Genombrott - effektivare behandling av kronisk myeloisk leukemi

Vi har begränsat risken för att sjukdomen ska fortsätta att utvecklas i så hög grad att det ger ett mycket stort hopp för de flesta patienter. Den bedömningen gör Giuseppe Saglio, professor i hematologi vid universitetet i Torino. Han har lett den stora studie som visar att nilotinib (Tasigna) är överlägset föregångaren imatinib (Glivec) för att stoppa utvecklingen av blodcancerformen kronisk myeloisk leukemi (KML) hos patienter med nydiagnostiserad sjukdom. (1)

Stort hopp för de flesta
Med introduktionen av Glivec förbättrades prognosen dramatiskt för patienter med KML. I dag är det standardbehandling medan Tasigna hittills varit förbehållet patienter som inte tålt eller blivit resistenta mot Glivec.

I studien som presenterades vid American Society of Hematology’s möte i New Orleans i december 2009, fick patienterna antingen Glivec eller Tasigna som första behandling. Resultatet visar att av dem som fick Tasigna var det bara två som utvecklade en svårare fas av sjukdomen mot elva av dem som fick Glivec.

– För tio år sedan var imatinib det stora genombrottet som gjorde att vi kunde gå från KML som en dödlig sjukdom till vad man nu närmast kan kalla en kronisk sjukdom. Med nilotinib har vi fått möjlighet att blockera sjukdomsprocessen i så hög omfattning att det ger mycket stort hopp för de allra flesta patienter, säger Giuseppe Saglio.  

Entydigt resultat
Redan tidigare fanns data som pekade i samma riktning, bland annat från skandinaviska hematologer, så helt överraskande är resultaten inte, enligt Saglio. Men han hade inte förvänta sig så entydiga resultat på så kort tid.

– Nilotinib har visat att det är möjligt att komma mycket långt med denna behandling. Kanske inte ända fram till fullständig bot men vi har blockerat sjukdomen så pass att den inte längre utgör en fara för patienten.

Betydelse även för annan cancer
Giuseppe Saglio tror att den studie han lett kan få betydelse även för behandlingen av andra cancerformer.

– KML är en bra modell för att förstå cancer. Det finns mycket stort intresse, även bland icke hematologer, för vad vi uppnått eftersom det har lärt oss mycket om cancerstamceller. Vi har mycket bättre förståelse för de molekylära mekanismer som leder till i första hand leukemi men som i vissa fall är identiska med andra cancersjukdomar.

FDA ger förtur
I studien ingick 846 patienter, även svenska, med nydiagnostiserad KML. Resultaten anses så positiva att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA med förtur ska behandla en ansökan om att godkänna Tasigna som första behandling vid nydiagnostiserad KML.
   
(1) Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients (ENESTnd).