. Ainoa mahdollisuus pysyvään paranemiseen on poistaa kasvain kokonaan, mutta syöpä on usein ehtinyt jo levitä. Oireita voivat olla kuume, virtsan ja ulosteen värjäytyminen, kutina, ruokahaluttomuus, vatsakipu, painon putoaminen ja keltatauti. Varhain diagnosoiduissa tapauksissa, joissa kasvaimen sijainti on edullinen, viiden vuoden kuluttua on elossa noin 30 prosenttia potilaista (7).

FGFR ja pemigatinibi

Fibroblastikasvutekijäreseptorilla (FGFR) on tärkeä merkitys kasvainsolujen jakautumisessa, leviämisessä ja angiogeneesissa eli kyvyssä muodostaa uusia verisuonia. FGFR:n aktivoituvilla fuusioilla, uudelleenjärjestymillä, translokaatioilla ja geeniamplifikaatioilla on vahva yhteys eri syöpämuotojen kehittymiseen.

Pemigatinibi on potentti, selektiivinen suun kautta otettava FGFR-isomuotojen 1, 2 ja 3 estäjä, jolla on prekliinisissä tutkimuksissa todettu olevan selektiivistä farmakologista toimintaa FGFR-muutoksia sisältäviä syöpäsoluja vastaan.

Lisätietoja:

Erik Fromm, toimitusjohtaja, Incyte Biosciences Nordic AB
efromm@incyte.com
+46 73 679 60 23

Lääketieteelliset kysymykset:
Johan Hultén, Incyte Biosciences Nordic AB:n lääketieteellinen johtaja
jhulten@incyte.com
+46 72 517 71 89

Linkki lehdistötiedotteeseen osoitteessa Incyte.com

Viitteet:

1. Kirstein MM, Vogel A. Visc Med 2016; 32: 395-400.
2. Banales JM, et al. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2016;13:261‒280.
3. Uhlig J, et al. Ann Surg Oncol. 2019;26:1993–2000.
4. Graham RP, et al. Hum Pathol. 2014;45:1630‒1638.
5. Ang C. J. Gastroenterol Hepatol. 2015;30:1116‒1122.
6. Ross JS et al. The Oncologist. 2014;19:235-242.
7. Netdoktor. https://www.netdoktor.se/mage-tarm/sjukdomar/gallgangscancer-kolangiokarcinom/