Stora framsteg i behandling av livshotande blodcancer – myelofibros

Cancerläkemedlet ruxolitinib ger signifikant bättre behandlingsresultat mot myelofibros, en ovanlig och livshotande form av blodcancer, än något annat läkemedel. Symtomen mildras och överlevnaden ökar. Det visar nya studieresultat som presenteras på en stor cancerkongress i USA. Fem svenska patienter har deltagit i den framgångsrika studien.

Myelofibros är en ovanlig och livshotande form av blodcancer som i Sverige drabbar omkring 40 personer per år. Sjukdomen kännetecknas av fibros, ett slags ärrbildning, i benmärgen. Det försämrar benmärgens förmåga att producera blod. Istället bildas blod i andra delar av kroppen, främst i mjälten som då kan växa till flera gånger sin normala storlek, i vissa fall upp till tio kilos vikt.

Många patienter med myelofibros har en muterad gen (JAK) som driver på sjukdomens utveckling. Det nya läkemedlet, ruxolitinib, är en så kallad JAK-hämmare och blockerar den sjukliga processen. Nu har resultat från två fas III-studier presenterats som visar att ruxolitinib ger överlägsna behandlingsresultat jämfört med alla befintliga behandlingar.

– Resultaten är viktiga och ger hopp för framtiden. Myelofibros är en mycket svår sjukdom med stort behov av nya behandlingar, säger överläkare Peter Johansson, ledande expert på området som arbetar på Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Göteborg och Uddevalla sjukhus. Därför är det oerhört viktigt att lindra symtom och på alla sätt underlätta för de här patienterna.

– Det här bekräftar hur dramatiskt ruxolitinib kan förbättra livskvaliteten för patienter som kämpar mot denna ovanliga cancersjukdom, säger Patrick Eckert, chef för Novartis Onkologi i Sverige.

– Resultaten understryker behovet av att ha hög nivå på den kliniska forskningen, men också vikten av att patienter får remisser för att kunna delta i studier som bedrivs på andra sjukhus än det egna hemmasjukhuset.

Bättre livskvalitet och ökad överlevnad
I den ena studien, COMFORT-II, undersöktes hälsorelaterad livskvalitet hos patienter som antingen behandlats med ruxolitinib i 48 veckor eller med bästa godkända behandling. De nya data visar på väsentliga förbättringar i ruxolitinib -gruppen ifråga om total livskvalitet, funktionsförmåga och andra sjukdomssymtom som trötthet och smärta. Jämförelsegruppen hade efter 48 veckor inte upplevt någon förbättring, alternativt blivit ännu sämre. Här deltog fem svenska patienter med myelofibros.

I den andra studien, COMFORT-I, jämfördes ruxolitinib med placebo i 24 veckor. Där studerades minskning av mjältens storlek, symtomförbättring och total överlevnad. Resultaten som presenteras idag visar att mjälten minskade i storlek hos de patienter som behandlades med ruxolitinib, de fick också störst lindring av sjukdomssymtom. Bland de symtom som studerades fanns magbesvär, smärta under revbenen, tidig mättnad, klåda, nattsvettningar samt ben- och muskelsmärtor.

Resultaten visar också att ruxolitinib ökar överlevnaden jämfört med placebo. En uppföljning av de 309 patienterna som ingick i COMFORT-I visar att 13 patienter i ruxolitinib-gruppen hade avlidit inom ett år från studiestart, medan motsvarande siffra i placebogruppen var 24.

Faktablad om myelofibros och COMFORT-studierna:
http://www.mynewsdesk.com/se/pressroom/novartis_onkologi/document/list