Genombrott för behandling av Cushings sjukdom

Läkemedlet Signifor är den första medicin som visar både snabb och beständig förbättring hos patienter med Cushings sjukdom. Resultaten publiceras i den ansedda vetenskapliga tidskriften New England Journal of Medicine.

Cushings sjukdom är en ovanlig sjukdom som orsakas av överproduktion av hormonet kortisol. Detta föranleds oftast av en godartad tumör i hypofysen. I den fas III-studie som nu publicerats i medicintidskriften New England Journal of Medicine (NEJM) fick patienter som behandlades med läkemedlet Signifor normaliserade kortisolnivåer. Samtidigt visades påtagliga förbättringar av typiska symtom som högt blodtryck, kolesterolvärde, vikt och BMI.

Det är första gången som ett läkemedel visat sig effektivt vid denna sjukdom.

Om Cushings sjukdom inte behandlas är risken stor för svår sjukdom och hög dödlighet. Den första åtgärden är att operera bort den hypofystumör som oftast ligger bakom den förhöjda kortisolproduktionen. Alla patienter kan dock inte opereras och det finns en risk att hypofysfunktionen inte återhämtar sig efter operation. Därför finns det ett stort behov av medicin mot Cushings sjukdom.   

Om Cushings sjukdom
Cushings sjukdom är sällsynt och förekommer i alla åldrar. Även barn kan drabbas, men de flesta som drabbas är kvinnor i medelåldern. Varje år insjuknar cirka 25 personer i Sverige. 4-5 av dem blir inte hjälpta av operation, eller kan inte opereras.

Om Signifor
Signifor (pasireotide) är ett särläkemedel som studeras som potentiell behandling av ovanliga hormonsjukdomar som akromegali (onormal kroppslig tillväxt på grund av för mycket tillväxthormon), Cushings sjukdom (överproduktion av kortison på grund av en tumör i hypofysen) och neuroendokrina tumörer (hormonproducerande tumörer).

Signifor är en så kallad somatostatinanalog och liknar det kroppsegna hormonet somatostatin. Detta hormon kontrollerar aktiviteten i hypofysen och signalerar till binjurarna att dessa ska producera ”stresshormonet” kortisol hos friska personer. Hos sjuka personer har kontroll­mekanismen satts ur spel, vilket leder till en överproduktion av kortisol.

Om studien
I den hittills mest omfattande fas III-studien om Cushings sjukdom, Pasport-Cushings, deltog 162 patienter från 18 länder som behandlades med Signifor (1). Målet med studien var att uppnå normala nivåer av fritt kortisol i urinen, efter sex månader. Vid studiens slut hade drygt 26 procent av dem som fått en högre dos (900 mikrogram två gånger om dagen) nått målet, mot 14,6 procent av dem som fått en lägre dos (600 mikrogram två gånger om dagen). Efter tolv månader var siffrorna 25 procent respektive 13,4 procent. Mediansänkningen av fritt kortisol i urinen i de båda dosgrupperna var 47,9 procent efter sex månaders behandling med Signifor.