Kronisk myeloisk leukemi - från kronisk sjukdom till hopp om bot

Nu kan vi gå från kronisk sjukdom till hopp om bot för patienter med kromisk myeloisk leukemi (KML), säger Laurie Letvak, MD och vicepresident vid Novartis Oncology. Hon bygger sin optimism på den studie som visar att nilotinib (Tasigna) visat överlägset bättre resultat än standardläkemedlet imatinib (Glivec) som första behandling av patienter med nydiagnostiserad KML.

Tasigna snabbehandlas av FDA 
Laurie Letvak har under många år varit delaktig i att utveckla behandlingen av blodcancerformen KML.

Sedan Glivec introducerades 2001 har prognosen dramatiskt förbättrats för dessa patienter. Efterföljaren Tasigna har hittills varit förebehållen de patienter som inte tålt eller blivit resistenta mot Glivec. Men resultaten i den studie (ENESTnd) som redovisades vid American Society of Hematology’s (ASH) möte i New Orleans i december 2009 var så positiva att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA nu kommer att snabbehandla ansökan om godkännande av Tasigna som förstahandsbehandling vid KML. (1)

Från dödlig till kronisk sjukdom
Med Glivec har vi perspektivet så att KML från att ha varit en dödlig sjukdom kan ses som en kronisk cancersjukdom där vi hoppas att de flesta patienter kan se fram mot en normal livssituation, säger Laurie Letvak.

– Men vi vet också att det finns patienter vars sjukdom fortsätter att utvecklas och som inte överlever. Studien visar att Tasigna kommer att spela en viktig roll framöver. Vårt mål är nu att gå från att behandla en kronisk sjukdom till att kunna börja drömma om att helt bota sjukdomen. Med Tasigna, kanske i kombination med andra behandlingsformer, hoppas vi kunna driva utvecklingen dithän.

Bot realistiskt
Att patienter med KML ska kunna botas är ett fullt realistiskt mål, anser Laurie Letvak.

– Det är med KML som med andra sjukdomar där det finns en bra behandling, patienterna kan ändå få återfall efter många år. Men det råder inget tvivel om att bot är ett mål som det är förnuftigt och rimligt att sträva efter med tanke på de kunskaper vi har i dag.

Snabb utveckling
Jämfört med många andra läkemedel har det gått förhållandevis snabbt att från Glivec utveckla Tasigna, andra generationens läkemedel. Laurie Letvak förklarar det med att när man har en målinriktad behandling, som Glivec, och känner verkningsmekanismerna i detalj är förutsättningarna goda för att vidareutveckla behandlingen och göra den ännu mer effektiv.

– Om det också dyker upp en tredje generation kan jag varken svara ja eller nej på. Men jag tror att den mest realistiska vägen framåt är att arbeta med kombinationer av olika behandlingar.

(1) Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients (ENESTnd).