Starka data: Jakavi förlänger överlevnad vid myelofibros

Nu bekräftas den överlägsna effekten av Jakavi, det enda läkemedlet som finns mot den ovanliga blodcancerformen myelofibros. Jakavi har dubbel effekt genom att förbättra både livskvaliteten och överlevnaden. Resultaten presenteras vid hematologikongressen ASH i Atlanta och väcker stor uppmärksamhet som en viktig forskningsframgång på ett svårt område.
– Det är oerhört uppmuntrande. Patienterna mår bättre, mjälten minskar i storlek och överlevnaden förbättras, säger överläkare Peter Johansson, en av få svenska experter på myelofibros, verksam vid Sahlgrenska Universitetssjukhuset och Uddevalla sjukhus.

Myelofibros är en ovanlig och livshotande form av blodcancer som drabbar omkring 50 personer per år i Sverige. Sjukdomen kännetecknas av ärrbildning i benmärgen där blodceller tillverkas. Myelofibros leder till svåra smärtor i leder och skelett, ökad känslighet för infektioner och ökad risk för blödningar. Mjälten kan växa till flera gånger sin normala storlek. Myelofibros kan även utvecklas till akut myeloisk leukemi, en cancerform med ett mycket snabbt förlopp.

Läkemedlet Jakavi, som blev godkänt så sent som i augusti i år, blockerar ett enzym (JAK) som driver på sjukdomens utveckling.

– Det har varit en extremt snabb process från det att man kartlagt en av mekanismerna bakom sjukdomen tills vi har ett färdigt läkemedel, säger Peter Johansson, som inte har varit med om något liknande tidigare. För bara ett år sedan hade vi inget registrerat läkemedel för de här patienterna. Självklart är det en oerhört uppmuntrande utveckling.

Överlevnadsdata från två oberoende studier
På kongressen presenteras data från en tvåårsuppföljning av studierna COMFORT-I och COMFORT-II. Studierna utgör det mest omfattande kliniska prövningsprogrammet någonsin för patienter med myelofibros.

Resultat från COMFORT-II visar att Jakavi ger förlängd överlevnad jämfört med bästa tillgängliga behandling, som vid tidpunkten fanns att tillgå (BAT, Best Available Treatment).

Data från COMFORT-I visar att efter drygt två år (108 veckor) var 83 procent av patienterna som behandlades med Jakavi fortfarande vid liv, vilket kan jämföras med 73 procent av dem som fick placebo.

Studierna visar att nästan hälften, 48,3 procent, av de patienter som behandlats med Jakavi har uppnått en minst 35-procentig minskning av mjältens volym.

JAK-hämmare Myelofibros uppkommer genom en defekt i den så kallade JAK-STAT-signalvägen. Denna signalväg har en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen och i kroppens immunologiska och inflammatoriska reaktioner. Jakavi är en så kallad JAK-hämmare, som blockerar de enzym (JAK1 och JAK2) som driver på sjukdomens utveckling.

Video – Vad är myelofibros?
Lär dig mer om myelofibros – en ovanlig och allvarlig form av blodcancer. I filmen förklaras vad som händer i kroppen, hur blodmärgen förändras och vilka konsekvenser det får. Videon är på engelska.

Video – Myelofibros, symtom och sjukdomsförlopp
Experterna Francisco Cervantes och Vikas Gupta beskriver sjukdomssymtom och sjukdomsförlopp vid myelofibros. Videon är på engelska.

Video – Defekt JAK-protein bakom myelofibros
Här förklarar doktorerna Francisco Cervantes och Vikas Gupta hur felregleringar och muterade blodceller spelar en avgörande roll för uppkomsten av myelofibros. Videon är på engelska.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34