Myelofibros – lovande resultat med två helt nya läkemedel

Patienter med den ovanliga blodcancersjukdomen myelofibros kan få ännu bättre behandlingsresultat med en kombination av två nya läkemedel. Det visar nya forskningsresultat som presenteras vid en stor europeisk hematologikongress, som just nu pågår i Amsterdam.

Myelofibros är en ovanlig form av blodcancer som kännetecknas av fibros, ett slags ärrbildning, i benmärgen. Det leder till att benmärgens blodbildningsförmåga försämras och att andra organ börjar producera blod. Det gäller framförallt mjälten, som då kan växa till flera gånger sin normala storlek, i vissa fall upp till tio kilos vikt. I Sverige insjuknar omkring 50 personer per år i myelofibros. 

Läkemedlet Jakavi, har i kliniska studier visat sig förlänga överlevnaden och förbättra livskvaliteten hos patienter med myelofibros. Läkemedlet får mjälten att minska i storlek samtidigt som andra symtom lindras. Panobinostat har vid monoterapi (som enda läkemedel) i en studie också minskat mjältens storlek och i vissa fall även fått ärrbildningen i benmärgen att gå tillbaka. Nya data från en fas I-studie visar att en kombination av dessa båda preparat kan ge ännu bättre behandlingsresultat. Jakavi inväntar europeiskt beslut om godkännande inom kort.

Förstärker behandlingseffekten
De data som nu presenteras vid The 17^th Congress of the European Hematology Association är från en relativt liten studie i ett tidigt skede, men resultaten är lovande och talar för att kombinationen Jakavi och panobinostat samverkar på ett sätt som ytterligare förstärker behandlingseffekten. Studien syftar primärt till att fastställa de exakta doserna av respektive läkemedel för att optimera effekten samtidigt som eventuella biverkningar minimeras.

Det medicinska studieprogrammet bakom Jakavi är det största som någonsin utförts för patienter med myelofibros. Nu är förhoppningen att ytterligare ett behandlingsalternativ ska bli tillgängligt för dessa patienter.

Fakta om Jakavi
Jakavi (ruxolitinib) är en så kallad JAK-hämmare i tablettform, och blockerar det enzym (JAK) som driver på sjukdomens utveckling. Jakavi är godkänt i USA för symtomlindrande behandling av kronisk idiopatisk myelofibros och myelofibros sekundär till polycytemia vera eller essentiell trombocytemi.

Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, CHMP, rekommenderar EU-kommissionen att godkänna Jakavi som den första JAK-hämmaren någonsin för behandling av den ovanliga blodcancerformen myelofibros. Svenska patienter har deltagit i den avgörande forskningen som ligger till grund för ansökan om godkännande.

Fakta om panobinostat
Panobinostat är en så kallad deacetylashämmare (DACi) som i flera studier visat sig ha effekt på tumörer genom att dämpa aktiviteten hos vissa cancerproteiner, minska nybildningen av blodkärl, befrämja celldöd och hämma tumörcellers rörlighet och förmåga att tränga in i annan vävnad.

Läkemedlets effekt studeras vid olika blodcancersjukdomar som myelom, akut myeloisk leukemi, Hodgkins lymfom och T-cellslymfom, men även bröstcancer, prostatacancer och cancer i bukspottkörteln.

Presskontakt Novartis Onkologi:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef, Novartis, 070-889 33 34

Källa: Harrison, Claire, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, United Kingdom, A phase 1B, dose-finding study of ruxolitinib plus panobinostat in patients with primary myelofibrosis (MF, post-polycytemia vera MF (PPV-MF), or post-essential (PET-MF) thrombocythemia MF (Abstract 0364)