Lovande resultat vid behandling av MDS

Drygt fyra av tio patienter med myelodysplastiska syndrom, MDS, fick bättre blodvärden efter behandling med läkemedel mot farligt järnöverskott efter regelbundna blodtransfusioner. Och var femte patient behövde inte längre transfusioner. Det visar en kartläggning som doktor Daniela Cilloni presenterade under den amerikanska kongressen, ASH.

År 2010 publicerades resultat från en studie kallad Epic, som visade att drygt 20 procent av de patienter som fick behandling mot farligt järnöverskott fick förbättrade Hb-värden eller minskat behov av blodtransfusioner. Behandlingsmetoden kallas kelering och minskar farlig järninlagring i viktiga organ, som lever och hjärta, som uppstår efter regelbundna blodtransfusioner. Doktor Daniela Cilloni, forskare vid universitetet i Turin, reagerade på resultaten. Hon tyckte att studien undervärderade effekten av keleringsbehandling.

– Jag har sett många patienter som fått kraftig effekt av behandlingen och många som slipper transfusioner helt, säger hon. I Epic-studien ingick många lågriskpatienter, men jag ville undersöka hur det ser ut i det verkliga livet. Patienter i verkligheten ser ofta annorlunda ut än de som ingår i kliniska prövningar, säger Daniela Cilloni.

Uppgifter samlades in från 92 patienter som behandlades mot järnöverskott vid sex sjukhus i Piemonte-regionen mellan 2003 och 2011. 60 procent behandlades med Exjade (deferasirox) och resten med Desferal (deferoxamin). Daniela Cilloni blev imponerad av resultatet. Hela 43 procent fick effekt av behandlingen, det vill säga dubbelt så hög andel som i Epic-studien.

En signifikant större andel av de som behandlades med Exjade fick effekt, jämfört med de som fick Desferal. Och en femtedel av patienterna blev helt fria från behov av blodtransfusioner.

Även ifråga om hur snabbt effekten kunde mätas skilde sig de båda läkemedlen åt. De patienter som behandlades med Exjade var fria från transfusionsbehandling efter tre månader i mediantid, medan motsvarande tid för dem som fick Desferal var 18 månader.

– Mekanismen för de olika läkemedlen är olika. Jag tror att effekten av Exjade är något mer än enbart att järnöverskott tas bort. Kanske apoptos, programmerad celldöd, är inblandat eller molekylära mekanismer. Framöver bör vi kartlägga vad som sker, säger Daniela Cilloni.

För de patienter som behandlades med Exjade ledde keleringen också till att fler patienter slapp transfusioner med trombocyter, det vill säga blodplättar. Exjade höjde emellertid inte trombocytnivån.

Resultatet från kartläggningen är viktiga för att i framtiden kunna skilja ut de patienter som kan få effekt av keleringsbehandling, menar Daniela Cilloni. Hon gärna se en klinisk prövning där både patienter med myelodysplastiska syndrom, MDS, och akut myeloisk leukemi, AML, ingår.

Fakta om myelodysplastiska syndrom, MDS
Myelodysplastiska syndrom är ett samlande begrepp för ett antal kroniska sjukdomar där blodbildningen inte fungerar normalt. Orsaken är att de blodbildande stamcellerna i benmärgen inte förmår att producera mogna blodceller. Följden blir blodbrist (anemi), minskat antal vita blodkroppar (leukopeni) och blodplättar (trombocytopeni). Symtomen vid MDS kan variera – från knappt några alls till svåra besvär som beror på bristen på olika typer av blodkroppar:

• Brist på röda blodkroppar, som förser cellerna med syre, ger anemi, trötthet, muskelsvaghet, andfåddhet, hjärtklappning och yrsel.
• Brist på vita blodkroppar, som ingår i immunförsvaret, leder till bakteriella infektioner, virus eller svamp som lunginflammation, blodförgiftning, urinvägsinfektion eller herpes.
• Brist på blodplättar, som får blodet att levra sig, ger upphov till blödningar av olika slag som blåmärken, näsblod, hudblödningar och blod i urin eller avföring.

En del patienter kan få värk i lederna, feber, hudutslag och obehag från buken, vilket oftast orsakas av förstorad mjälte. Omkring tre av tio personer med MDS utvecklar med tiden akut myeloisk leukemi (AML), en typ av blodcancer. Att förhindra den utvecklingen är ett viktigt mål vid behandlingen av MDS.

Presskontakt Novartis Onkologi:
Niklas Rosendal, kommunikationschef, Novartis, 070-889 33 34