Nästa steg för patienter med blodcancer – hopp om att sluta med bromsmediciner

Nu inleder Novartis en ny fas i behandlingen av patienter med kronisk myeloisk leukemi. Dagens behandling är så effektiv att man i vissa fall inte ens kan påvisa några molekylära spår av sjukdomen.

– För femton år sedan var dödligheten hög, nu är vi redo att testa om tablettbehandling kan leda ända fram till bot, säger docent Leif Stenke, en av de ansvariga läkarna när de uppmärksammade studierna nu inleds vid fyra sjukhus i Sverige.

Så sent som i början av 2000-talet var kronisk myeloisk leukemi, KML, en mycket allvarlig blodsjukdom. Prognosen var dålig och majoriteten av patienterna avled inom fem år från diagnos. Men tack vare den spektakulära medicinska framgången med det målinriktade läkemedlet Glivec kan KML-patienter idag leva långa och i stort sett normala liv. Glivecs uppföljare, Tasigna, har i flera studier visats ge ännu bättre behandlingsresultat, med ännu snabbare och effektivare reduktion av de sjuka leukemicellerna. I många fall är behandlingseffekten så kraftfull att man efter en tid inte ens med mycket känslig så kallad PCR-teknik, kan detektera några spår av kvarvarande leukemi i patienternas blod.

Nu tas nästa stora steg i behandlingen av KML. Inom kort inleds ett kliniskt prövningsprogram på patienter vars sjukdom under kontinuerlig tablettbehandling med Tasigna legat stabilt på en mycket låg nivå där man, under noggrann övervakning, ska undersöka om de goda värdena kan upprätthållas även efter avslutad läkemedelsbehandling.

Preliminära data från oberoende studier har visat att en del patienter som uppnår en djup och varaktig behandlingseffekt kan bibehålla en låg, icke detekterbar sjukdomsnivå även efter avslutad behandling.

– Men vi behöver ytterligare kliniska bevis för att bli säkra på om det här är ett långsiktigt hållbart alternativ. Om så är fallet är vi läkare benägna att tala i termer av bot när det gäller KML och målstyrd behandling, säger docent Leif Stenke, överläkare vid Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset och en av Sveriges ledande experter på kronisk myeloisk leukemi.

Inledningsvis kommer patienterna som deltar i studien att fortsätta med sin behandling med Tasigna under en tid, den så kallade konsolideringsfasen. Därefter kommer patienter som fortfarande har en mycket liten sjukdomsbörda att gå in i nästa fas där läkemedelsbehandlingen helt avbryts. Därefter genomförs täta kontroller av sjukdomsmarkörer i blodet. Patienter som uppvisar återkomst av molekylära sjukdomstecken blir återinsatta på behandling med Tasigna.

– Det vore ett fantastiskt medicinskt genombrott om denna typ av målstyrda, relativt milda tablettbehandling kan leda ända fram till bot hos patienter med KML, säger Leif Stenke. Att kunna bli helt behandlingsfri skulle bespara patienterna biverkningar och krångel samtidigt som det skulle innebära betydande besparingar för samhället.

Fyra svenska sjukhus deltar i två studier
I Sverige kommer Karolinska Universitetssjukhuset, Sahlgrenska Universitetssjukhuset, Skånes universitetssjukhus och Akademiska sjukhuset i Uppsala, att delta i prövningsprogrammet.

Nilotinib Treatment-free Remission Study in CML (Chronic Myeloid Leukemia) Patients (ENESTFreedom), en fas II-studie på Ph+ KML-patienter i kronisk fas som uppnått och bibehållit MR4.5 med nilotinib (Tasigna) som första linjens behandling. Deltagande sjukhus: Karolinska Universitetssjukhuset, Sahlgrenska Universitetssjukhuset och Akademiska sjukhuset i Uppsala. Svensk prövningsledare är docent Leif Stenke, överläkare vid Hematologiskt Centrum på Karolinska Universitetssjukhuset i Solna. Ytterligare information om studien finns att läsa på ClinicalTrials.gov.

A Randomized Phase III Study to Assess the Effect of a Longer Duration of Consolidation Treatment With Nilotinib on TFR in CP CML (ENESTPath), en fas III-studie på Ph+ KML-patienter i kronisk fas som efter att ha bytt till nilotinib (Tasigna) från imatinib (Glivec) uppnått och bibehållit MR4.0 med nilotinib (Tasigna) som första linjens behandling.
Deltagande sjukhus: Karolinska Universitetssjukhuset, Sahlgrenska Universitetssjukhuset och Skånes universitetssjukhus, Lund. Svensk prövningsledare är professor Hans Wadenvik, överläkare vid Hematologisektionen på Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Göteborg.
Ytterligare information om studien finns att läsa på ClinicalTrials.gov.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34

För ytterligare information om studieprogrammet, kontakta:
Leif Stenke, Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset, 08-517 741 37