Pressmeddelande —
Otsuka ontvangt een positief CHMP-advies voor combinatietherapie met INAQOVI®▼ (orale decitabine en cedazuridine) met venetoclax voor de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemoth
AANKONDIGING ALLEEN VOOR EUROPESE MEDISCHE EN FARMACEUTISCHE HANDELSMEDIA EN EUROPESE FINANCIËLE MEDIA
Otsuka ontvangt een positief CHMP-advies voor combinatietherapie met INAQOVI®▼ (orale decitabine en cedazuridine) met venetoclax voor de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie
- Acute myeloïde leukemie (AML) is een zeldzame ziekte en de meest voorkomende vorm van acute leukemie bij volwassenen1,2
- In 2013 werden ongeveer 5 mensen per 100.000 gediagnosticeerd met AML in Europa, het komt het vaakst voor bij personen ouder dan 60 jaar3
- In klinisch onderzoek heeft het gebruik van oraal decitabine en cedazuridine geleid tot volledige remissie bij 46,5% van de deelnemers4
Stockholm, 24 april 2026, Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) hebben aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht waarin de goedkeuring wordt aanbevolen van INAQOVI® (oraal decitabine en cedazuridine) in combinatie met venetoclax voor de behandeling van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie.
Indien goedgekeurd, zal het gebruik van oraal decitabine en cedazuridine vanaf september 2023 worden uitgebreid. Initieel was de handelsvergunning van de Europese Commissie afgegeven voor monotherapie voor volwassenen met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie.5
AML is een soort kanker dat het beenmerg en het bloed aantast, wat meestal voorkomt als bepaalde genen of chromosomen gemuteerd zijn.6 Het is de meest voorkomende vorm van acute leukemie bij volwassenen en wordt voornamelijk gediagnosticeerd bij volwassenen ouder dan 60 jaar, met een overlevingspercentage van 17% na vijf jaar voor volwassenen.3,7 In heel Europa is de incidentie van AML verdubbeld van 1990 tot 2021 met een toename van 11.185 gevallen tot 23.705 gevallen8
De aanvraag wordt ondersteund door gegevens uit het fase 1/2 klinisch onderzoek ASCERTAIN-V (NCT04657081), waarin de veiligheid en werkzaamheid van het orale regime van decitabine en cedazuridine met venetoclax worden onderzocht bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie. Het onderzoek voldeed aan het primaire eindpunt, met volledige remissie (CR) dat werd bereikt bij 46,5% van de deelnemers met een mediaan van 2,4 maanden. Bovendien behield 80% van de deelnemers die CR bereikten remissie na 6 maanden en 75,3% na 12 maanden.4
De experimentele geheel orale combinatie toonde een veiligheids-, respons- en overlevingsprofiel in overeenstemming met de resultaten die werden gemeld in klinische onderzoeken naar parenteraal azacitidine met venetoclax.4
Naar aanleiding van dit advies wordt binnen 75 dagen een definitief besluit over de vergunning voor het in de handel brengen verwacht van de Europese Commissie (EG).
+++
Over decitabine en cedazuridine vaste dosiscombinatie
INAQOVI® is een oraal toegediende, vaste dosiscombinatie van het goedgekeurde hypomethylerende middel (HMA), decitabine (35 mg), samen met cedazuridine (100 mg), een remmer van cytidinedeaminase.9 Door cytidinedeaminase te inhiberen in de darm en de lever, is de vaste dosiscombinatie ontworpen om dagelijkse orale toediening van decitabine gedurende 5 dagen in een bepaalde cyclus mogelijk te maken. Hiermee kan dezelfde systemische blootstelling worden als bij IV decitabine, toegediend met hetzelfde doseringsschema.9
Zowel oraal decitabine als cedazuridine en IV decitabine werden eenmaal daags toegediend op dag 1 tot en met 5 van de 28-daagse cyclus. Vanaf cyclus 3 kregen alle patiënten eenmaal daags oraal decitabine en cedazuridine op dag 1 tot en met 5 van elke 28-daagse cyclus tot ziekteprogressie, overlijden of onaanvaardbare toxiciteit.9
Resultaten van het primaire eindpunt toonden aan dat patiënten die decitabine en cedazuridine kregen, farmacokinetische equivalentie van 99,64% (90% BI: 91,23, 108,8) bereikten met IV decitabine toegediend aan 20 mg/m2 gedurende 5 dagen.10 Secundaire eindpunten toonden een mediane totale overleving van 8,9 maanden (95% BI: 6, 13,0) en een volledige respons-percentage van 21,8%.10
De meest voorkomende bijwerking (≥ 20%) was trombocytopenie.9 De meest voorkomende ernstige bijwerkingen (≥ 20%) waren febriele neutropenie en longontsteking.9 Bij 14% van de patiënten werd de behandeling gestopt. De meest voorkomende bijwerking die resulteerde in stopzetting van de behandeling was longontsteking (5%).9
Over acute myeloïde leukemie (AML)
AML is de meest voorkomende vorm van acute leukemie bij volwassenen.7 De mediane leeftijd bij diagnose is ongeveer 70 jaar.3 Binnen Europa neemt de incidentie van AML toe, dit kan worden toegeschreven aan de vergrijzing; De incidentie van AML in Europa is gestegen van 3,48 in 1976 naar 5,06 patiënten per 100,000 inwoners in 2013.3 In heel Europa en in alle leeftijdsgroepen komt AML met name vaker voor bij mannen dan bij vrouwen.3 De vooruitzichten voor patiënten met de diagnose AML, zijn in de loop van de jaren verbeterd door verbeterde zorg en behandeling. Maar tussen 2000 en 2007, was de overleving na 5 jaar voor patiënten slechts 17%.3
Over Otsuka
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. is een volledig gezondheidszorgbedrijf dat zich richt op het potentieel van elke persoon om zijn/haar welzijn te verbeteren. Ons medisch gerelateerde bedrijf biedt behandelingen en diagnostiek voor zowel lichamelijke als geestelijke gezondheid. Onze nutraceutische activiteiten ondersteunen dagelijks behoud en verbetering van de gezondheid. De producten en diensten van Otsuka zijn gebaseerd op wetenschappelijk bewijs, onder begeleiding van onze bedrijfsfilosofie: Otsuka-mensen die nieuwe producten creëren voor een betere gezondheid wereldwijd. Otsuka Europe heeft ongeveer 500 mensen in dienst en richt zich op psychiatrische en neurologische aandoeningen, nefrologie en immunologie, hemato-oncologie en digitale therapie.
Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. is een onderdeel van Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., een dochteronderneming van Otsuka Holdings Co., Ltd. met hoofdkantoor in Tokio, Japan. Ga voor meer informatie over Otsuka naar www.otsuka-europe.com of bezoek ons LinkedIn-profiel hier.
Otsuka, het Otsuka-logo en INAQOVI® zijn gedeponeerde handelsmerken van Otsuka Holdings Co., Ltd. of haar dochterondernemingen.
References
1 NHS. Acute Myeloid Leukaemia. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/... Accessed: March 2026
2 Leukaemia UK. Acute Myeloid Leukaemia. Available at: https://www.leukaemiauk.org.uk... Accessed: March 2026
3 Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020;31(6):697–712
4 Zeidan, A.M. et al. An all-oral regimen of Decitabine-CEDAZURIDINE (DEC-C) plus Venetoclax (VEN) in patients (PTS) with newly diagnosed Acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy: Results from a phase 2 cohort of 101 pts.’, J Clin Oncol. 2025;43(16): 6504–6504
5 European Medicines Agency (EMA). INAQOVI®. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/inaqovi. Accessed: March 2026
6 Cancer Research. What is Acute Myeloid Leukaemia (AML)? Available at: https://www.cancerresearchuk.o... Accessed: March 2026
7 De Kouchkovsky I, Abdul-Hay M. Acute myeloid leukemia: a comprehensive review and 2016 update'. Blood Cancer J. 2016;6(7):e441ff
8 Patel D, Gupta M, Suppala P, et al. AML-750 Global Burden and Trends in Acute Myeloid Leukemia in the European Union From 1990 to 2021: Insights from the Global Burden of Disease Study, 2021. Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia. 2024;24 (1): S337
9 INAQOVI®. Summary of Product Characteristics. Available at: https://ec.europa.eu/health/do... Accessed: March 2026
10 Geissler K, et al. Oral decitabine/cedazuridine versus intravenous decitabine for acute myeloid leukaemia: A randomised, crossover, registration, pharmacokinetics study.” Br J Haematol. 2024;205(5):1734-1745
OPE-INA-2600007 v1.0 | maart 2026 | NL-INA-2600002 v 1.0 | april 2026
