Nya data på EHA: Jakavi överlägset mot myelofibros

Vid Europas största hematologikongress som just nu pågår i Amsterdam presenteras data som bekräftar att det nya läkemedlet Jakavi ger signifikant bättre behandlingsresultat än de behandlingar som finns tillgängliga idag vid den svåra benmärgssjukdomen myelofibros.

Myelofibros är en ovanlig cancerform som drabbar omkring 50 personer per år i Sverige. Sjukdomen kännetecknas av fibros i benmärgen, ett slags ärrbildning som försämrar blodbildningsförmågan. För att kompensera detta sätter andra delar av kroppen igång att producera blod. Det gäller framför allt mjälten som då kan växa till flera gånger sin normala storlek, i vissa fall upp till tio kilos vikt, något som orsakar svår smärta och stora besvär.

JAK-hämmare blockerar den sjukliga processen
Många fall av myelofibros är förknippade med en muterad gen (JAK) som driver på sjukdomsutvecklingen. Det nya läkemedlet, Jakavi (ruxolitinib), är en så kallad JAK-hämmare som blockerar den sjukliga processen. De två fas III-studierna COMFORT-I och COMFORT-II, som tillsammas utgör det största kliniska programmet hittills inom myelofibros, har visat att Jakavi ger överlägsna behandlingsresultat jämfört med de behandlingar som är tillgängliga idag.

Allt fler studier bekräftar nyttan med Jakavi
Vid årets upplaga av kongressen European Hematology Association (EHA) presenteras 14 studier olika studier av varierande storlek om Jakavi och myelofibros som bidrar till en ökad kunskap om läkemedlets effekter och egenskaper. Flera av dem bygger på material från COMFORT-studierna.

COMFORT-studierna: Ökad överlevnad och bättre livskvalitet med Jakavi
I COMFORT-I jämfördes Jakavi med placebo i 24 veckor. Där studerades minskning av mjältens storlek, symtomförbättring och total överlevnad. Resultaten visade att mjälten minskade i storlek hos de patienter som behandlades med Jakavi, de fick också störst lindring av sjukdomssymtom. Bland de symtom som studerades fanns magbesvär, smärta under revbenen, tidig mättnad, klåda, nattsvettningar samt ben- och muskelsmärtor.

Resultaten visade också att Jakavi ökar överlevnaden jämfört med placebo. En uppföljning av de 309 patienterna som ingick i COMFORT-I visar att 13 patienter i Jakavigruppen hade avlidit inom ett år från studiestart, medan motsvarande siffra i placebogruppen var 24.

I COMFORT-II undersöktes hälsorelaterad livskvalitet hos patienter som antingen behandlats med Jakavi i 48 veckor eller med bästa godkända behandling. Resultatet visade på signifikanta förbättringar hos den patientgrupp som behandlades med Jakavi ifråga om total livskvalitet, funktionsförmåga och andra sjukdomssymtom som trötthet och smärta. Jämförelsegruppen hade efter 48 veckor inte upplevt någon förbättring, alternativt blivit ännu sämre. Här deltog fem svenska patienter med myelofibros.

Följande studier om Jakavi presenteras på EHA 2012:

1. Barosi, G: A ruxolitinib individual supply program for patients with primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera myelofibrosis (PPV-MF), or post-essential thrombocythemia myelofibrosis (PET-MF), EHA abstract: 0787
2. Burger, R: Preclinical activity of the JAK1/2 inhibitor ruxolitinib on malignant plasma cell growth and survival, EHA abstract: 1076
3. Chase, A: Ruxolitinib as potential targeted therapy for myeloproliferative neoplasms with JAK2 fusion proteins, EHA abstract: 1070
4. Gisslinger, H: A phase 1b, open-label, dose-finding study of ruxolitinib in patients with myelofibrosis and baseline platelet (plt) counts between 50 and <100 x 10^9/l, EHA abstract: 0369
5. Harrison, C: A phase 1b, dose-finding study of ruxolitinib plus panobinostat in patients with primary myelofibrosis (MF), post–polycythemia vera MF (PPV-MF), or post–essential (PET-MF) thrombocythemia MF, EHA abstract: 0364
6. Harrison, C: Association of cytokine levels and reductions in spleen size in COMFORT-II, a phase 3 study comparing ruxolitinib to best available therapy (BAT), EHA abstract: 0379
7. Holly, G: Ruxolitinib in clinical practice for therapy of myelofibrosis: Single USA center experience after FDA approval, EHA abstract: 0383
8. Kiladjian, J.J: Health-Related Quality Of Life (HRQOL) and symptom burden in patients with myelofibrosis (MF) in the COMFORT-II study, EHA abstract: 0378
9. McMullin, M.F: Anemia and the use of erythropoietic-stimulating agents (ESAS) with ruxolitinib in the COMFORT-II study, EHA abstract: 0385
10. Mesa, R: Comparison of the efficacy of placebo and best available therapy for the treatment of myelofibrosis in the COMFORT studies, EHA abstract: 0372
11. Mesa, R: The progressive burden of myelofibrosis (MF) in untreated patients: An assessment of patient-reported outcomes in placebo-treated patients from COMFORT-I, EHA abstract: 0376
12. Talpaz, M: Preliminary safety and efficacy from a phase II study of ruxolitinib in patients with primary and secondary myelofibrosis with platelet counts of 50–100x10ˆ9/l, EHA abstract: 0597
13. Vannucchi, A: Reductions in JAK2V617F allele burden with ruxolitinib treatment in COMFORT-II, a phase III study comparing the safety and efficacy of ruxolitinib to best available therapy (BAT), EHA abstract: 0373
14. Verstovsek, S: Adverse events and the return of myelofibrosis-related symptoms after treatment interruption or discontinuation in the COMFORT-I study, EHA abstract: 0371

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34