" Patienter har inte tid att vänta"

Vi inom läkemedelsbranschen har länge efterlyst konkret och kontinuerlig samverkan mellan oss, statliga myndigheter och regionerna för att lösa de allvarliga brister som idag finns inom det svenska läkemedelssystemet. Jag hoppas att detta nu blir verklighet. Men det är bråttom – patienter med allvarliga sällsynta sjukdomar har inte tid att vänta, skriver Anders Blanck, Lifs vd i en ledre i Life-time.

För en vecka sedan hölls ett möte med socialminister Lena Hallengren där vi från läkemedelsbranschen, pris- och subventionsmyndigheten TLV och regionerna via SKR, diskuterade tillgången till nya effektiva läkemedel för personer med allvarliga sällsynta sjukdomar. Den positiva bakgrunden till dialogmötet är den medicinska utvecklingen inom precisionsmedicin som tagit stora kliv framåt de senaste åren. Avancerade behandlingar kan i allt större utsträckning bota och rätta till det som orsakat en svår sjukdom, i stället för att enbart behandla symtomen. Implementering av precisionsmedicin i hälso- och sjukvården utgör ett fokusområde i den nationella Life Science-strategin där en viktig del handlar just om att kunna använda sig av precisionsmedicin vid behandling av allvarliga sällsynta sjukdomar.

Den mer allvarliga bakgrunden till mötet är att många läkemedel för sällsynta sjukdomar som godkänts för användning inom EU utifrån att de är säkra och effektiva inte kan användas i Sverige trots att de används i en rad jämförbara länder. De senaste månaderna har debatten varit intensiv kring att vissa sådana läkemedel av kostnadsskäl inte får subvention av TLV eller en positiv rekommendation av regionernas NT-råd. En i princip samlad opposition i riksdagen har också krävt att regeringen vidtar åtgärder för att förbättra patienters tillgång till läkemedel för sällsynta diagnoser.

Ett enstaka möte löser inte samhällsutmaningar, men kan förhoppningsvis vara starten på ett arbete som leder till verklig förändring. Vi inom läkemedelsbranschen har länge efterlyst konkret och kontinuerlig samverkan mellan oss, statliga myndigheter och regionerna för att lösa de allvarliga brister som idag finns inom det svenska läkemedelssystemet. Om viljan finns, ser vi att det finns goda möjligheter att anpassa dagens system för prissättning och subvention av läkemedel så att det kan fungera som en brygga mellan de svenska satsningarna på Life Science och den faktiska hälso- och sjukvården. Viktiga verktyg för det är överenskommelsen om statsbidraget för läkemedelsförmånerna och att lagen om läkemedelsförmånerna redan ger TLV möjlighet att begränsa och villkora beslut.

Det är viktigt att använda alla befintliga verktyg eftersom det finns en tidsfaktor. Patienter med svåra degenerativa, ibland livshotande sjukdomar har inte tid att vänta på de långsiktiga systemförändringar som behövs. Hade dessa patienter behövt någon annan typ av kostsam behandling skulle de redan fått den och det går inte att motivera att nålsögat för läkemedelsbehandling ska vara betydligt mindre än för andra typer av behandlingar. Jag ser att det svepande argumentet att läkemedel tränger undan andra åtgärder i hälso- och sjukvården inte kan stå oemotsagt eftersom det inte är möjligt att visa på vilka insatser som det skulle vara eftersom läkemedel är den enda insatsen som utvärderas i termer av kostnadseffektivitet. Det är därför minst lika troligt att läkemedelsbehandling trängs undan av andra mindre kostnadseffektiva åtgärder.

Vi inom läkemedelsbranschen vill gärna arbeta tillsammans med TLV, regionerna och Läkemedelsverket för att ta ett gemensamt ansvar för att patienter med svåra och sällsynta sjukdomar inte ska riskera att komma till skada för att systemet inte är anpassat till den vetenskapliga utvecklingen mot precisionsmedicin.

Vårt 20 år gamla läkemedelssystem skapades i en tid då nya läkemedel oftast innebar ytterligare ett behandlingsalternativ, och då ofta för bredare folksjukdomar som inte är direkt livshotande. När det redan finns läkemedel med god effekt som kan användas blir konsekvenserna för patienterna i många fall begränsade om ett läkemedelsföretag inte lyckas motivera ett högre pris för sitt nya läkemedel. Men, om läkemedelsföretaget avstår från att ansöka om, eller inte lyckas få ett positivt, förmånsbeslut eller rekommendation för läkemedel som utvecklats för svåra sjukdomstillstånd som tidigare saknat effektiv behandling blir effekten förödande för enskilda patienter eftersom de då står utan effektiv behandling.

En anpassning av systemet till den vetenskapliga och medicinska utvecklingen behöver fortsatt vara värdebaserad eftersom det är det bästa sättet att skapa incitament för Life Science-företag att fokusera på forskning och utveckling av läkemedel med hög innovationshöjd och stor patientnytta. Men, ett värdebaserat system är inte att likställa med att värdet bara ska mätas genom kostnadseffektiviteten. Den hälsoekonomiska analysen är helt beroende av de antaganden som företag och myndigheter gör i sina modeller och kan därför bara vara ett av flera verktyg för att göra de nödvändiga medicinska prioriteringarna.

TLV och SKR har påpekat att det behövs författningsstöd för att kunna situationsanpassa de hälsoekonomiska bedömningarna eftersom alla läkemedel inte kan värderas på samma sätt. Vi ser samma behov av att hitta rätt avvägning mellan ekonomiska och medicinska konsekvenser av de beslut som fattas. Hänsyn måste också tas till att den europeiska vetenskapliga läkemedelsmyndigheten EMA arbetat strategiskt för att kunna godkänna prioriterade läkemedel baserat på tidiga kliniska läkemedelsprövningar just för att tillgodose behoven hos patienter med allvarliga sjukdomar. Det är inte rimligt att kostnadseffektiviteten som beräknas på dessa studier då i Sverige regelmässigt bedöms vara osäker och att hälften av ansökningarna till TLV därför resulterar i ett avslag eller till att företaget drar tillbaka sin ansökan. Jag ser att vi i större utsträckning måste förlita oss på den vetenskapliga och medicinska bedömningen som Läkemedelsverket, de svenska representanterna i de europeiska referensnätverken (ERN), det nationella programområdet och de centrum för sällsynta diagnoser som skapats under senare år utgör.

De priser som företagen ansöker om ska givetvis vara rimliga i förhållande till det medicinska värdet, men priserna behöver kunna förhandlas. Om Sverige i sin bedömning avviker alltför mycket från andra länders betalningsvilja och vilja att lösa tillgängligheten genom olika typer av avtal, kommer vissa läkemedel för sällsynta sjukdomar inte att bli tillgängliga i Sverige – även om vi gör systemet mer situationsanpassat.

Därför ser vi att det också behövs en möjlighet att vid behov kunna göra undantag för enskilda patienter under kontrollerade former när det medicinska behovet är stort. Regionerna har redan möjlighet att ge enskilda patienter subvention vid sidan av de statliga läkemedelsförmånerna, men för en jämlik vård behövs en nationell hantering vilket finns i många andra länder. Regionerna använder redan kontrollerade former för behandling genom att det ibland skapats nationella grupper med kliniska experter som styr läkemedelsanvändningen utifrån ett strikt behandlingsprotokoll. Det tycker vi är en bra modell att bygga vidare på. I kommande statsbidragsöverenskommelse ser jag att en nationell undantagsmöjlighet bör introduceras.

Det är för oss inom läkemedelsbranschen tyvärr ganska otydligt om TLV och regionerna ser samma behov som vi gör av att särskilt angelägna läkemedel för svårt sjuka patienter ska kunna användas på ett jämlikt sätt i Sverige, även i de fall då företaget inte lyckas ta sig igenom systemet. Jag hoppas dock att vi alla kan skriva under på att patienternas faktiska behov av läkemedelsbehandling måste vara vägledande.

Finns det samsyn kan en mer formell samarbetsform göra det möjligt att gemensamt diskutera fram konkreta åtgärder, lösningar och utveckling av regelverket. Tar regeringen initiativ till ett sådant arbete kommer vi att möta upp med nödvändiga resurser för att skyndsamt hitta lösningar i syfte att kunna lämna konkreta och genomförbara förslag.