Genombrott för botande forskning i Uppsala

–Detta är jättespännande, säger Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi på Uppsala universitet.

Han är ansvarig för studien och är mycket glad fyra veckor efter det första försöket på människa. Då transplanterades donerade langerhanska öar, de cellsamlingar som producerar insulin i bukspottkörteln, i den första av de två personer som de har fått tillstånd att testa tekniken på.

Cellerna har överlevt i fyra veckor utan immundämpande läkemedel

Försöken är det första i världen där forskarna har lyckats manipulera ytan på cellerna så att immunförsvaret inte känner igen dem, och därmed inte reagerar. I fyra veckor har cellerna nu överlevt utan immundämpande läkemedel. Genom att mäta nivåerna av c-peptid, som också utsöndras av de langerhanska öarna, har teamet kunnat säkerställa att cellerna lever och producerar insulin när de ska. Cellerna är placerade i underarmens muskler, vilket underlättar övervakningen av hur de utvecklas.

Andra metoder med transplantation kräver att patienten tar immundämpande läkemedel för att kroppen inte ska stöta bort organet. Det har i sin tur så stora biverkningar att det endast görs på personer som har mycket svårt att hålla blodsockret jämnt.

Behöver göra försök med celler som odlats utanför kroppen

Nästa steg i Per-Ola Carlssons forskningsprojekt är att göra om försöken med celler som odlats fram utanför kroppen. Det finns helt enkelt inte tillräckligt många donerade celler.

–För att kunna bli en behandling för många behöver vi ha en stor tillgång till celler och då måste cellbehandlingen måste bestå av stamcellsframtagna insulinproducerande celler, säger han.

Uppsalateamets samarbetspartner, företaget Sana Biotechnology, håller nu på att ta fram sådana celler med samma genmodifiering. Nästa steg är att göra om studien med dem. Ger det fortsatt goda resultat finns det snart en botande behandling för i stort sett alla med typ 1-diabetes.

"Ett rimligt perspektiv är att det kan finnas i vården inom 5-10 år"

–Som alltid behöver nya läkemedelskandidater prövas i flera studier innan de kan godkännas som nya läkemedel. Men ett rimligt perspektiv är att det kan finnas i vården inom 5-10 år, säger Per-Ola Carlsson.

Barndiabetesfonden har sedan flera år varit med och finansierat Per-Ola Carlssons forskning. Den aktuella studien har fått medel av den amerikanska stiftelsen Helmsley, medan Barndiabetesfonden är med och finansierar teamets infrastruktur och personal.

Läs mer om studien här hos det samarbetande företaget Sana Biotechnology.