Synskadade botas med genterapi

Tolv gravt synskadade patienter har fått kraftigt förbättrat syn efter att de behandlats med genterapi. Samtliga patienter led av en ärftlig sjukdom som kallas Lebers kongenitala amauros. Sjukdomen som tidigare ansågs vara obotlig beror på DNA-förändringar i en gen som kodar för näthinneproteinet RPE65. De amerikanska forskarna som genomförde behandlingen använde sig av ett ofarligt virus för att föra in friska RPE65-gener i DNA-molekylerna i cellerna i patienternas näthinnor. Behandlingen föll väl ut för samtliga patienter, men de största förbättringarna i synförmåga observerades bland de yngsta personerna i studien. Forskarna poängterar därför att den genterapeutiska behandlingen bör sättas in så tidigt som möjligt, helst innan tonåren, om den ska ge optimal effekt. Studien publicerades igår i online-upplagan av den medicinska tidskriften The Lancet. Även DN skriver om detta i sin nätupplaga.

Läs inlägget om genterapi på DNA-Guides hemsida.

Du kan följa DNA-Guides blog direkt på www.dna-guide.com/nyheter. DNA-Guide erbjuder sedan starten 2008 säkra och integritetsskyddade personliga DNA-tester med tillhörande informationstjänster via https://www.dna-guide.com